Daunorubicin – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Daunorubicina: Una Guida Completa per i Pazienti

La daunorubicina è un importante farmaco chemioterapico oggetto di studi clinici per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA). Questi studi stanno esplorando diverse combinazioni e formulazioni di daunorubicina per migliorare i risultati nei pazienti con LMA, in particolare negli adulti anziani che hanno opzioni di trattamento limitate. La ricerca mira a trovare modi più efficaci e sicuri per utilizzare la daunorubicina, da sola o in combinazione con altri farmaci, per ottenere migliori tassi di remissione e sopravvivenza nelle persone affette da questo tumore del sangue aggressivo.

Indice dei Contenuti

Cos’è la Daunorubicina?
Come Funziona la Daunorubicina
Condizioni Trattate con la Daunorubicina
Come viene Somministrata la Daunorubicina
Daunorubicina nella Terapia Combinata
Studi Clinici Attuali
Potenziali Effetti Collaterali

Cos’è la Daunorubicina?

La daunorubicina è un potente farmaco chemioterapico utilizzato principalmente nel trattamento di vari tipi di leucemia. Appartiene a una classe di farmaci chiamati antracicline, noti per la loro capacità di interferire con la crescita delle cellule tumorali^[1]. Questo farmaco è conosciuto anche con diversi altri nomi, tra cui:

Daunomicina
Rubidomicina
Cerubidina (nella forma di daunorubicina cloridrato)
DNR (un’abbreviazione comunemente usata dai professionisti sanitari)

La daunorubicina è disponibile in diverse formulazioni, inclusa una forma standard e una forma liposomiale chiamata DaunoXome. La forma liposomiale è una preparazione speciale in cui il farmaco è racchiuso in minuscole bolle di grasso, che possono aiutare a somministrare il farmaco in modo più efficace alle cellule tumorali^[1]^[2].

Come Funziona la Daunorubicina

La daunorubicina agisce interferendo con il DNA nelle cellule tumorali. Specificamente, si inserisce nella struttura del DNA, impedendo alle cellule di creare copie di se stesse. Questa azione impedisce alle cellule tumorali di crescere e dividersi, portando infine alla loro morte^[3]. Colpendo le cellule che si dividono rapidamente, la daunorubicina è particolarmente efficace contro i tumori a crescita rapida come la leucemia.

Condizioni Trattate con la Daunorubicina

La daunorubicina è utilizzata principalmente per trattare diversi tipi di cancro, tra cui:

Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Questa è la condizione più comune trattata con la daunorubicina. La LMA è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo^[1]^[4].
Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA): Un altro tipo di cancro del sangue che può essere trattato con la daunorubicina^[5].
Sarcoma di Kaposi: Nella sua forma liposomiale (DaunoXome), la daunorubicina può essere utilizzata per trattare il sarcoma di Kaposi nei pazienti con HIV^[2].

Come viene Somministrata la Daunorubicina

La daunorubicina viene tipicamente somministrata come infusione endovenosa (EV), il che significa che viene somministrata direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Il dosaggio e la programmazione possono variare a seconda della condizione specifica trattata, dello stato di salute generale del paziente e di altri fattori. Alcuni programmi di somministrazione comuni includono:

Somministrazione nei giorni 1-3 di un ciclo di trattamento^[3]
Somministrazione nei giorni 1 e 3 di un ciclo di trattamento^[4]
In alcuni casi, può essere somministrata come infusione continua per diversi giorni^[2]

Il tuo team sanitario determinerà il programma migliore per la tua situazione specifica.

Daunorubicina nella Terapia Combinata

La daunorubicina è spesso utilizzata in combinazione con altri farmaci chemioterapici per migliorare la sua efficacia. Alcune combinazioni comuni includono:

Daunorubicina + Citarabina: Questa combinazione, spesso chiamata regime “3+7”, è un trattamento standard per la LMA. La daunorubicina viene somministrata per 3 giorni, mentre la citarabina per 7 giorni^[1].
Daunorubicina + Citarabina + Venetoclax: Questa combinazione di tre farmaci è in fase di studio in studi clinici per pazienti con LMA di nuova diagnosi^[6].
Daunorubicina Liposomiale + Citarabina: Questa combinazione, nota come CPX-351 o Vyxeos, è utilizzata in certi tipi di LMA^[4].

Studi Clinici Attuali

Diversi studi clinici in corso stanno esplorando nuovi modi per utilizzare la daunorubicina o migliorarne l’efficacia:

Uno studio che confronta la daunorubicina standard con la daunorubicina liposomiale (DaunoXome) in pazienti anziani con LMA^[1].
Ricerca sulla combinazione di daunorubicina, citarabina e venetoclax in pazienti con LMA di nuova diagnosi^[6].
Uno studio sulla daunorubicina a basso dosaggio nella leucemia acuta recidivante o refrattaria^[5].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci chemioterapici, la daunorubicina può causare effetti collaterali. Alcuni potenziali effetti collaterali includono:

Riduzione della conta delle cellule del sangue, che può aumentare il rischio di infezioni, anemia e sanguinamento
Nausea e vomito
Perdita di capelli
Ulcere della bocca
Affaticamento
Problemi cardiaci (in alcuni casi, specialmente con dosi elevate)

È importante discutere i potenziali effetti collaterali con il tuo team sanitario. Possono fornire strategie per gestire questi effetti e monitorare attentamente la tua salute durante il trattamento^[7].

Aspetto	Dettagli
Uso Principale	Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA)
Somministrazione	Infusione endovenosa, spesso come parte di una terapia combinata
Combinazioni Comuni	Con citarabina (Ara-C), venetoclax, o in formulazioni liposomiali
Studi Clinici Principali	Studio dell’efficacia in pazienti anziani con LMA, formulazioni liposomiali e nuove combinazioni
Strategie di Dosaggio	Diverse dosi e schemi in fase di studio per ottimizzare l’efficacia e ridurre la tossicità
Misure di Risultato	Tassi di remissione completa, sopravvivenza globale, malattia residua minima e profili di sicurezza
Popolazioni Speciali	Focus su pazienti anziani e quelli con specifiche mutazioni genetiche (es. riarrangiamento MLL)
Direzioni Future	Ricerca sulla bioequivalenza delle formulazioni, combinazione con terapie mirate e approcci di trattamento personalizzati

Studi in corso con Daunorubicin

Data di inizio: 2019-08-01

Studio sull’efficacia di Prednisone e Dexamethasone nei bambini e adolescenti con linfoma linfoblastico

Reclutamento
3 1 1 1
Il linfoma linfoblastico è un tipo di cancro che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con questa malattia. L’obiettivo principale è capire se l’uso di diversi farmaci può ridurre le ricadute nel sistema nervoso centrale e migliorare la sopravvivenza senza eventi. I farmaci studiati…
Malattie studiate:
- Linfoma non-Hodgkin
Farmaci studiati:
+8
Data di inizio: 2025-07-17

Studio sull’uso di Cytarabine, Daunorubicin e Clofarabine nei bambini con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

Reclutamento
1 1 1 1
La leucemia mieloide acuta, conosciuta come AML, è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su bambini con AML che non rispondono ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. Il trattamento in esame combina due farmaci: Vyxeos, che contiene le sostanze attive daunorubicina e…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2013-03-01

Studio sul trattamento della leucemia mieloide acuta pediatrica con Daunorubicina e combinazione di farmaci per bambini e adolescenti 0-18 anni

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta nei bambini e adolescenti di età compresa tra 0 e 18 anni. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. L’obiettivo principale dello studio è migliorare le prospettive di guarigione per i giovani pazienti affetti da questa…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
+1
Data di inizio: 2024-10-22

Studio sulla sicurezza ed efficacia di Isatuximab in pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T CD38 positiva recidivante/refrattaria

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla leucemia linfoblastica acuta a cellule T che è positiva per il marcatore CD38. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i linfociti T, un tipo di globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza Isatuximab, un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega al CD38, una proteina presente…
Malattie studiate:
- Leucemia acuta a tipo cellulare T
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-10-28

Studio sull’uso di Cytarabina e Daunorubicina nella Leucemia Mieloide nei Bambini con Sindrome di Down

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide nei bambini con sindrome di Down. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato Vyxeos Liposomal, che contiene due sostanze attive: citarabina e daunorubicina. Queste sostanze sono utilizzate per combattere le cellule cancerose.…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide
Farmaci studiati:
- Cytarabine
- Daunorubicin
+1
Data di inizio: 2022-12-06

Studio clinico su leucemia mieloide acuta in bambini e adolescenti con CPX-351 e gemtuzumab ozogamicin

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA) nei bambini e negli adolescenti. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, rendendoli incapaci di combattere le infezioni. Questo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA utilizzando diversi trattamenti.…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-09-15

Studio su CPX-351 e chemioterapia intensiva per pazienti con leucemia mieloide acuta a rischio intermedio o avverso

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio confronta due trattamenti per i pazienti con LMA di rischio intermedio o sfavorevole. Il primo trattamento utilizza un farmaco chiamato CPX-351, noto anche come Vyxeos Liposomal, che è una combinazione di due…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-09-13

Studio sull’uso di Venetoclax e combinazione di farmaci in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica con eccesso di blasti-2 appena diagnosticati

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta e la sindrome mielodisplastica con eccesso di blasti-2. Queste condizioni coinvolgono la produzione anomala di cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento in esame utilizza il farmaco Venetoclax, noto anche con il codice ABT-199, in combinazione con altri farmaci chemioterapici…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
+2
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’uso di ruxolitinib e combinazione di farmaci per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini con attivazione del percorso JAK/STAT

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio si concentra sulla leucemia linfoblastica acuta nei bambini, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio mira a valutare l’efficacia di un trattamento che combina il farmaco ruxolitinib con un protocollo di chemioterapia specifico chiamato AIEOP-BFM 2017, utilizzato in Polonia. Il ruxolitinib è un farmaco che agisce su…
Malattie studiate:
- Leucemia linfocitica acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-12-15

Studio sul trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei neonati con blinatumomab e combinazione di farmaci

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio si concentra sul trattamento di neonati con meno di un anno affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) o leucemia acuta a fenotipo misto con una particolare alterazione genetica chiamata riarrangiamento KMT2A. L’obiettivo principale è migliorare i risultati di sopravvivenza rispetto ai protocolli precedenti. I farmaci utilizzati nel trattamento includono metotrexato, dexametasona, tioguanina, daunorubicina,…
Malattie studiate:
- Leucemia linfocitica acuta
Farmaci studiati:
+13
Data di inizio: 2019-03-13

Studio sulla sicurezza ed efficacia di midostaurin in combinazione con chemioterapia in bambini con leucemia mieloide acuta FLT3-mutata non trattata

Non in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) con mutazione FLT3 nei bambini. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza il farmaco midostaurina, noto anche come PKC412, in combinazione con la chemioterapia standard. La midostaurina è un farmaco somministrato per via orale…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2019-07-15

Studio sull’aggiunta di idrossicarbamide alla terapia standard con citarabina e daunorubicina per adulti con leucemia mieloide acuta (AML) appena diagnosticata

Non in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce gli adulti. La ricerca mira a valutare la sicurezza e l’efficacia dell’aggiunta di idrossicarbamide al trattamento standard per la LMA. Il trattamento standard include i farmaci citarabina e daunorubicina. L’idrossicarbamide è un farmaco che viene somministrato per…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2019-08-28

Studio su CPX-351 e chemioterapia intensiva per pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta e genetica intermedia o avversa

Non in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, lo studio riguarda pazienti adulti con una nuova diagnosi di AML e con caratteristiche genetiche intermedie o sfavorevoli. Queste caratteristiche genetiche possono influenzare il modo in cui la malattia progredisce e risponde…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
- Cytarabine
- Daunorubicin
Lo studio non è ancora iniziato

Studio su Magrolimab e combinazione di farmaci per pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi a rischio intermedio o alto

Non in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su due malattie: la leucemia mieloide acuta e le neoplasie mielodisplastiche ad alto rischio. Queste sono condizioni in cui il midollo osseo produce cellule del sangue anormali. Il trattamento in esame include una combinazione di farmaci, tra cui Magrolimab, un farmaco somministrato tramite infusione, e una chemioterapia intensiva. La chemioterapia…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2019-08-26

Studio sulla terapia con CPX-351 prima del trapianto di cellule staminali in pazienti con MDS ad alto rischio e LMA oligoblastica

Non in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su pazienti con Sindrome Mielodisplastica (MDS) ad alto rischio e Leucemia Mieloide Acuta (AML) oligoblastica. Queste condizioni sono malattie del sangue che possono portare a una produzione anormale di cellule del sangue. Il trattamento in esame è il Vyxeos Liposomal, noto anche come CPX-351, che è una combinazione di due…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
- Sindrome mielodisplastica
Farmaci studiati:

Glossario

Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di globuli bianchi anomali che interferiscono con la normale produzione di cellule del sangue.
Anthracycline: Una classe di farmaci chemioterapici, tra cui la daunorubicina, che agiscono danneggiando il DNA delle cellule tumorali per arrestarne la crescita e la divisione.
Complete Remission (CR): Una risposta al trattamento in cui non ci sono cellule tumorali rilevabili nel sangue e nel midollo osseo, e la conta delle cellule del sangue è tornata alla normalità.
Cytarabine (Ara-C): Un farmaco chemioterapico spesso utilizzato in combinazione con la daunorubicina per trattare l'AML. Interferisce con la sintesi del DNA nelle cellule tumorali.
Induction Therapy: La prima fase del trattamento della leucemia, volta a ottenere la remissione uccidendo il maggior numero possibile di cellule tumorali.
Liposomal Daunorubicin: Una formulazione di daunorubicina racchiusa in minuscole particelle di grasso chiamate liposomi, che può migliorare la somministrazione del farmaco e ridurre gli effetti collaterali.
Minimal Residual Disease (MRD): Il piccolo numero di cellule tumorali che possono rimanere dopo il trattamento, anche quando un paziente è in remissione. Può essere rilevato da test molto sensibili.
Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento durante il quale i pazienti sono ancora in vita.
Venetoclax: Un farmaco a terapia mirata che viene studiato in combinazione con la daunorubicina e altre chemioterapie per il trattamento dell'AML.
3+7 Regimen: Una chemioterapia di induzione standard per l'AML che tipicamente include 3 giorni di un'antraciclina (come la daunorubicina) e 7 giorni di citarabina.