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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
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796 studi clinici

Cancro della mammella+2

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · Volontari sani
  • Principi attivi:Denosumab
  • Promotore:ANZ Breast Cancer Trials Group Limited

Amiloidosi cardiaca+2

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più · Volontari sani
  • Principi attivi:Tafamidis
  • Promotore:Pfizer Inc.

Atrofia muscolare spinale

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · Volontari sani
  • Principi attivi:BIIB115
  • Promotore:Biogen Idec Research Limited

Telangectasia emorragica ereditaria

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Nintedanib
  • Promotore:Hospices Civils De Lyon

Sindrome MELAS

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Zagociguat
  • Promotore:Tisento Therapeutics Inc.

Epilessia mioclonica grave dell'infanzia

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Longboard Pharmaceuticals Inc.

Deficit di fattore VIII

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:CroaziaCroazia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Efanesoctocog Alfa
  • Promotore:Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Sindrome MELAS

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Zagociguat
  • Promotore:Tisento Therapeutics Inc.

Angioedema ereditario

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:BW-20805
  • Promotore:Shanghai Argo Biopharmaceutical Co. Ltd.

Sindrome VEXAS

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Pacritinib
  • Promotore:Sobi Inc.

Osteogenesi imperfetta

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Calcium Carbonate
  • Promotore:NHS Lothian

Malattia di Fabry

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Isaralgagene Civaparvovec
  • Promotore:PTC Therapeutics Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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