Bitopertin

Indice

• Che cos'è bitopertin?
• Come agisce bitopertin?
• Per quali condizioni viene studiato bitopertin?
• Come viene somministrato bitopertin?
• Cosa mostrano gli studi clinici?
• Quali effetti indesiderati sono noti?

Che cos'è bitopertin?

Bitopertin è un farmaco sperimentale a piccola molecola sviluppato da Roche e successivamente da Disc Medicine. Appartiene alla classe degli inibitori del trasportatore della glicina 1 ed è descritto nelle fonti di riferimento sui farmaci come terapia antianemica e per i disturbi della pelle.^[3] La sostanza è nota anche con diversi codici di sviluppo e nomi alternativi, tra cui DISC-1459, R-1678, RG 6718, RG-6178, RG1678 e RO-4917838.^[3] Bitopertin ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, il che significa che è destinato a una malattia rara.^[3] Non è ancora autorizzato come medicinale; gli studi registrati nel Sistema Informativo degli Studi Clinici dell'UE e su ClinicalTrials.gov ne stanno valutando gli effetti.

Come agisce bitopertin?

Bitopertin agisce inibendo il trasportatore della glicina 1, una proteina coinvolta nella produzione della protoporfirina IX (PPIX).^[3] Nella protoporfiria eritropoietica e nella protoporfiria X-linked, la PPIX si accumula nell'organismo. Quando la pelle è esposta alla luce, questa PPIX in eccesso scatena una reazione dolorosa nota come fototossicità. Riducendo la produzione di PPIX, bitopertin ha lo scopo di rendere la pelle meno sensibile alla luce solare. Gli studi clinici misurano i livelli di PPIX nel sangue intero per verificare se il farmaco ha questo effetto.^[2]

Per quali condizioni viene studiato bitopertin?

• Protoporfiria eritropoietica (EPP) — una rara condizione ereditaria in cui una sostanza chiamata protoporfirina IX si accumula nei globuli rossi, causando forte dolore e bruciore della pelle entro pochi minuti dall'esposizione al sole.^[2][1]
• Protoporfiria X-linked (XLP) — una rara condizione correlata con lo stesso tipo di dolorosa sensibilità alla luce, causata da una diversa alterazione genetica ma che porta anch'essa a un eccesso di protoporfirina IX.^[2][1]

Come viene somministrato bitopertin?

Negli studi registrati, bitopertin viene somministrato come dose da 60 mg per via orale.^[2][1] Lo studio APOLLO ha confrontato questa dose orale con un placebo corrispondente, il che significa che alcuni partecipanti hanno ricevuto una compressa inattiva dall'aspetto identico.^[2]

Cosa mostrano gli studi clinici?

Sono registrati due studi di fase 3 su bitopertin per EPP e XLP. Lo studio APOLLO (NCT06910358) era uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ha arruolato 150 partecipanti ed è stato completato.^[2] Le sue misure principali erano il tempo medio mensile totale trascorso alla luce solare senza dolore tra le 10:00 e le 18:00 dopo 24 settimane di trattamento, la variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di PPIX libera da metalli nel sangue intero e la sicurezza e tollerabilità valutate tramite eventi avversi e risultati di laboratorio.^[2] Lo studio HELIOS (NCT05883748) è uno studio a lungo termine autorizzato ad arruolare 265 partecipanti con EPP o XLP, inclusi tutti i genotipi FECH e ALAS2.^[1] La sua misura primaria è la sicurezza e tollerabilità di bitopertin a lungo termine, valutata tramite eventi avversi emergenti dal trattamento, segni vitali, esami obiettivi e parametri di laboratorio clinici.^[1] Entrambi gli studi hanno incluso partecipanti con EPP o XLP ed entrambi hanno utilizzato la stessa dose orale di 60 mg di bitopertin.^[2][1]

Quali effetti indesiderati sono noti?

I registri degli studi disponibili elencano la sicurezza e la tollerabilità come esiti, ma non riportano effetti indesiderati specifici nei dati qui forniti. Lo studio APOLLO ha valutato gli eventi avversi e i risultati di laboratorio nell'arco di 6 mesi, mentre lo studio HELIOS è progettato per raccogliere informazioni sulla sicurezza a lungo termine.^[2][1] Informazioni dettagliate sugli effetti indesiderati deriverebbero dai risultati pubblicati di questi studi.