Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti affetti da atassia spinocerebellare, una malattia neurologica ereditaria che colpisce il cervelletto e causa problemi di coordinazione e equilibrio. In particolare, lo studio si concentra su una forma specifica chiamata SCA27B, causata da un’alterazione genetica nel gene FGF14. Il farmaco utilizzato nello studio è la fampridina, che viene somministrato sotto forma di compresse a rilascio prolungato.

Lo scopo dello studio è valutare se la fampridina possa migliorare i sintomi dell’atassia nei pazienti con SCA27B. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco fampridina, mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento durerà 12 settimane, durante le quali i pazienti dovranno assumere il medicinale due volte al giorno per via orale.

I medici monitoreranno diversi aspetti della malattia durante il periodo di studio, tra cui la capacità di camminare, i movimenti degli occhi, le attività della vita quotidiana e la qualità della vita generale. Verranno anche effettuati controlli per verificare la sicurezza del trattamento attraverso esami del sangue e altri test medici. Dopo l’interruzione del trattamento, i pazienti saranno seguiti per altre 4 settimane per valutare gli effetti a lungo termine.