Ultevursen è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento della retinite pigmentosa, una malattia ereditaria che causa la perdita progressiva della vista. Questo medicinale agisce specificamente sui pazienti che hanno mutazioni nell’esone 13 del gene USH2A. Il farmaco è stato sviluppato per rallentare o fermare il deterioramento della vista in questi pazienti.

Lo studio include anche un trattamento simulato (sham) che serve come controllo per valutare l’efficacia del farmaco attivo. Questo non è un vero farmaco ma una procedura che imita la somministrazione del trattamento reale senza fornire alcun principio attivo.

Il trattamento viene somministrato per un periodo di 24 mesi per valutare la sua efficacia nel tempo, la sicurezza e come viene tollerato dai pazienti con questa specifica forma di retinite pigmentosa.

Retinitis Pigmentosa – La retinite pigmentosa è una malattia genetica ereditaria che colpisce progressivamente la retina dell’occhio. Si caratterizza per una graduale degenerazione dei fotorecettori della retina, in particolare i bastoncelli e successivamente i coni. La condizione inizia tipicamente con la perdita della visione notturna e periferica. Con il progredire della malattia, si sviluppa una progressiva riduzione del campo visivo, che può essere descritta come “visione a tunnel”. La malattia colpisce entrambi gli occhi e si manifesta solitamente durante l’adolescenza o la giovane età adulta. La retinite pigmentosa è caratterizzata dalla presenza di depositi di pigmento nella retina, visibili durante l’esame del fondo oculare.