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Berotralstat: Un Trattamento Promettente per l’Angioedema Ereditario

Berotralstat, noto anche come BCX7353 o Orladeyo®, è un farmaco in fase di studio in studi clinici per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e il corretto dosaggio del berotralstat in diverse popolazioni di pazienti, compresi bambini e adulti con HAE. Gli studi si concentrano sull’uso a lungo termine, sulla farmacocinetica e sulla tollerabilità complessiva del farmaco.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Berotralstat?

    Il Berotralstat, noto anche con il nome commerciale Orladeyo® o il codice di ricerca BCX7353, è un farmaco progettato per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario (AEE)[1]. L’AEE è una rara condizione genetica che causa improvvisi episodi di gonfiore in varie parti del corpo, incluse mani, piedi, viso e vie aeree. Questi attacchi di gonfiore possono essere dolorosi, deturpanti e persino pericolosi per la vita se colpiscono la gola.

    Cosa Tratta il Berotralstat?

    Il Berotralstat è specificamente utilizzato per la profilassi (prevenzione) degli attacchi di AEE sia negli adulti che nei bambini[1][2]. Ciò significa che viene assunto regolarmente per ridurre la frequenza e la gravità degli episodi di AEE, piuttosto che trattare gli attacchi quando si verificano. È importante notare che, sebbene il berotralstat aiuti a prevenire gli attacchi, i pazienti potrebbero comunque aver bisogno di altri farmaci per trattare gli attacchi acuti se si verificano.

    Come Viene Somministrato il Berotralstat?

    Il Berotralstat viene assunto per via orale, il che significa che è un farmaco che si può prendere per bocca. Per gli adulti, la dose tipica è una capsula da 150mg assunta una volta al giorno[2][3]. Questo lo rende un’opzione conveniente per molti pazienti, poiché non richiede iniezioni o infusioni come alcuni altri trattamenti per l’AEE.

    Per i bambini, il dosaggio è basato sul peso, il che significa che la quantità di farmaco dipenderà dal peso del bambino[1]. In alcuni casi, il berotralstat potrebbe essere disponibile come granuli orali per i bambini, che potrebbero essere più facili da assumere per i pazienti più giovani.

    Studi Clinici e Ricerca

    Il Berotralstat è stato e continua ad essere studiato in vari studi clinici per garantirne la sicurezza e l’efficacia. Ecco alcuni punti chiave sulla ricerca in corso:

    • Studi Pediatrici: Uno studio di Fase 3 sta valutando la sicurezza e la farmacocinetica (come il farmaco si muove attraverso il corpo) del berotralstat nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni[1]. Questo studio mira a determinare il dosaggio appropriato basato sul peso per i bambini.
    • Sicurezza a Lungo Termine: Un altro studio sta esaminando la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del berotralstat nei pazienti che hanno precedentemente partecipato agli studi sul berotralstat[2]. Questo studio durerà fino a 240 settimane (circa 5 anni) per raccogliere dati sugli effetti del farmaco per un periodo prolungato.
    • Misure di Efficacia: I ricercatori stanno monitorando vari risultati per valutare quanto bene funziona il berotralstat, inclusa la frequenza e la gravità degli attacchi di AEE[1].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi farmaco, è importante comprendere i potenziali effetti collaterali del berotralstat. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente gli eventi avversi (effetti collaterali) e gli eventi avversi gravi. Alcune delle misure di sicurezza monitorate includono:

    • Il numero e la proporzione di pazienti che sperimentano effetti collaterali correlati al trattamento[2]
    • Eventuali eventi avversi gravi che si verificano
    • Effetti collaterali di grado 3 o 4 (considerati gravi)
    • Eventuali cambiamenti anomali nella chimica del sangue correlati al trattamento
    • Il numero di pazienti che smettono di assumere il farmaco a causa degli effetti collaterali

    È importante notare che, sebbene questi potenziali effetti collaterali siano monitorati, non significa che ogni paziente li sperimenterà. Il tuo medico discuterà i potenziali rischi e benefici del berotralstat con te in base alla tua situazione di salute individuale.

    Accesso al Berotralstat

    Il Berotralstat è disponibile attraverso diversi mezzi a seconda della tua posizione e delle circostanze:

    • Disponibilità Commerciale: In alcuni paesi, il berotralstat è già disponibile in commercio e può essere prescritto dal tuo medico[2].
    • Studi Clinici: Se il berotralstat non è ancora approvato nel tuo paese, potresti essere in grado di accedervi attraverso la partecipazione a uno studio clinico[1][2].
    • Programma di Accesso Esteso: Negli Stati Uniti, esiste un programma di accesso esteso che fornisce il berotralstat ai pazienti idonei con AEE che hanno un’esigenza medica non soddisfatta[3]. Questo programma è disponibile fino a quando il farmaco non sarà disponibile in commercio. Se sei interessato a questo programma, dovresti discuterne con il tuo medico, che può contattare i coordinatori del programma per maggiori informazioni.

    Ricorda, la decisione di utilizzare il berotralstat dovrebbe essere presa in consultazione con il tuo fornitore di assistenza sanitaria, che può valutare la tua situazione individuale e determinare se questo farmaco è appropriato per te.

    Condizione Studiata
    Aspetto dello Studio Dettagli
    Nome del Farmaco Berotralstat (BCX7353, Orladeyo®) Angioedema Ereditario (AEE)
    Fasce d’Età Bambini (da 2 a <12 anni) e Adulti
    Somministrazione Orale, una volta al giorno
    Obiettivi Principali dello Studio Sicurezza, Efficacia, Farmacocinetica, Tollerabilità a lungo termine
    Durata degli Studi Da 24 settimane a 240 settimane (circa 5 anni)
    Risultati Chiave Misurati Eventi avversi, frequenza e gravità degli attacchi di AEE, concentrazioni del farmaco nel sangue
    Programmi Speciali Programma di Accesso Allargato per pazienti idonei negli Stati Uniti

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’angioedema ereditario (AEE)? L’angioedema ereditario è una rara condizione genetica che causa gonfiori improvvisi e gravi in varie parti del corpo, tra cui viso, mani, piedi e vie aeree. Questi episodi di gonfiore sono chiamati ‘attacchi’ e possono essere dolorosi e potenzialmente pericolosi per la vita.
    • Come viene somministrato il berotralstat in questi studi clinici? Negli studi clinici, il berotralstat viene somministrato per via orale una volta al giorno. Il dosaggio può variare a seconda dello studio specifico e del gruppo di pazienti. Per gli adulti, una dose comune è di 150 mg una volta al giorno, mentre per i bambini si sta valutando un dosaggio basato sul peso.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi sono valutare la sicurezza, l’efficacia e il corretto dosaggio del berotralstat per prevenire gli attacchi di AEE. Mirano anche a studiare la farmacocinetica del farmaco (come l’organismo elabora il farmaco) e la tollerabilità a lungo termine in diverse popolazioni di pazienti.
    • Ci sono studi incentrati sui bambini con AEE? Sì, esiste uno studio di Fase 3 (NCT05453968) specificamente progettato per valutare la sicurezza e la farmacocinetica del berotralstat nei bambini con AEE di età compresa tra 2 e meno di 12 anni. Questo studio mira a determinare un dosaggio appropriato basato sul peso per i pazienti pediatrici.
    • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi varia. Alcuni studi, come quello pediatrico, possono durare fino a 144 settimane (circa 3 anni). Altri studi, come lo studio sulla sicurezza a lungo termine (NCT04933721), possono continuare fino a 240 settimane (circa 5 anni).

    Studi in corso con Berotralstat

    • Data di inizio: 2021-08-31

      Studio sull’accesso a lungo termine a berotralstat per pazienti con angioedema ereditario di tipo I e II da precedenti studi clinici

      Non ancora in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio riguarda una condizione chiamata Angioedema Ereditario, che è una malattia genetica rara. Questa malattia provoca gonfiori improvvisi e dolorosi in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, e le vie respiratorie. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato Berotralstat, che viene somministrato sotto forma di capsule da…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Polonia Slovacchia Repubblica Ceca Spagna Germania Francia +1
    • Data di inizio: 2022-10-13

      Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di Berotralstat nei bambini con Angioedema Ereditario di età compresa tra 2 e 12 anni

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sullAngioedema Ereditario (HAE), una malattia rara che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo. Questo studio è rivolto a bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e il comportamento nel corpo di un farmaco chiamato Berotralstat, somministrato per via…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Spagna Austria Germania Polonia Italia Francia

    Glossario

    • Hereditary Angioedema (HAE): Una rara malattia genetica caratterizzata da episodi ricorrenti di grave gonfiore in varie parti del corpo, tra cui viso, arti e vie aeree.
    • Berotralstat: Un farmaco orale in fase di studio per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario. È anche noto con il nome commerciale Orladeyo® o il nome in codice BCX7353.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, compreso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
    • Prophylaxis: Un trattamento o una misura preventiva adottata per ridurre il rischio che si verifichi una malattia o una condizione.
    • Open-label study: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o di una procedura medica.
    • Serious Adverse Event (SAE): Un evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o causa disabilità significativa.
    • Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE): Un evento avverso che compare o peggiora durante il corso di uno studio clinico.
    • Expanded Access Program: Un programma che consente ai pazienti con condizioni gravi o potenzialmente letali di accedere a farmaci sperimentali al di fuori degli studi clinici quando non sono disponibili opzioni terapeutiche alternative comparabili o soddisfacenti.