Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'Efficacia e Sicurezza di ARO-APOC3 in Adulti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS) è una malattia rara che causa livelli molto alti di grassi nel sangue, noti come trigliceridi. Questo studio clinico si concentra su adulti con FCS per valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ARO-APOC3. ARO-APOC3 è una soluzione per iniezione che contiene una molecola sintetica progettata per ridurre i livelli di una proteina specifica nel corpo, l'apolipoproteina C-III, che è coinvolta nella regolazione dei trigliceridi.

Lo scopo dello studio è capire se ARO-APOC3 può aiutare a ridurre i livelli di trigliceridi nei pazienti con FCS. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di ARO-APOC3 o di una soluzione salina normale allo 0,9%, che funge da placebo. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei livelli di trigliceridi e per verificare eventuali effetti collaterali del trattamento.

Lo studio durerà fino al 2026 e coinvolgerà adulti di età pari o superiore a 18 anni con una diagnosi confermata di FCS. I risultati aiuteranno a determinare se ARO-APOC3 è un trattamento sicuro ed efficace per ridurre i livelli di trigliceridi in questa popolazione di pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio di Fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di ARO-APOC3 in adulti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS).

    Il paziente deve avere almeno 18 anni e un livello di trigliceridi a digiuno di almeno 10 mmol/L, resistente alla terapia standard per abbassare i lipidi.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco ARO-APOC3 viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La soluzione per iniezione è progettata per ridurre i livelli di apolipoproteina C-III, una proteina associata ai trigliceridi nel sangue.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per valutare la percentuale di cambiamento nei livelli di trigliceridi a digiuno al mese 10 e al mese 12.

    Viene anche valutato il cambiamento nei livelli di apolipoproteina C-III a digiuno al mese 10 e al mese 12.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 3 maggio 2026.

    I risultati finali aiuteranno a determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ARO-APOC3 per la Sindrome da Chilomicronemia Familiare.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Uomini e donne non in gravidanza, di età pari o superiore a 18 anni (o 19 anni, dove applicabile secondo la normativa locale).
  • Livelli di trigliceridi a digiuno pari o superiori a 10 mmol/L (880 mg/dL) che non rispondono alla terapia standard per abbassare i lipidi. I trigliceridi sono un tipo di grasso nel sangue.
  • Diagnosi di Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS), una condizione genetica che colpisce il modo in cui il corpo gestisce i grassi nel sangue.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili non selezionate per lo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

ARO-APOC3: Questo farmaco è studiato per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) negli adulti. L'obiettivo principale è valutare quanto sia efficace e sicuro nel ridurre i livelli di grassi nel sangue che sono elevati a causa di questa condizione genetica rara.

Che cosa si sa già del trattamento

ARO-APOC3 – Questo farmaco è somministrato tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS). Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione dei livelli di trigliceridi nei pazienti affetti da FCS. Il meccanismo d'azione di ARO-APOC3 si basa sull'inibizione della produzione di apolipoproteina C-III, una proteina che regola il metabolismo dei lipidi. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti ipolipemizzanti.

Malattie studiate

Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS) – È una malattia genetica rara caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue. Questo accumulo di grassi nel sangue è dovuto a un difetto nel metabolismo dei chilomicroni, particelle che trasportano i grassi dall'intestino al resto del corpo. I sintomi possono includere dolori addominali, pancreatite e xantomi cutanei, che sono depositi di grasso sotto la pelle. La malattia si manifesta spesso durante l'infanzia o l'adolescenza e può peggiorare con il tempo se non gestita correttamente. La gestione della dieta è cruciale per controllare i livelli di trigliceridi e prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-514336-24-00Codice del protocolloAROAPOC3-3001Partecipanti previsti76 personePromotoreArrowhead Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.