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Studio sull'efficacia di laroprovstat in adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote per la riduzione del colesterolo LDL

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote, una condizione ereditaria che causa livelli elevati di colesterolo nel sangue. Il farmaco in studio, chiamato AZD0780 (laroprovstat), viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di questo nuovo farmaco nel ridurre i livelli di colesterolo LDL (il cosiddetto colesterolo "cattivo") nel sangue.

Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco AZD0780 mentre altri riceveranno un placebo. I pazienti continueranno a prendere i loro usuali farmaci per abbassare il colesterolo, come le statine, durante tutto il periodo dello studio. Il trattamento durerà fino a 52 settimane, con valutazioni regolari dei livelli di colesterolo nel sangue.

Lo studio valuterà anche altri parametri legati al metabolismo dei grassi nel sangue, come l'apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL, il colesterolo totale e la lipoproteina(a). Questi esami aiuteranno a comprendere meglio come il farmaco agisce nell'organismo e quanto è efficace nel controllare i livelli di grassi nel sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio inizia con la somministrazione di AZD0780 o placebo in forma di compresse rivestite con film per uso orale.

    Il paziente deve continuare la terapia abituale per abbassare il colesterolo, incluso l'uso di statine alla dose massima tollerata.

  2. Passaggio 2

    Prime 12 settimane

    Durante questo periodo, il paziente assume regolarmente il farmaco in studio o il placebo.

    Alla fine delle 12 settimane, verrà misurato il livello di colesterolo LDL (il cosiddetto colesterolo 'cattivo') per valutare l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Periodo intermedio

    Il trattamento continua fino alla settimana 28.

    Viene effettuata una nuova misurazione del colesterolo LDL per verificare i cambiamenti rispetto all'inizio dello studio.

  4. Passaggio 4

    Fase finale

    Lo studio prosegue fino alla settimana 52.

    Vengono valutati i cambiamenti nei livelli di colesterolo LDL e altri parametri lipidici come apolipoproteina B, colesterolo non-HDL, colesterolo totale e lipoproteina(a).

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) confermata geneticamente o attraverso una diagnosi clinica definitiva basata su punteggi standardizzati internazionali.
  • Livelli di colesterolo LDL a digiuno (misurati in laboratorio centrale) che soddisfano i seguenti criteri:
    • ≥ 55 mg/dL per pazienti con HeFH e malattia cardiovascolare
    • ≥ 70 mg/dL per pazienti con HeFH senza malattia cardiovascolare
    • Il paziente deve seguire una terapia per abbassare i lipidi che include:
      • Una dose massima tollerata di statine (farmaci per abbassare il colesterolo)
      • Si raccomanda fortemente l'uso di ezetimibe (un altro tipo di farmaco per abbassare il colesterolo)
      • La dose dei farmaci deve essere stabile per almeno 28 giorni prima dello screening
      • Per i pazienti che non tollerano dosi elevate di statine:
        • Possono partecipare se assumono dosi più basse di statine
        • Se non assumono statine, devono documentare effetti collaterali intollerabili ad almeno 2 statine diverse

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni
  • Persone che non possono dare il proprio consenso informato in modo autonomo
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Presenza di malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con problemi epatici o renali significativi (problemi al fegato o ai reni)
  • Persone che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue
  • Persone con dipendenza da alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
  • Pazienti con malattie psichiatriche non controllate
  • Persone che non possono seguire le procedure dello studio per qualsiasi motivo
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

AZD0780 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento dei pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote. Questo medicinale è stato sviluppato per ridurre i livelli di colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densità) nel sangue. Il farmaco viene studiato per valutare la sua efficacia nel corso di 12 settimane di trattamento. È importante notare che questo medicinale è ancora in fase di sperimentazione clinica e la sua sicurezza ed efficacia sono oggetto di studio.

Che cosa si sa già del trattamento

AZD0780 - Un farmaco sperimentale in fase III di sviluppo clinico, somministrato per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare eterozigote, una condizione genetica che causa livelli elevati di colesterolo LDL nel sangue. Il meccanismo d'azione si basa sulla riduzione selettiva dei livelli di colesterolo LDL attraverso una via metabolica specifica, anche se i dettagli molecolari precisi sono ancora in fase di studio. Questo medicinale è attualmente in fase di valutazione attraverso uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, per determinare la sua efficacia nel ridurre i livelli di colesterolo LDL dopo 12 settimane di trattamento nei pazienti affetti da questa condizione genetica.

Malattie studiate

Ipercolesterolemia familiare eterozigote - Una condizione genetica ereditaria che causa livelli elevati di colesterolo LDL (colesterolo "cattivo") nel sangue fin dalla nascita. La malattia è causata da una mutazione in uno dei geni che controllano come il corpo gestisce il colesterolo. Le persone con questa condizione hanno un'alterata capacità di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue, portando a livelli costantemente elevati. L'accumulo di colesterolo può iniziare fin dall'infanzia. Questa condizione è relativamente comune tra i disturbi genetici, colpendo circa una persona su 250-500 nella popolazione generale. I livelli di colesterolo LDL nelle persone affette sono tipicamente due volte superiori rispetto ai valori normali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-520520-17-00Codice del protocolloD7960C00013Partecipanti previsti473 personePromotoreAstraZeneca AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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