Studio sull’efficacia di laroprovstat in adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote per la riduzione del colesterolo LDL

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote, una condizione ereditaria che causa livelli elevati di colesterolo nel sangue. Il farmaco in studio, chiamato AZD0780 (laroprovstat), viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale. Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia di questo nuovo farmaco nel ridurre i livelli di colesterolo LDL (il cosiddetto colesterolo “cattivo”) nel sangue.

Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco AZD0780 mentre altri riceveranno un placebo. I pazienti continueranno a prendere i loro usuali farmaci per abbassare il colesterolo, come le statine, durante tutto il periodo dello studio. Il trattamento durerร  fino a 52 settimane, con valutazioni regolari dei livelli di colesterolo nel sangue.

Lo studio valuterร  anche altri parametri legati al metabolismo dei grassi nel sangue, come l’apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL, il colesterolo totale e la lipoproteina(a). Questi esami aiuteranno a comprendere meglio come il farmaco agisce nell’organismo e quanto รจ efficace nel controllare i livelli di grassi nel sangue.

1 Inizio dello studio

Lo studio inizia con la somministrazione di AZD0780 o placebo in forma di compresse rivestite con film per uso orale.

Il paziente deve continuare la terapia abituale per abbassare il colesterolo, incluso l’uso di statine alla dose massima tollerata.

2 Prime 12 settimane

Durante questo periodo, il paziente assume regolarmente il farmaco in studio o il placebo.

Alla fine delle 12 settimane, verrร  misurato il livello di colesterolo LDL (il cosiddetto colesterolo ‘cattivo’) per valutare l’efficacia del trattamento.

3 Periodo intermedio

Il trattamento continua fino alla settimana 28.

Viene effettuata una nuova misurazione del colesterolo LDL per verificare i cambiamenti rispetto all’inizio dello studio.

4 Fase finale

Lo studio prosegue fino alla settimana 52.

Vengono valutati i cambiamenti nei livelli di colesterolo LDL e altri parametri lipidici come apolipoproteina B, colesterolo non-HDL, colesterolo totale e lipoproteina(a).

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  maggiore o uguale a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) confermata geneticamente o attraverso una diagnosi clinica definitiva basata su punteggi standardizzati internazionali.
  • Livelli di colesterolo LDL a digiuno (misurati in laboratorio centrale) che soddisfano i seguenti criteri:
    • โ‰ฅ 55 mg/dL per pazienti con HeFH e malattia cardiovascolare
    • โ‰ฅ 70 mg/dL per pazienti con HeFH senza malattia cardiovascolare
  • Il paziente deve seguire una terapia per abbassare i lipidi che include:
    • Una dose massima tollerata di statine (farmaci per abbassare il colesterolo)
    • Si raccomanda fortemente l’uso di ezetimibe (un altro tipo di farmaco per abbassare il colesterolo)
    • La dose dei farmaci deve essere stabile per almeno 28 giorni prima dello screening
  • Per i pazienti che non tollerano dosi elevate di statine:
    • Possono partecipare se assumono dosi piรน basse di statine
    • Se non assumono statine, devono documentare effetti collaterali intollerabili ad almeno 2 statine diverse

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con etร  inferiore ai 18 anni
  • Persone che non possono dare il proprio consenso informato in modo autonomo
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Presenza di malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con problemi epatici o renali significativi (problemi al fegato o ai reni)
  • Persone che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue
  • Persone con dipendenza da alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
  • Pazienti con malattie psichiatriche non controllate
  • Persone che non possono seguire le procedure dello studio per qualsiasi motivo

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Mediko Dentalen Tsentar Isul Tsaritsa Yoanna EOOD Sofia Bulgaria
Kardiologische Praxen im Spreebogen Berlino Germania
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Hradec Krรกlovรฉ Repubblica Ceca
Unilabs Diagnostics k.s. Teplice Repubblica Ceca
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Paris Francia
Ezustfeny Klinika Kft. Budapest Ungheria
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Colosseumklinikken Medisinske Senter AS Oslo Norvegia
Premedix Bratislava Slovacchia
InterStom s.r.o. Nitra Slovacchia
Medical KG s.r.o. Pieลกลฅany Slovacchia
Dmkgvwhofs Cikopgiauqwf Chhoxo Xsdatawy Eaux Sofia Bulgaria
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Ulsvlivikz Mujzfvzoamoh Hoeucauj Fsb Atwcew Tmtychrah Ssygv Gnfspt Eey Plovdiv Bulgaria
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Uygmnirpxahivmdktwmhz Luertdl Ahr Lipsia Germania
Tvtbycxcst Ujhgxrtemlak Dwydfye Dresda Germania
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Chiqqrej stggis Praga Repubblica Ceca
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Hdmz Tmyz Meujfmt Kaio Budapest Ungheria
Puvhtq Dcrodd Ecykomgmfkqqq Sjwtuqilrfd Zgfw Budapest Ungheria
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Oeguhco Hjqurqag Tmxuv Graalum Norvegia
Sjh Odiiy Hlutnwgc Hz Trondheim Norvegia
Orhw Uncrgdodrq Hrwqdvsh Hk Oslo Norvegia
Mxsqdkxe snzxaj ลฝilina Slovacchia
Cqzsjm Dngityi sisvjo Kkjcxm Koลกice Slovacchia
Dzkpkoo skahlr Bratislava Slovacchia
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Cyforw Hmnbtsuzerw Uubvtdgizebtt Dw Nmxboc Saint-Herblain Francia
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Kiecugmtlj Ukssifkomr Hzhanyhe comune di Huddinge Svezia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
03.10.2025
Danimarca Danimarca
Non reclutando
16.09.2025
Finlandia Finlandia
Non reclutando
22.09.2025
Francia Francia
Non reclutando
25.09.2025
Germania Germania
Non reclutando
30.09.2025
Norvegia Norvegia
Non reclutando
09.09.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
30.10.2025
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
16.09.2025
Slovacchia Slovacchia
Non reclutando
14.10.2025
Spagna Spagna
Non reclutando
29.09.2025
Svezia Svezia
Non reclutando
23.09.2025
Ungheria Ungheria
Non reclutando
02.10.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • LAROPROVSTAT

AZD0780 รจ un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento dei pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote. Questo medicinale รจ stato sviluppato per ridurre i livelli di colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densitร ) nel sangue. Il farmaco viene studiato per valutare la sua efficacia nel corso di 12 settimane di trattamento. รˆ importante notare che questo medicinale รจ ancora in fase di sperimentazione clinica e la sua sicurezza ed efficacia sono oggetto di studio.

Ipercolesterolemia familiare eterozigote – Una condizione genetica ereditaria che causa livelli elevati di colesterolo LDL (colesterolo “cattivo”) nel sangue fin dalla nascita. La malattia รจ causata da una mutazione in uno dei geni che controllano come il corpo gestisce il colesterolo. Le persone con questa condizione hanno un’alterata capacitร  di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue, portando a livelli costantemente elevati. L’accumulo di colesterolo puรฒ iniziare fin dall’infanzia. Questa condizione รจ relativamente comune tra i disturbi genetici, colpendo circa una persona su 250-500 nella popolazione generale. I livelli di colesterolo LDL nelle persone affette sono tipicamente due volte superiori rispetto ai valori normali.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 16:27

ID della sperimentazione:
2025-520520-17-00
Codice del protocollo:
D7960C00013
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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