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Synthetic Double-Stranded Sirna Oligonucleotide Directed Against Apolipoprotein C-Iii Mrna And Covalently Linked To A Ligand Containing Three N-Acetylgalactosamine Residues

Questo articolo riassume diversi studi clinici che indagano l’uso del plozasiran, noto anche come ARO-APOC3, per il trattamento di varie forme di ipertrigliceridemia. Il plozasiran è un nuovo farmaco che ha come bersaglio l’mRNA dell’apolipoproteina C-III per ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue. Gli studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia del plozasiran in pazienti con ipertrigliceridemia grave, dislipidemia mista e sindrome da chilomicronemia familiare.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Plozasiran?

Il Plozasiran, noto anche come ARO-APOC3, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento di alti livelli di trigliceridi nel sangue[1]. Si tratta di un tipo di farmaco chiamato oligonucleotide siRNA sintetico a doppio filamento. Ciò significa che è un piccolo frammento di materiale genetico progettato per interferire con la produzione di una specifica proteina nel corpo[2].

Come Funziona il Plozasiran?

Il Plozasiran agisce prendendo di mira una proteina chiamata apolipoproteina C-III (APOC3). Questa proteina svolge un ruolo nella regolazione dei livelli di trigliceridi nel sangue. Riducendo la produzione di APOC3, il plozasiran mira ad abbassare i livelli di trigliceridi[3].

Il farmaco è progettato con una caratteristica speciale: è legato a una molecola contenente tre residui di N-acetilgalattosamina. Questo aiuta il farmaco a mirare specificamente alle cellule epatiche, dove può avere il massimo impatto sul metabolismo dei trigliceridi[4].

Condizioni Mediche Trattate

Il Plozasiran è in fase di studio per il trattamento di diverse condizioni legate ad alti livelli di trigliceridi:

  • Ipertrigliceridemia Grave (SHTG): Questa è una condizione in cui i livelli di trigliceridi nel sangue sono molto alti (500 mg/dL o più)[5].
  • Dislipidemia Mista: Questa condizione coinvolge livelli anormali di molteplici tipi di grassi (lipidi) nel sangue, inclusi i trigliceridi[6].
  • Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS): Questo è un raro disturbo genetico che causa livelli di trigliceridi estremamente alti[7].

Studi Clinici

Il Plozasiran è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

  • SHASTA-3 e SHASTA-4: Questi sono studi di Fase 3 per adulti con ipertrigliceridemia grave[8].
  • MUIR-3: Questo è uno studio di Fase 3 per adulti con ipertrigliceridemia[9].
  • Uno studio di estensione in aperto di Fase 2 per adulti con dislipidemia[10].
  • Uno studio di Fase 3 per adulti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare[11].

Somministrazione e Dosaggio

Il Plozasiran viene somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato sotto la pelle. Il farmaco viene fornito in una siringa pre-riempita per facilità d’uso[12].

Negli studi clinici, la dose giornaliera massima in studio è di 25-50 mg, con un periodo di trattamento totale fino a 12 mesi[13].

Efficacia

L’obiettivo principale del trattamento con plozasiran è ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue. Negli studi clinici, i ricercatori stanno misurando:

  • La variazione percentuale dei livelli di trigliceridi a digiuno dall’inizio del trattamento a vari punti temporali[14].
  • La proporzione di pazienti che raggiungono livelli di trigliceridi al di sotto di determinate soglie (ad esempio, sotto 500 mg/dL o sotto 150 mg/dL)[15].
  • Cambiamenti in altre misurazioni lipidiche, come il colesterolo non-HDL e i livelli di apolipoproteina B[16].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per qualsiasi nuovo farmaco, i ricercatori stanno monitorando attentamente la sicurezza del plozasiran. Alcune considerazioni chiave sulla sicurezza includono:

  • Monitoraggio dei test di funzionalità epatica (livelli di ALT e AST)[17].
  • Controllo dei livelli di HbA1c, che riflettono il controllo della glicemia[18].
  • Osservazione di eventuali segni di pancreatite, una potenziale complicazione di livelli di trigliceridi molto alti[19].

La gamma completa di potenziali effetti collaterali è ancora in fase di studio negli studi clinici in corso.

Ricerca in Corso

La ricerca sul plozasiran è in corso, con diversi studi clinici in progress. Questi studi aiuteranno a determinare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del farmaco per diversi gruppi di pazienti[20].

È importante notare che, sebbene i risultati finora siano promettenti, il plozasiran è ancora un farmaco sperimentale. Non è stato ancora approvato dalle agenzie regolatorie per l’uso generale. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero parlare con il proprio medico curante della possibilità di partecipare agli studi clinici[21].

Trial Name Condition Primary Endpoint Key Eligibility Criteria Treatment Duration
SHASTA-3 Ipertrigliceridemia Grave Variazione percentuale dei livelli di TG nel siero a digiuno dal basale al Mese 12 TG a digiuno ≥500 mg/dL, Età ≥18 anni 12 mesi
SHASTA-4 Ipertrigliceridemia Grave Variazione percentuale dei livelli di TG nel siero a digiuno dal basale al Mese 12 TG a digiuno ≥500 mg/dL, Età ≥18 anni 12 mesi
MUIR-3 Ipertrigliceridemia Variazione percentuale dei livelli di TG nel siero a digiuno dal basale al Mese 12 TG a digiuno 150-499 mg/dL, Età ≥18 anni 12 mesi
Open-Label Extension Dislipidemia Mista Incidenza nei soggetti di eventi avversi emersi durante il trattamento Completamento del precedente studio di 48 settimane Fino a 104 settimane
FCS Study Sindrome da Chilomicronemia Familiare Variazione percentuale dal basale al Mese 10 nei TG a digiuno TG a digiuno ≥880 mg/dL, Diagnosi di FCS 12 mesi

FAQ for patient

  • Che cos’è plozasiran e come funziona? Plozasiran, noto anche come ARO-APOC3, è un oligonucleotide siRNA a doppio filamento sintetico che ha come bersaglio l’mRNA dell’apolipoproteina C-III. È progettato per ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue diminuendo la produzione di apolipoproteina C-III, che svolge un ruolo nel metabolismo dei trigliceridi.
  • Quali condizioni vengono studiate in questi studi clinici? Gli studi clinici stanno studiando plozasiran per il trattamento dell’ipertrigliceridemia grave, della dislipidemia mista e della sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). Queste condizioni sono caratterizzate da livelli anormalmente elevati di trigliceridi nel sangue.
  • Come viene somministrato plozasiran? Plozasiran viene somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato sotto la pelle. Il farmaco viene fornito in una siringa preriempita per facilitarne la somministrazione.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi sono valutare l’efficacia di plozasiran nella riduzione dei livelli di trigliceridi, valutare il suo profilo di sicurezza e determinare la proporzione di pazienti che raggiungono i livelli target di trigliceridi dopo il trattamento.
  • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi varia, ma la maggior parte dura 12 mesi (1 anno). Alcuni studi, come lo studio sulla sicurezza a lungo termine, possono estendersi fino a 104 settimane (2 anni) per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento.

Studi clinici in corso su Synthetic Double-Stranded Sirna Oligonucleotide Directed Against Apolipoprotein C-Iii Mrna And Covalently Linked To A Ligand Containing Three N-Acetylgalactosamine Residues

  • Data di inizio: 2025-11-03

    Studio per valutare l’efficacia di plozasiran in adulti con ipertrigliceridemia grave ad alto rischio di pancreatite acuta

    Reclutamento in corso

    1

    Questo studio clinico esamina il trattamento della ipertrigliceridemia severa, una condizione caratterizzata da livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue che può causare pancreatite acuta. La ricerca valuterà l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato plozasiran, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Lo studio confronterà il plozasiran con un placebo per determinare se…

    Farmaci indagati:
    Ungheria Bulgaria Svezia Austria
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Plozasiran in Adulti con Ipertrigliceridemia

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico di fase 3 si concentra su una condizione chiamata ipertrigliceridemia, che si verifica quando il sangue contiene livelli elevati di trigliceridi, un tipo di grasso. I trigliceridi alti possono aumentare il rischio di problemi cardiaci e di altri disturbi della salute. Il trattamento studiato è un farmaco chiamato plozasiran, che viene somministrato…

    Farmaci indagati:
    Lituania Polonia Lettonia Slovacchia Bulgaria Spagna +8
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di ARO-APOC3 in Adulti con Dislipidemia Mista

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata dislipidemia mista, che riguarda livelli anormali di grassi nel sangue, come colesterolo e trigliceridi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ARO-APOC3, somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco contiene una sostanza sintetica progettata per agire su una proteina specifica nel corpo, l’apolipoproteina C-III, che…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia Ungheria Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2024-11-04

    Studio sull’Efficacia di Plozasiran negli Adulti con Ipertrigliceridemia

    Non in reclutamento

    3 1

    Lo studio clinico si concentra su adulti con ipertrigliceridemia, una condizione in cui i livelli di trigliceridi nel sangue sono elevati. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue, e livelli alti possono aumentare il rischio di malattie cardiache. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Slovacchia Francia Repubblica Ceca Spagna Germania Bulgaria +3
  • Data di inizio: 2022-03-24

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di ARO-APOC3 in Adulti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare

    Non in reclutamento

    3 1

    Il Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS) è una malattia rara che causa livelli molto alti di grassi nel sangue, noti come trigliceridi. Questo studio clinico si concentra su adulti con FCS per valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ARO-APOC3. ARO-APOC3 è una soluzione per iniezione che contiene una molecola sintetica progettata…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Irlanda Francia Spagna Belgio Croazia Polonia +1
  • Data di inizio: 2024-10-31

    Studio sull’Efficacia di Plozasiran negli Adulti con Ipertrigliceridemia Grave

    Non in reclutamento

    3 1

    Lo studio si concentra su una condizione chiamata ipertrigliceridemia severa, che è caratterizzata da livelli molto alti di trigliceridi nel sangue. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue, e livelli elevati possono aumentare il rischio di problemi di salute come la pancreatite. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Plozasiran, somministrato…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia Belgio Repubblica Ceca Spagna Slovacchia Croazia +4
  • Data di inizio: 2024-11-04

    Studio sull’Efficacia di Plozasiran in Adulti con Ipertrigliceridemia Severa

    Non in reclutamento

    3 1

    Lo studio si concentra su una condizione chiamata ipertrigliceridemia severa, che è caratterizzata da livelli molto alti di trigliceridi nel sangue. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue, e livelli elevati possono aumentare il rischio di problemi di salute come la pancreatite. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia Lituania Slovacchia Spagna Germania Ungheria +4

Glossario

  • Hypertriglyceridemia: Una condizione caratterizzata da livelli anormalmente elevati di trigliceridi (un tipo di grasso) nel sangue, che può aumentare il rischio di malattie cardiache e pancreatite.
  • Severe Hypertriglyceridemia (SHTG): Una forma più grave di ipertrigliceridemia, tipicamente definita come livelli di trigliceridi a digiuno di 500 mg/dL o superiori.
  • Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS): Un raro disturbo genetico che causa livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue, portando a episodi ricorrenti di pancreatite e altre complicazioni per la salute.
  • Mixed Dyslipidemia: Una condizione caratterizzata da livelli anomali di molteplici tipigliceridi elevati e colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C), e diminuzione del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C).
  • Apolipoprotein C-III (ApoC-III): Una proteina che svolge un ruolo nella regolazione del metabolismo dei trigliceridi. È il bersaglio del plozasiran in questi studi clinici.
  • siRNA: Abbreviazione di small interfering RNA, un tipo di molecola che può essere utilizzata per 'silenziare' geni specifici. In questo caso, il plozasiran utilizza siRNA per ridurre la produzione di apolipoproteina C-III.
  • Subcutaneous Injection: Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione nello strato di tessuto tra la pelle e il muscolo.
  • Fasting Triglycerides: Il livello di trigliceridi nel sangue quando una persona non ha mangiato per almeno 8 ore. Questa misurazione viene utilizzata per diagnosticare e monitorare l'ipertrigliceridemia.
  • LDL-C: Colesterolo lipoproteico a bassa densità, spesso definito colesterolo 'cattivo'. Livelli elevati di LDL-C sono associati a un aumentato rischio di malattie cardiache.
  • HDL-C: Colesterolo lipoproteico ad alta densità, spesso definito colesterolo 'buono'. Livelli più elevati di HDL-C sono generalmente considerati protettivi contro le malattie cardiache.