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Studio sull'Efficacia e Sicurezza del Peptide Natriuretico di Tipo C in Adolescenti con Acondroplasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sull'achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Questo studio coinvolge adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato navepegritide, somministrato tramite iniezioni sottocutanee una volta alla settimana per un periodo di 52 settimane. Il farmaco è progettato per migliorare la crescita nei pazienti con achondroplasia.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia di navepegritide nel promuovere la crescita nei partecipanti. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà il farmaco e l'altro un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico. Questo approccio aiuta a confrontare i risultati e a determinare l'efficacia del trattamento. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la loro crescita e per garantire la sicurezza del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante riceve una soluzione iniettabile chiamata TransCon CNP o un placebo. La somministrazione avviene tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza delle iniezioni è settimanale e il trattamento dura 52 settimane.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della crescita

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del trattamento sulla crescita del partecipante.

    Viene misurata la velocità di crescita annuale (AGV) alla settimana 52.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei cambiamenti

    Viene valutato il cambiamento rispetto al valore iniziale nel punteggio Z dell'altezza alla settimana 52.

    Il punteggio Z è un modo per confrontare l'altezza del partecipante con quella di altri della stessa età e sesso.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la raccolta dei dati finali alla settimana 52.

    I risultati ottenuti verranno utilizzati per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • È necessario avere un consenso informato scritto e firmato. Questo significa che il partecipante, i suoi genitori o il tutore legale devono dare il loro permesso per partecipare allo studio. Se il partecipante è troppo giovane per dare il consenso, verrà chiesto un assenso scritto, che è un modo per dire che il bambino è d'accordo a partecipare. Quando il partecipante raggiunge l'età legale per dare il consenso, gli verrà chiesto di firmare il proprio consenso scritto.
  • Il partecipante deve essere un maschio o una femmina di età compresa tra 12 anni (inclusi) e meno di 18 anni al momento della selezione per lo studio.
  • Deve esserci una diagnosi clinica di achondroplasia. Questo significa che il partecipante deve avere una conferma genetica documentata di questa condizione. È accettabile utilizzare risultati di test storici per dimostrare la diagnosi.
  • I genitori o i tutori legali devono essere disposti e in grado di somministrare iniezioni settimanali sotto la pelle (SC) del farmaco in studio e seguire il protocollo dello studio.
  • Deve essere disponibile almeno una misurazione storica dell'altezza in piedi dai documenti medici. Questa misurazione deve essere stata raccolta tra 6 mesi e 15 mesi prima del momento della selezione per lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare bambini e adolescenti che non hanno acondroplasia. L'acondroplasia è una condizione che influisce sulla crescita delle ossa.
  • Non possono partecipare bambini e adolescenti al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare bambini e adolescenti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare bambini e adolescenti che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare bambini e adolescenti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare bambini e adolescenti che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite previste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Navepegritide: Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana. È studiato per valutare la sua efficacia sulla crescita negli adolescenti con acondroplasia, una condizione genetica che influisce sulla crescita delle ossa. L'obiettivo è vedere se il trattamento con navepegritide può aiutare a migliorare la crescita in questi pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Navepegritide – Navepegritide è un farmaco somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase 2b per valutare la sua efficacia e sicurezza nei bambini e adolescenti con acondroplasia. Le principali indicazioni terapeutiche riguardano la promozione della crescita in individui con questa condizione genetica. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione di specifici percorsi di crescita ossea. Appartiene alla classificazione farmacologica dei peptidi terapeutici.

Malattie studiate

Acondroplasia – L'achondroplasia è una forma di nanismo causata da una mutazione genetica che colpisce la crescita delle ossa. Le persone con questa condizione hanno arti corti rispetto al tronco, una fronte prominente e un naso piatto. La crescita rallentata delle ossa porta a una statura significativamente più bassa rispetto alla media. Durante l'infanzia e l'adolescenza, la crescita è più lenta e può essere accompagnata da problemi di salute come apnea del sonno e infezioni dell'orecchio. La condizione è presente dalla nascita e non progredisce in termini di gravità, ma le complicazioni possono variare con l'età. L'achondroplasia è una malattia rara e viene diagnosticata attraverso l'osservazione clinica e test genetici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2024-514208-15-00Codice del protocolloASND0045Partecipanti previsti20 personePromotoreAscendis Pharma Growth Disorders A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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