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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Distrofia muscolare di Duchenne

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Promotore:Biomarin Pharmaceutical Inc.

Atassia ereditaria

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Fampridine
  • Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

Porfiria non acuta

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Disc Medicine Inc.

Epilessia mioclonica grave dell'infanzia

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:ZOREVUNERSEN SODIUM
  • Promotore:Stoke Therapeutics Inc.

Adrenoleucodistrofia

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:18–64 anni · Volontari sani
  • Principi attivi:Carbamazepine
  • Promotore:Minoryx Therapeutics S.L.

Iperlipidemia di tipo IIa

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:AstraZeneca AB

Angioedema ereditario

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Garadacimab
  • Promotore:CSL Behring LLC

Fibrosi cistica del polmone

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GreciaGrecia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Arcturus Therapeutics Europe B.V.

Malattia cistica del rene congenita

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:ABBV-CLS-628
  • Promotore:Calico Life Sciences LLC

Malattia a cellule falciformi

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Ag-946 Phosphate
  • Promotore:Agios Pharmaceuticals Inc.

Sindrome da attivazione di PIK3-delta

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · Volontari sani
  • Principi attivi:Leniolisib Phosphate
  • Promotore:Pharming Technologies B.V.

Disturbo congenito della glicosilazione

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:M1P Dipotassium Salt
  • Promotore:Glycomine Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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