Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamento

Studio sull'Acido Bempedoico nei Bambini con Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote (6-17 Anni)

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote, una malattia genetica che causa alti livelli di colesterolo nel sangue. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato acido bempedoico, noto anche con il codice ETC-1002. Questo farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite o sospensione orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza l'acido bempedoico, oltre a verificarne la sicurezza. I partecipanti riceveranno il farmaco una volta al giorno per un periodo di 8 settimane. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare i livelli di colesterolo e valutare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare eterozigote nei giovani. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuove terapie per gestire meglio questa condizione genetica. L'acido bempedoico è già utilizzato in altre forme per trattare il colesterolo alto negli adulti, e questo studio esplora il suo uso nei bambini e adolescenti con questa specifica condizione genetica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato e l'assenso informato, se applicabile.

    Il paziente deve avere un'età compresa tra 6 e 17 anni e pesare almeno 16 kg.

    Il paziente deve avere una diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) secondo i criteri MEDPED.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con acido bempedoico

    Il paziente riceve acido bempedoico sotto forma di compresse rivestite con film o sospensione orale.

    Il farmaco viene somministrato per via orale una volta al giorno.

    Il trattamento dura 8 settimane.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono monitorati i livelli di colesterolo LDL e altri parametri correlati.

    Viene valutata la concentrazione plasmatica del farmaco e del suo metabolita attivo dopo 8 settimane di trattamento.

    Viene esaminata la relazione tra la dose di acido bempedoico e la risposta di riduzione del colesterolo LDL.

  4. Passaggio 4

    Fine dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione dei risultati primari e secondari.

    I risultati includono la concentrazione plasmatica del farmaco e la risposta di riduzione del colesterolo LDL.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • I genitori o i tutori del paziente devono essere disposti a fornire un consenso scritto informato, e il paziente deve dare il suo assenso informato prima che vengano eseguite procedure specifiche dello studio.
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 6 e 17 anni.
  • Il paziente deve pesare almeno 16 kg.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) secondo i criteri MEDPED, soddisfacendo almeno uno dei seguenti criteri clinici:
    • Diagnosi documentata di HeFH determinata da test genetico positivo.
    • Colesterolo LDL (LDL-C) >200 mg/dL o colesterolo totale (TC) >270 mg/dL, senza parenti di primo, secondo o terzo grado con diagnosi documentata di ipercolesterolemia familiare (FH).
    • LDL-C >155 mg/dL o TC >220 mg/dL, e avere un parente di primo grado con diagnosi documentata di FH.
    • LDL-C >165 mg/dL o TC >230 mg/dL, e avere un parente di secondo grado con diagnosi documentata di FH.
    • LDL-C >170 mg/dL o TC >240 mg/dL, e avere un parente di terzo grado con diagnosi documentata di FH.
    • Il paziente deve essere in trattamento attuale con terapie ipolipemizzanti (LMT) approvate e stabili, inclusa la dose ottimale di statine con o senza altre LMT, a dose stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening (6 settimane per i fibrati; tuttavia, il gemfibrozil non è consentito nei pazienti che assumono una statina secondo le istruzioni di co-somministrazione definite nell'etichetta della statina) e deve rimanere su quella dose stabile per tutta la durata dello studio.
    • Il paziente deve avere un livello di colesterolo LDL a digiuno di almeno 130 mg/dL.
    • Il paziente può essere maschio o femmina. Le femmine non devono essere in gravidanza (o pianificare di diventare gravide entro 30 giorni dall'ultima dose del prodotto medicinale sperimentale), non devono allattare e devono essere sessualmente inattive o disposte a utilizzare un metodo accettabile di controllo delle nascite. Il requisito minimo per l'uso di contraccezione accettabile è dal momento in cui viene firmato il modulo di consenso informato, durante il periodo di studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del prodotto medicinale sperimentale.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 6 anni o più di 17 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non ha la condizione chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote, che è un tipo di colesterolo alto ereditario.
  • Il paziente non può partecipare se ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Bempedoic Acid: Questo farmaco è studiato per capire come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo nei pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare eterozigote. L'obiettivo è valutare la sua sicurezza e il suo effetto nel ridurre i livelli di colesterolo nei bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni.

Che cosa si sa già del trattamento

Acido Bempedoico – L'acido bempedoico è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare eterozigote nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua farmacocinetica, farmacodinamica e sicurezza nei bambini di età compresa tra 6 e 17 anni. È indicato principalmente per ridurre i livelli elevati di colesterolo LDL. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione di un enzima chiave nella sintesi del colesterolo, riducendo così la produzione di colesterolo nel fegato. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori dell'ATP citrato liasi.

Malattie studiate

Ipercolesterolemia familiare eterozigote – È una condizione genetica caratterizzata da livelli elevati di colesterolo LDL nel sangue, spesso a causa di un difetto in uno dei geni responsabili del metabolismo del colesterolo. Questo porta a un accumulo di colesterolo nelle arterie, aumentando il rischio di malattie cardiovascolari. La condizione è ereditaria, il che significa che può essere trasmessa dai genitori ai figli. I sintomi possono includere la presenza di depositi di colesterolo sulla pelle o intorno agli occhi. La progressione della malattia può variare, ma generalmente comporta un aumento del rischio di sviluppare aterosclerosi precoce.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2024-515864-30-00Codice del protocollo1002-041Partecipanti previsti54 personePromotoreEsperion Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.