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Studio sull'efficacia e la sicurezza di zorevunersen in pazienti con sindrome di Dravet per ridurre la frequenza delle crisi motorie maggiori

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla sindrome di Dravet, una rara forma di epilessia che si manifesta nei primi mesi di vita. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato zorevunersen (noto anche come STK-001), che viene somministrato attraverso iniezione nella colonna vertebrale (uso intratecale) per il trattamento delle crisi epilettiche nei pazienti affetti da questa sindrome.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il farmaco può ridurre la frequenza delle crisi motorie maggiori nei pazienti con sindrome di Dravet. Le crisi motorie maggiori includono diversi tipi di crisi epilettiche come quelle emicroniche, focali con segni motori, tonico-cloniche bilaterali e crisi toniche.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento per 52 settimane. Il farmaco verrà somministrato attraverso iniezioni nella colonna vertebrale a dosi variabili fino a un massimo di 70 mg per dose. Alcuni pazienti riceveranno il farmaco in studio, mentre altri riceveranno un placebo. I pazienti continueranno a prendere i loro normali farmaci antiepilettici durante tutto il periodo dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Periodo di osservazione iniziale

    Il periodo di osservazione iniziale dura 6 settimane. Durante questo periodo verranno monitorate le crisi convulsive maggiori.

    È necessario mantenere stabili tutti i farmaci anticonvulsivanti e gli interventi per le crisi in corso.

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento

    Dopo il periodo di osservazione, inizia la somministrazione di zorevunersen (STK-001) o placebo.

    Il farmaco viene somministrato attraverso iniezione intratecale (nella colonna vertebrale).

    Il trattamento viene assegnato in modo casuale e né il paziente né il medico sapranno quale trattamento viene somministrato.

  3. Passaggio 3

    Prima fase di valutazione

    Dalla settimana 16 alla settimana 28 verrà valutata la frequenza delle crisi convulsive maggiori.

    Le crisi monitorate includono: crisi emicloniche, focali con segni motori, focali con evoluzione bilaterale tonico-clonica, tonico-cloniche generalizzate, toniche, e crisi atoniche.

  4. Passaggio 4

    Fase di valutazione estesa

    Il monitoraggio continua fino alla settimana 52.

    Viene valutato il cambiamento nella frequenza delle crisi rispetto all'inizio dello studio.

    Si effettua una valutazione completa utilizzando la scala Vineland-3 per misurare i cambiamenti nelle capacità funzionali.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude dopo 52 settimane di trattamento.

    Viene effettuata una valutazione finale delle condizioni del paziente e dei risultati ottenuti.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il paziente o il rappresentante autorizzato deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato e tutte le autorizzazioni richieste dalla legge locale per partecipare allo studio.
  • Il paziente e il suo caregiver devono essere disposti e in grado (secondo il parere del medico) di rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Al momento della firma del consenso, il paziente deve avere un'età compresa tra i 2 e i 18 anni.
  • Il paziente deve avere una diagnosi clinica di sindrome di Dravet confermata dall'ESCI, caratterizzata da:
    • Insorgenza di crisi ricorrenti prima dei 12 mesi di età
    • Sviluppo normale all'insorgenza delle crisi
    • Nessuna altra causa nota che provochi manifestazioni cliniche
    • Il paziente deve avere una variante documentata del gene SCN1A.
    • Il paziente deve manifestare un numero specifico di crisi motorie maggiori durante il periodo di osservazione di 6 settimane.
    • Il paziente deve aver utilizzato almeno 2 trattamenti precedenti per le crisi, che possono includere farmaci antiepilettici, dieta chetogenica e/o stimolazione del nervo vago.
    • Il paziente deve assumere almeno un farmaco antiepilettico.
    • Tutti i trattamenti di mantenimento e gli interventi per le crisi devono essere stati stabili durante il periodo basale. La stimolazione del nervo vago deve essere stata impiantata almeno 6 mesi prima della visita di screening.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di sindrome di Dravet
  • Pazienti di età inferiore ai 2 anni
  • Pazienti che non presentano crisi motorie maggiori (come crisi emicliniche, focali con segni motori, crisi tonico-cloniche bilaterali, crisi toniche o crisi atoniche)
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con gravi malattie concomitanti che potrebbero interferire con la valutazione dello studio
  • Pazienti con storia di allergie gravi o reazioni ai farmaci
  • Pazienti che non sono in grado di seguire le procedure dello studio
  • Pazienti che non possono garantire visite regolari di follow-up
  • Pazienti con significative anomalie negli esami di laboratorio
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato (o i cui tutori legali non possono fornirlo)
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Farmaci in studio

Zorevunersen (conosciuto anche come STK-001) è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento della sindrome di Dravet, una forma rara e grave di epilessia. Questo medicinale agisce per ridurre la frequenza delle crisi epilettiche motorie maggiori, che includono diversi tipi di convulsioni che colpiscono il movimento del corpo. Il farmaco viene studiato per aiutare i pazienti che soffrono di convulsioni emicroniche, focali con segni motori, crisi tonico-cloniche generalizzate e altri tipi di crisi epilettiche che possono causare cadute o rischio di cadute. Il trattamento mira a migliorare la qualità della vita dei pazienti con sindrome di Dravet, riducendo la frequenza e la gravità delle crisi epilettiche. Questo rappresenta un importante passo avanti nella ricerca di terapie più efficaci per questa condizione neurologica rara.

Che cosa si sa già del trattamento

Zorevunersen - Un farmaco sperimentale somministrato attraverso iniezione intratecale, sviluppato specificamente per il trattamento della sindrome di Dravet, una forma rara e grave di epilessia che si manifesta nell'infanzia. Il meccanismo d'azione si basa sulla modulazione dell'espressione del gene SCN1A attraverso la tecnologia dell'oligonucleotide antisenso (ASO), che mira a aumentare la produzione di proteine del canale del sodio funzionali nel cervello. Questo trattamento innovativo è attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica, dove viene valutato per la sua capacità di ridurre la frequenza delle crisi motorie maggiori nei pazienti affetti da sindrome di Dravet, rappresentando una potenziale svolta terapeutica per questa condizione genetica complessa.

Malattie studiate

Sindrome di Dravet - Una rara malattia genetica neurologica che si manifesta durante il primo anno di vita. La sindrome è caratterizzata da crisi epilettiche frequenti e prolungate che inizialmente si presentano in concomitanza con la febbre. Con il progredire della malattia, i bambini possono sviluppare diversi tipi di crisi epilettiche, tra cui crisi motorie maggiori, crisi miocloniche e crisi di assenza. La condizione è spesso accompagnata da ritardi nello sviluppo, problemi di apprendimento e difficoltà nella coordinazione motoria. I bambini affetti possono anche manifestare problemi comportamentali e difficoltà nel linguaggio. La sindrome è causata principalmente da una mutazione nel gene SCN1A, che è importante per il funzionamento dei neuroni cerebrali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-519555-28-00Codice del protocolloSTK-001-DS-301Partecipanti previsti185 personePromotoreStoke Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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