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Studio sulla sicurezza di garadacimab in pazienti di età superiore a 12 anni con angioedema ereditario dopo il passaggio da altre terapie preventive

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio esamina un nuovo trattamento per l'angioedema ereditario (AE), una malattia rara caratterizzata da episodi di gonfiore improvviso della pelle e delle mucose. Il farmaco in studio, chiamato garadacimab (noto anche come CSL312), viene somministrato tramite iniezione sottocutanea per prevenire gli attacchi di angioedema.

Questo studio di fase 4 ha lo scopo di valutare la sicurezza del passaggio da altri trattamenti preventivi attualmente in uso al garadacimab in persone con angioedema ereditario di età pari o superiore a 12 anni. Il farmaco viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee con una dose massima giornaliera di 400 mg.

Durante lo studio, i partecipanti che attualmente utilizzano altri farmaci preventivi per l'angioedema ereditario passeranno al trattamento con garadacimab. I ricercatori monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali e la sicurezza del farmaco, oltre a valutare i livelli del farmaco nel sangue e la preferenza dei partecipanti per questo nuovo trattamento rispetto a quello precedente.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento con garadacimab, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea per il trattamento dell'angioedema ereditario (AEE).

    Prima dell'inizio, il paziente deve aver utilizzato lanadelumab, berotralstat o pdC1INH come trattamento preventivo per l'AEE per almeno 3 mesi.

  2. Passaggio 2

    Periodo di transizione

    Il paziente passa dal trattamento preventivo precedente al garadacimab.

    Durante questo periodo, il paziente riceve iniezioni sottocutanee di garadacimab secondo il programma stabilito.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio continuo

    Vengono monitorate eventuali reazioni avverse al trattamento.

    Si effettuano controlli regolari dei livelli di garadacimab nel sangue.

    Si valuta la presenza di anticorpi contro il garadacimab.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    Vengono registrati tutti gli eventi avversi che si verificano durante il trattamento.

    Si monitora la gravità di eventuali effetti collaterali.

    Si valutano eventuali alterazioni dei valori di laboratorio.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza del trattamento.

    Si raccoglie il parere del paziente sulla preferenza per il garadacimab rispetto al trattamento precedente.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età maggiore o uguale a 12 anni al momento del consenso informato scritto.
  • Avere una storia documentata di risposta positiva al trattamento su richiesta per gli attacchi acuti di angioedema ereditario (HAE).
  • Diagnosi di laboratorio documentata nelle cartelle cliniche di HAE-C1INH di tipo 1 o tipo 2 che include:
    • Storia clinica documentata compatibile con HAE (episodi di gonfiore sottocutaneo o mucoso, non pruriginoso, senza orticaria)
    • Concentrazione dell'antigene C1INH o attività funzionale inferiore al 50% del normale
    • Concentrazione dell'antigene C4 al di sotto del limite inferiore dell'intervallo di riferimento
    • Per i pazienti con HAE-nC1INH:
      • Storia clinica documentata compatibile con HAE
      • Presenza di una mutazione genetica associata all'HAE nel gene FXII o nel gene PLG
      • Concentrazione dell'antigene C1INH o attività funzionale tra il 70% e il 120% del livello normale
      • Utilizzo di lanadelumab, berotralstat o pdC1INH come trattamento profilattico dell'HAE con dose stabile per almeno 3 mesi prima dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età inferiore a 12 anni
  • Presenza di gravi malattie croniche non correlate all'angioedema ereditario
  • Gravidanza o allattamento
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Uso di farmaci non autorizzati per il trattamento dell'angioedema ereditario
  • Incapacità di seguire le procedure dello studio o di fornire il consenso informato
  • Presenza di disturbi della coagulazione (problemi di sangue) non correlati all'angioedema ereditario
  • Storia di abuso di sostanze negli ultimi 12 mesi
  • Condizioni mediche o psichiatriche che potrebbero interferire con la sicurezza del paziente
  • Impossibilità di interrompere l'attuale terapia preventiva per l'angioedema ereditario
  • Gravi problemi di funzionalità del fegato o dei reni
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Garadacimab

    (conosciuto anche come CSL312) è un nuovo farmaco sviluppato per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE). È un medicinale che agisce prevenendo gli attacchi di gonfiore che si verificano in diverse parti del corpo nei pazienti con HAE. Questo farmaco rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti che attualmente utilizzano altri trattamenti preventivi.

  • Inibitori della callicreina plasmatica

    sono i farmaci attualmente utilizzati dai pazienti prima di passare al garadacimab. Questi medicinali aiutano a prevenire gli attacchi di gonfiore bloccando una proteina specifica nel sangue.

  • Concentrato di C1-inibitore derivato dal plasma

    (pdC1INH) è un altro tipo di trattamento attualmente utilizzato dai pazienti prima del passaggio al garadacimab. Questo medicinale viene ricavato dal plasma umano e fornisce la proteina C1-inibitore che è carente nei pazienti con HAE.

Che cosa si sa già del trattamento

Garadacimab - Un farmaco sperimentale in fase 4 di sviluppo clinico, somministrato per via sottocutanea per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE). Questo anticorpo monoclonale agisce come inibitore del fattore XIIa della coagulazione, bloccando la cascata che porta agli attacchi di angioedema. Il farmaco viene studiato come terapia profilattica in sostituzione degli attuali inibitori della callicreina plasmatica o del C1-inibitore derivato dal plasma, rappresentando una potenziale nuova opzione terapeutica per i pazienti con HAE di età superiore ai 12 anni. La sua efficacia e sicurezza sono attualmente in fase di valutazione attraverso studi clinici per determinarne il profilo terapeutico completo.

Malattie studiate

Angioedema ereditario - L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in varie parti del corpo. Questi episodi di gonfiore possono interessare il viso, le mani, i piedi, l'apparato gastrointestinale e le vie respiratorie. La condizione è causata da un difetto genetico che porta a una carenza o a un malfunzionamento di una proteina chiamata C1-inibitore. Gli attacchi di gonfiore possono essere scatenati da stress, traumi minori o possono verificarsi senza una causa apparente. Il gonfiore si sviluppa lentamente nell'arco di diverse ore e generalmente si risolve spontaneamente entro 2-5 giorni. La malattia si manifesta solitamente durante l'infanzia o l'adolescenza e continua per tutta la vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-517757-27-00Codice del protocolloCSL312_4002Partecipanti previsti30 personePromotoreCSL Behring LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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