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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi+1

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:NAVENIBART
  • Promotore:Astria Therapeutics Inc.

Ipertrigliceridemia familiare+1

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Isis 678354 Sodium Salt
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Sindrome da immunodeficienza primaria

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Human Normal Immunoglobulin
  • Promotore:Takeda Development Center Americas Inc.

Sindrome da immunodeficienza primaria

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Human Normal Immunoglobulin
  • Promotore:Baxalta Innovations GmbH

Ipertrigliceridemia familiare+1

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Isis 678354 Sodium Salt
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Atassia ereditaria

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Promotore:Institut De Recherches Internationales Servier IRIS

Fibrosi cistica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Ivacaftor
  • Promotore:Recode Therapeutics Inc.

Assenza congenita dei dotti biliari

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Odevixibat
  • Promotore:Ipsen Pharma

Talassemia beta

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:GreciaGrecia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:REGN7999
  • Promotore:Regeneron Pharmaceuticals Inc.

Studio sull'assorbimento e l'eliminazione di AZ-3102 in soggetti uomini sani per il trattamento delle malattie da accumulo lisosomiale.

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più · Volontari sani
  • Principi attivi:(2S,3R,4R,5S)-1-[5-(2-FLUORO-BIPHENYL-4-YLMETHOXY)-PENTYL]-2-HYDROXYMETHYL-PIPERIDINE-3,4,5-TRIOL
  • Promotore:Azafaros B.V.

Fibrosi cistica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:RomaniaRomania
  • Partecipanti:18–64 anni · Volontari sani
  • Principi attivi:Ivacaftor
  • Promotore:Sun Pharmaceutical Industries Limited

Sindrome di Angelman

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:APAZUNERSEN
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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