Il Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS) è una malattia rara che causa livelli molto alti di grassi nel sangue, noti come trigliceridi. Questo studio clinico si concentra su adulti con FCS per valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ARO-APOC3. ARO-APOC3 è una soluzione per iniezione che contiene una molecola sintetica progettata per ridurre i livelli di una proteina specifica nel corpo, l’apolipoproteina C-III, che è coinvolta nella regolazione dei trigliceridi.

Lo scopo dello studio è capire se ARO-APOC3 può aiutare a ridurre i livelli di trigliceridi nei pazienti con FCS. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di ARO-APOC3 o di una soluzione salina normale allo 0,9%, che funge da placebo. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei livelli di trigliceridi e per verificare eventuali effetti collaterali del trattamento.

Lo studio durerà fino al 2026 e coinvolgerà adulti di età pari o superiore a 18 anni con una diagnosi confermata di FCS. I risultati aiuteranno a determinare se ARO-APOC3 è un trattamento sicuro ed efficace per ridurre i livelli di trigliceridi in questa popolazione di pazienti.