Lo studio clinico si concentra su due malattie rare chiamate Sindrome di Dravet e Sindrome di Lennox-Gastaut, entrambe caratterizzate da crisi epilettiche difficili da controllare. Queste condizioni sono note come encefalopatie epilettiche, che sono disturbi del cervello che causano convulsioni. Il trattamento in esame è una soluzione orale chiamata Fintepla, il cui principio attivo è fenfluramina cloridrato. Questo farmaco è stato sviluppato per aiutare a ridurre la frequenza delle crisi in persone con queste sindromi.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di Fintepla quando usato come terapia aggiuntiva per le crisi. La ricerca è progettata per osservare gli effetti del farmaco nel tempo, monitorando eventuali effetti collaterali e come il corpo dei partecipanti risponde al trattamento. I partecipanti allo studio continueranno a ricevere il farmaco per un periodo prolungato, durante il quale verranno effettuati controlli regolari per garantire la sicurezza e il benessere dei pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami fisici e neurologici, e verranno monitorati parametri vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca. Saranno inoltre eseguiti test di laboratorio e, in alcuni casi, esami specifici come l’elettrocardiogramma (ECG) e l’elettroencefalogramma (EEG). L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato, fornendo al contempo informazioni preziose sull’efficacia del farmaco nel ridurre le crisi epilettiche.