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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di olipudase alfa nei pazienti con malattia di Niemann-Pick che hanno completato studi precedenti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la malattia di Niemann-Pick, una condizione rara che colpisce il modo in cui il corpo elabora determinate sostanze grasse all'interno delle cellule. Le persone con questa malattia presentano un accumulo di queste sostanze negli organi, che può causare diversi problemi di salute. Lo studio utilizza un farmaco chiamato olipudase alfa, noto anche con il nome in codice GZ402665, che viene somministrato attraverso un'infusione in vena. Questo medicinale è contenuto nel prodotto Xenpozyme e appartiene alla categoria dei farmaci orfani, ovvero medicinali sviluppati per trattare malattie rare.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di olipudase alfa nelle persone con deficit di sfingomielinasi acida, che è il nome tecnico della condizione studiata. Possono partecipare sia bambini che adulti che hanno già completato due studi precedenti chiamati DFI12712 o LTS13632 in Francia. Il farmaco viene somministrato alla dose massima di tre milligrammi per chilogrammo di peso corporeo attraverso infusione endovenosa.

Durante lo studio i partecipanti ricevono il trattamento con olipudase alfa per un periodo che può durare fino a cinque anni o fino a quando il farmaco non verrà rimborsato in Francia, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Nel corso dello studio vengono raccolte informazioni sugli effetti indesiderati e sugli eventi avversi gravi che potrebbero verificarsi durante il trattamento. La durata massima del trattamento prevista è di sessanta mesi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento con olipudase alfa (nome commerciale Xenpozyme) inizia dopo aver completato lo studio precedente DFI12712 o LTS13632.

    Prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio, è necessario firmare il consenso informato, un documento che conferma la volontà di partecipare.

    Se di sesso femminile e in età fertile, sarà necessario effettuare un test di gravidanza sulle urine che deve risultare negativo prima di iniziare.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco olipudase alfa viene somministrato per via endovenosa, cioè attraverso una vena.

    Il medicinale si presenta come polvere per concentrato per soluzione per infusione, che viene preparato e somministrato direttamente in vena.

    La somministrazione avviene in ambiente ospedaliero o clinico sotto supervisione medica.

  3. Passaggio 3

    Misure contraccettive

    Se sessualmente attivi, sia le donne in età fertile che gli uomini devono utilizzare due metodi contraccettivi efficaci durante tutto il periodo di trattamento.

    Questa precauzione deve essere mantenuta per almeno 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.

    In alternativa, è possibile praticare l'astinenza completa se coerente con lo stile di vita abituale.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio viene valutata la sicurezza e tollerabilità del farmaco.

    Vengono registrati tutti gli eventi avversi, cioè qualsiasi problema di salute o sintomo che si verifica durante il trattamento.

    Particolare attenzione viene prestata agli eventi avversi gravi, che sono problemi di salute più importanti che richiedono attenzione medica immediata.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio continua fino a quando il farmaco olipudase alfa non ottiene il rimborso in Francia oppure per un massimo di 5 anni, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

    Durante questo periodo è necessario rispettare tutte le procedure previste dal protocollo clinico.

    Lo studio è iniziato nel novembre 2021 e la conclusione è prevista per maggio 2025.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve aver completato uno studio precedente chiamato DFI12712 (ASCEND) o LTS13632 in Francia
  • Il paziente deve firmare un documento di consenso informato, cioè un modulo in cui accetta di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie, prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio
  • Il paziente deve essere disposto a seguire le indicazioni previste dal protocollo clinico, cioè l'insieme delle regole e delle procedure dello studio
  • Le pazienti di sesso femminile che possono avere figli devono avere un risultato negativo al test di gravidanza (un esame delle urine per verificare la presenza di un ormone chiamato beta-HCG che indica una gravidanza) al momento dell'iscrizione allo studio
  • Le pazienti di sesso femminile che possono avere figli e che sono sessualmente attive, e i pazienti di sesso maschile sessualmente attivi, devono praticare una astinenza completa secondo il loro stile di vita abituale oppure utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci (metodi per evitare una gravidanza) per tutta la durata del trattamento e per almeno 28 giorni dopo aver ricevuto l'ultima dose del farmaco dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono specificati criteri di esclusione (motivi per cui non si può partecipare) per questo studio clinico nei documenti forniti
  • Per partecipare è necessario aver completato uno studio precedente chiamato DFI12712 o LTS13632 in Francia
  • Lo studio è rivolto a pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo ASMD, una condizione rara che colpisce il metabolismo dei grassi nel corpo
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Olipudase alfa è un medicinale utilizzato per trattare una malattia rara chiamata ASMD (deficit di sfingomielinasi acida). Questo medicinale aiuta a sostituire un enzima che manca o non funziona correttamente nel corpo dei pazienti con questa condizione. In questo studio, i pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con questo medicinale continuano a riceverlo per valutare se è sicuro e ben tollerato nel lungo periodo.

Che cosa si sa già del trattamento

Olipudase alfa – Olipudase alfa è un farmaco somministrato per via endovenosa (attraverso iniezione in vena) che viene utilizzato per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo A e B, una rara patologia genetica in cui il corpo non riesce a scomporre correttamente i grassi all'interno delle cellule. Il farmaco funziona sostituendo l'enzima mancante o difettoso chiamato sfingomielinasi acida, che normalmente aiuta a degradare una sostanza grassa chiamata sfingomielina che si accumula negli organi. Attualmente questo medicinale è in fase di studio clinico a lungo termine per valutarne la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti che hanno completato studi precedenti, in attesa della sua approvazione definitiva per il rimborso. La sua classificazione farmacologica è quella di terapia enzimatica sostitutiva, progettata per fornire al corpo l'enzima che manca naturalmente ai pazienti affetti da questa condizione.

Malattie studiate

Malattia di Niemann-Pick – La malattia di Niemann-Pick è una condizione genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo elabora i grassi all'interno delle cellule. Questa malattia è causata dalla mancanza o dal malfunzionamento di specifici enzimi necessari per scomporre determinate sostanze grasse. Come risultato, i grassi si accumulano in vari organi del corpo, in particolare nel fegato, nella milza, nei polmoni e nel cervello. L'accumulo progressivo di queste sostanze porta a un ingrossamento degli organi e può influenzare il loro funzionamento normale. I sintomi possono variare notevolmente da persona a persona e possono includere problemi respiratori, ingrossamento dell'addome e difficoltà di movimento. La malattia può manifestarsi in diverse forme, con sintomi che possono comparire nell'infanzia o più tardi nella vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515304-39-00Codice del protocolloPTA17397Partecipanti previsti3 personePromotoreSanofi Winthrop Industrie

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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