Garadacimab (conosciuto anche come CSL312) è un nuovo farmaco sviluppato per il trattamento dell’angioedema ereditario (HAE). È un medicinale che agisce prevenendo gli attacchi di gonfiore che si verificano in diverse parti del corpo nei pazienti con HAE. Questo farmaco rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti che attualmente utilizzano altri trattamenti preventivi.

Inibitori della callicreina plasmatica sono i farmaci attualmente utilizzati dai pazienti prima di passare al Garadacimab. Questi medicinali aiutano a prevenire gli attacchi di gonfiore bloccando una proteina specifica nel sangue.

Concentrato di C1-inibitore derivato dal plasma (pdC1INH) è un altro tipo di trattamento attualmente utilizzato dai pazienti prima del passaggio al Garadacimab. Questo medicinale viene ricavato dal plasma umano e fornisce la proteina C1-inibitore che è carente nei pazienti con HAE.

Hereditary Angioedema (HAE) – L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in varie parti del corpo. Questi episodi di gonfiore possono interessare il viso, le mani, i piedi, l’apparato gastrointestinale e le vie respiratorie. La condizione è causata da un difetto genetico che porta a una carenza o a un malfunzionamento di una proteina chiamata C1-inibitore. Gli attacchi di gonfiore possono essere scatenati da stress, traumi minori o possono verificarsi senza una causa apparente. Il gonfiore si sviluppa lentamente nell’arco di diverse ore e generalmente si risolve spontaneamente entro 2-5 giorni. La malattia si manifesta solitamente durante l’infanzia o l’adolescenza e continua per tutta la vita.