Zorevunersen (conosciuto anche come STK-001) è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento della sindrome di Dravet, una forma rara e grave di epilessia. Questo medicinale agisce per ridurre la frequenza delle crisi epilettiche motorie maggiori, che includono diversi tipi di convulsioni che colpiscono il movimento del corpo. Il farmaco viene studiato per aiutare i pazienti che soffrono di convulsioni emicroniche, focali con segni motori, crisi tonico-cloniche generalizzate e altri tipi di crisi epilettiche che possono causare cadute o rischio di cadute.

Il trattamento mira a migliorare la qualità della vita dei pazienti con sindrome di Dravet, riducendo la frequenza e la gravità delle crisi epilettiche. Questo rappresenta un importante passo avanti nella ricerca di terapie più efficaci per questa condizione neurologica rara.

Dravet syndrome – Una rara malattia genetica neurologica che si manifesta durante il primo anno di vita. La sindrome è caratterizzata da crisi epilettiche frequenti e prolungate che inizialmente si presentano in concomitanza con la febbre. Con il progredire della malattia, i bambini possono sviluppare diversi tipi di crisi epilettiche, tra cui crisi motorie maggiori, crisi miocloniche e crisi di assenza. La condizione è spesso accompagnata da ritardi nello sviluppo, problemi di apprendimento e difficoltà nella coordinazione motoria. I bambini affetti possono anche manifestare problemi comportamentali e difficoltà nel linguaggio. La sindrome è causata principalmente da una mutazione nel gene SCN1A, che è importante per il funzionamento dei neuroni cerebrali.