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Studio sull’Acido Bempedoico nei Bambini con Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote (6-17 Anni)

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote, una malattia genetica che causa alti livelli di colesterolo nel sangue. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato acido bempedoico, noto anche con il codice ETC-1002. Questo farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite o sospensione orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza l’acido bempedoico, oltre a verificarne la sicurezza. I partecipanti riceveranno il farmaco una volta al giorno per un periodo di 8 settimane. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare i livelli di colesterolo e valutare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare eterozigote nei giovani. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuove terapie per gestire meglio questa condizione genetica. L’acido bempedoico è già utilizzato in altre forme per trattare il colesterolo alto negli adulti, e questo studio esplora il suo uso nei bambini e adolescenti con questa specifica condizione genetica.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato e l’assenso informato, se applicabile.

Il paziente deve avere un’età compresa tra 6 e 17 anni e pesare almeno 16 kg.

Il paziente deve avere una diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) secondo i criteri MEDPED.

2 trattamento con acido bempedoico

Il paziente riceve acido bempedoico sotto forma di compresse rivestite con film o sospensione orale.

Il farmaco viene somministrato per via orale una volta al giorno.

Il trattamento dura 8 settimane.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, vengono monitorati i livelli di colesterolo LDL e altri parametri correlati.

Viene valutata la concentrazione plasmatica del farmaco e del suo metabolita attivo dopo 8 settimane di trattamento.

Viene esaminata la relazione tra la dose di acido bempedoico e la risposta di riduzione del colesterolo LDL.

4 fine dello studio

Lo studio si conclude con la valutazione dei risultati primari e secondari.

I risultati includono la concentrazione plasmatica del farmaco e la risposta di riduzione del colesterolo LDL.

Chi può partecipare allo studio?

  • I genitori o i tutori del paziente devono essere disposti a fornire un consenso scritto informato, e il paziente deve dare il suo assenso informato prima che vengano eseguite procedure specifiche dello studio.
  • Il paziente deve avere un’età compresa tra 6 e 17 anni.
  • Il paziente deve pesare almeno 16 kg.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) secondo i criteri MEDPED, soddisfacendo almeno uno dei seguenti criteri clinici:
    • Diagnosi documentata di HeFH determinata da test genetico positivo.
    • Colesterolo LDL (LDL-C) >200 mg/dL o colesterolo totale (TC) >270 mg/dL, senza parenti di primo, secondo o terzo grado con diagnosi documentata di ipercolesterolemia familiare (FH).
    • LDL-C >155 mg/dL o TC >220 mg/dL, e avere un parente di primo grado con diagnosi documentata di FH.
    • LDL-C >165 mg/dL o TC >230 mg/dL, e avere un parente di secondo grado con diagnosi documentata di FH.
    • LDL-C >170 mg/dL o TC >240 mg/dL, e avere un parente di terzo grado con diagnosi documentata di FH.
  • Il paziente deve essere in trattamento attuale con terapie ipolipemizzanti (LMT) approvate e stabili, inclusa la dose ottimale di statine con o senza altre LMT, a dose stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening (6 settimane per i fibrati; tuttavia, il gemfibrozil non è consentito nei pazienti che assumono una statina secondo le istruzioni di co-somministrazione definite nell’etichetta della statina) e deve rimanere su quella dose stabile per tutta la durata dello studio.
  • Il paziente deve avere un livello di colesterolo LDL a digiuno di almeno 130 mg/dL.
  • Il paziente può essere maschio o femmina. Le femmine non devono essere in gravidanza (o pianificare di diventare gravide entro 30 giorni dall’ultima dose del prodotto medicinale sperimentale), non devono allattare e devono essere sessualmente inattive o disposte a utilizzare un metodo accettabile di controllo delle nascite. Il requisito minimo per l’uso di contraccezione accettabile è dal momento in cui viene firmato il modulo di consenso informato, durante il periodo di studio e per almeno 30 giorni dopo l’ultima dose del prodotto medicinale sperimentale.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 6 anni o più di 17 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non ha la condizione chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote, che è un tipo di colesterolo alto ereditario.
  • Il paziente non può partecipare se ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Non reclutando
–
Germania Germania
Non reclutando
14.07.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
22.03.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
15.03.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Bempedoic Acid: Questo farmaco è studiato per capire come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo nei pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare eterozigote. L’obiettivo è valutare la sua sicurezza e il suo effetto nel ridurre i livelli di colesterolo nei bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni.

Malattie in studio:

Ipercolesterolemia familiare eterozigote – È una condizione genetica caratterizzata da livelli elevati di colesterolo LDL nel sangue, spesso a causa di un difetto in uno dei geni responsabili del metabolismo del colesterolo. Questo porta a un accumulo di colesterolo nelle arterie, aumentando il rischio di malattie cardiovascolari. La condizione è ereditaria, il che significa che può essere trasmessa dai genitori ai figli. I sintomi possono includere la presenza di depositi di colesterolo sulla pelle o intorno agli occhi. La progressione della malattia può variare, ma generalmente comporta un aumento del rischio di sviluppare aterosclerosi precoce.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 07:13

ID della sperimentazione:
2024-515864-30-00
Codice del protocollo:
1002-041
NCT ID:
NCT05694260
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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