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Fampridina: Una Guida Completa per Pazienti con Sclerosi Multipla

Fampridina, nota anche come dalfampridina o 4-aminopiridina, è un farmaco oggetto di studio per i suoi potenziali benefici nel trattamento dei sintomi della sclerosi multipla (SM). Questo articolo riassume i risultati chiave di diversi studi clinici che hanno investigato l’uso della fampridina nei pazienti con SM, concentrandosi sui suoi effetti sulla capacità di deambulazione, cognizione, affaticamento e qualità della vita generale.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è la Fampridina?

    La fampridina, nota anche con vari altri nomi come dalfampridina, Ampyra, Fampyra o BIIB041, è un farmaco utilizzato principalmente per migliorare la capacità di camminare negli adulti con sclerosi multipla (SM). È un tipo di farmaco chiamato bloccante dei canali del potassio, il che significa che influisce sul funzionamento di determinati segnali elettrici nel sistema nervoso[1].

    Questo farmaco è disponibile come compressa a rilascio prolungato, il che significa che rilascia il principio attivo lentamente nel tempo nel corpo. La fampridina viene tipicamente prescritta a pazienti con SM che hanno disabilità di deambulazione, solitamente quelli con un punteggio sulla Expanded Disability Status Scale (EDSS) tra 4 e 7[2].

    Come Funziona la Fampridina

    La fampridina funziona bloccando i canali del potassio nel sistema nervoso. Nella SM, il rivestimento protettivo delle fibre nervose (chiamato mielina) è danneggiato, il che può interferire con la trasmissione dei segnali nervosi. Bloccando questi canali del potassio, la fampridina può aiutare a migliorare la conduzione degli impulsi nervosi nelle fibre nervose danneggiate[3].

    Nello specifico, la fampridina:

    • Riduce la dispersione della corrente ionica attraverso i canali del potassio
    • Prolunga la ripolarizzazione (la fase di recupero di un impulso nervoso)
    • Migliora la formazione del potenziale d’azione negli assoni demielinizzati (fibre nervose)

    Migliorando la trasmissione del segnale nervoso, la fampridina può migliorare varie funzioni neurologiche, in particolare la capacità di camminare nelle persone con SM[3].

    Condizioni Trattate dalla Fampridina

    La fampridina è utilizzata principalmente per trattare le difficoltà di deambulazione nelle persone con sclerosi multipla. La SM è un disturbo neurologico cronico che colpisce il sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale). Tipicamente colpisce giovani e adulti di mezza età, con le donne più comunemente colpite rispetto agli uomini[3].

    Nella SM, il sistema immunitario attacca erroneamente la guaina mielinica che protegge le fibre nervose, portando a vari sintomi tra cui:

    • Difficoltà nel camminare
    • Affaticamento
    • Disturbi cognitivi (problemi di pensiero e memoria)
    • Disturbi visivi
    • Dolore
    • Disfunzione urinaria

    Tra questi sintomi, il disturbo della deambulazione è uno dei più comuni e invalidanti. Gli studi hanno dimostrato che circa il 75% delle persone con SM sperimenta disturbi della deambulazione clinicamente significativi[3].

    Benefici della Fampridina

    Il principale beneficio della fampridina è il miglioramento della capacità di camminare nelle persone con SM. Questo può essere misurato in diversi modi:

    • Aumento della velocità di camminata
    • Miglioramento delle prestazioni nei test di deambulazione cronometrati
    • Maggiore distanza percorsa
    • Miglioramento dell’equilibrio e della coordinazione

    Oltre ai miglioramenti nella deambulazione, alcuni studi suggeriscono che la fampridina possa avere anche effetti positivi su:

    • Forza muscolare
    • Cognizione (pensiero e memoria)
    • Visione
    • Affaticamento
    • Spasticità (rigidità muscolare e spasmi muscolari involontari)

    Questi potenziali benefici sono ancora oggetto di ricerca per comprendere appieno l’estensione degli effetti della fampridina[3].

    Come viene Somministrata la Fampridina

    La fampridina viene tipicamente somministrata come segue:

    • Sotto forma di compressa orale
    • Solitamente 10 mg due volte al giorno
    • Le dosi devono essere assunte a circa 12 ore di distanza l’una dall’altra

    È importante notare che l’efficacia della fampridina può variare tra gli individui. Generalmente, i medici prescriveranno un periodo di prova di circa 2-4 settimane per valutare se il farmaco è benefico per un particolare paziente[1][3].

    Efficacia della Fampridina

    Gli studi hanno dimostrato che la fampridina è efficace nel migliorare la capacità di camminare in circa il 35-43% dei pazienti con SM che la provano. Questi individui, spesso definiti “responder”, tipicamente mostrano un miglioramento misurabile nella velocità di camminata (solitamente definito come un aumento di almeno il 25% rispetto al basale)[3].

    L’efficacia della fampridina viene solitamente valutata utilizzando vari test di deambulazione e risultati riportati dai pazienti. Alcune misure comuni includono:

    • Timed 25-Foot Walk (T25FW): Un test che misura quanto velocemente una persona può camminare per 25 piedi
    • Six-Minute Walk Test (6MWT): Un test che misura quanto lontano una persona può camminare in 6 minuti
    • Multiple Sclerosis Walking Scale (MSWS-12): Un questionario che valuta la percezione del paziente della propria capacità di camminare

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come tutti i farmaci, la fampridina può causare effetti collaterali. Alcuni potenziali effetti collaterali includono:

    • Infezioni del tratto urinario
    • Insonnia (difficoltà a dormire)
    • Vertigini
    • Mal di testa
    • Nausea
    • Disturbi dell’equilibrio
    • Mal di schiena

    In rari casi, la fampridina può aumentare il rischio di convulsioni. Pertanto, tipicamente non viene prescritta a pazienti con una storia di convulsioni[4].

    Ricerca in Corso

    La ricerca sulla fampridina è in corso per comprendere meglio i suoi effetti e i potenziali benefici. Alcune aree di ricerca attuale includono:

    • Effetti a lungo termine sulla capacità di camminare e sulla qualità di vita complessiva
    • Potenziali benefici sulla funzione degli arti superiori
    • Effetti sulla funzione cognitiva
    • Impatto sull’affaticamento e la depressione nei pazienti con SM
    • Uso di tecniche avanzate come l’ecografia per misurare la funzione muscolare nei pazienti che assumono fampridina

    Questi studi mirano a fornire una comprensione più completa di come la fampridina influenzi vari aspetti della SM e a potenzialmente espandere il suo uso nel trattamento di diversi sintomi della malattia[2][5].

    Aspetto Dettagli
    Usi principali Miglioramento della capacità di deambulazione nei pazienti con SM
    Dosaggio 10 mg due volte al giorno, tipicamente in compresse a rilascio prolungato
    Principali risultati misurati Velocità di deambulazione, equilibrio, funzione cognitiva, fatica, qualità della vita
    Strumenti chiave di valutazione T25FW, 6MWT, MSWS-12, TUG, BBS, MSIS-29
    Benefici potenziali Miglioramento della velocità di deambulazione, equilibrio, funzione degli arti superiori, riduzione della fatica
    Considerazioni sulla sicurezza Rischio di convulsioni, infezioni del tratto urinario, vertigini, mal di testa
    Popolazione di pazienti Pazienti con SM con disabilità della deambulazione (tipicamente EDSS 4-7)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è la fampridina e come funziona? La fampridina è un bloccante dei canali del potassio che si ritiene migliori la conduzione nervosa nei nervi danneggiati. Nella SM, può aiutare a migliorare la trasmissione del segnale nelle fibre nervose demielinizzate, portando potenzialmente a miglioramenti in vari sintomi.
    • Quali sono i principali benefici della fampridina osservati negli studi clinici? Gli studi clinici hanno dimostrato che la fampridina può migliorare la velocità e la capacità di camminare in alcuni pazienti con SM. Può anche avere effetti positivi sull’equilibrio, sulla funzione degli arti superiori e sui livelli di affaticamento in determinati individui.
    • Come viene tipicamente somministrata la fampridina? La fampridina viene solitamente somministrata come compressa orale da 10 mg due volte al giorno, con dosi distanziate di circa 12 ore. È disponibile in formulazioni a rilascio prolungato o a rilascio sostenuto.
    • Ci sono effetti collaterali specifici da tenere presente con la fampridina? Sebbene sia generalmente ben tollerata, alcuni potenziali effetti collaterali della fampridina includono infezioni del tratto urinario, insonnia, vertigini e mal di testa. Esiste anche un piccolo rischio di convulsioni, in particolare nei pazienti con una storia di convulsioni o problemi renali.
    • Come fanno i medici a determinare se un paziente risponde al trattamento con fampridina? I medici spesso utilizzano test di deambulazione, come il Test della Camminata Cronometrata dei 25 Piedi, per valutare i miglioramenti nella velocità e nella capacità di camminare. Possono anche utilizzare misure di esito riferite dal paziente e valutazioni della qualità della vita per valutare l’impatto complessivo del trattamento.

    Studi in corso con Fampridine

    • Data di inizio: 2025-10-21

      Studio sulla efficacia della fampridina in pazienti con atassia spinocerebellare SCA27B causata da espansione GAA nel gene FGF14

      Reclutamento

      1

      Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti affetti da atassia spinocerebellare, una malattia neurologica ereditaria che colpisce il cervelletto e causa problemi di coordinazione e equilibrio. In particolare, lo studio si concentra su una forma specifica chiamata SCA27B, causata da un’alterazione genetica nel gene FGF14. Il farmaco utilizzato nello studio è la fampridina, che…

      Farmaci studiati:
      Francia
    • Data di inizio: 2022-08-30

      Studio sull’uso di clemastina per il trattamento della sclerosi multipla e dell’oftalmoparesi internucleare

      Non in reclutamento

      3 1 1

      Lo studio si concentra su due condizioni mediche: la sclerosi multipla e l’oftalmoparesi internucleare. La sclerosi multipla è una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale, mentre l’oftalmoparesi internucleare è un disturbo che influisce sui movimenti degli occhi. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia del farmaco clemastina fumarato nel migliorare i movimenti oculari in…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Paesi Bassi

    Glossario

    • EDSS: Expanded Disability Status Scale - Un metodo per quantificare la disabilità nella sclerosi multipla e monitorare i cambiamenti nel livello di disabilità nel tempo.
    • T25FW: Timed 25-Foot Walk - Un test quantitativo delle prestazioni della mobilità e della funzione degli arti inferiori basato su una camminata cronometrata di 25 piedi.
    • MSWS-12: Multiple Sclerosis Walking Scale - Una misura di autovalutazione a 12 elementi dell'impatto della SM sulla capacità di camminare dal punto di vista del paziente.
    • MSIS-29: Multiple Sclerosis Impact Scale - Una misura di outcome riportata dal paziente di 29 elementi per valutare l'impatto fisico e psicologico della SM sulla vita quotidiana.
    • 6MWT: Six-Minute Walk Test - Un test che misura la distanza che un individuo è in grado di percorrere in un totale di sei minuti su una superficie dura e piatta.
    • TUG: Timed Up and Go test - Un test semplice utilizzato per valutare la mobilità di una persona e richiede sia equilibrio statico che dinamico.
    • BBS: Berg Balance Scale - Una scala di 14 elementi progettata per misurare l'equilibrio dell'anziano in un ambiente clinico.
    • SDMT: Symbol Digit Modalities Test - Un test neuropsicologico che misura la velocità di elaborazione cognitiva e la memoria di lavoro.
    • HRQoL: Health-Related Quality of Life - Un concetto multidimensionale che include domini relativi al funzionamento fisico, mentale, emotivo e sociale.