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Studio sull'Acido Obeticolico per Bambini con Atresia Biliare dopo Epatoporoenterostomia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una malattia chiamata Atresia Biliare, che colpisce i bambini e riguarda un problema con i dotti biliari nel fegato. Questa condizione può portare a gravi complicazioni epatiche. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Acido Obeticolico, somministrato in forma di compresse, rispetto a un placebo. L'obiettivo è valutare come questo farmaco possa influenzare i risultati clinici nei bambini che hanno già subito un intervento chirurgico chiamato procedura di Kasai, che è un trattamento comune per l'atresia biliare.

Il farmaco Acido Obeticolico viene somministrato in due dosaggi: 0,1 mg e 1,5 mg. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo, senza sapere quale dei due stanno assumendo, per garantire l'imparzialità dei risultati. Lo studio mira a monitorare eventi clinici importanti come la necessità di un trapianto di fegato o il peggioramento della malattia epatica. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti o effetti collaterali.

Lo studio è progettato per raccogliere dati su come il Acido Obeticolico viene assorbito e processato nel corpo, oltre a valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio l'atresia biliare nei pazienti pediatrici, migliorando potenzialmente la qualità della vita e riducendo la necessità di interventi più invasivi come il trapianto di fegato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento: uno riceverà acido obeticolico e l'altro un placebo.

    L'acido obeticolico è somministrato sotto forma di compresse per uso orale con dosaggi di 0,1 mg o 1,5 mg.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente assume il farmaco assegnato quotidianamente per tutta la durata dello studio.

    La durata del trattamento è determinata dal protocollo dello studio e può variare in base alla risposta del paziente e agli obiettivi dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente è sottoposto a controlli regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Gli esami includono analisi del sangue per valutare i livelli di bilirubina e altri biomarcatori della funzione epatica.

    Viene effettuata una valutazione della rigidità epatica tramite elastografia transitoria, se disponibile.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli eventi clinici

    Il tempo fino alla prima occorrenza di eventi clinici significativi viene registrato, come il trapianto di fegato o l'ospedalizzazione per complicazioni epatiche.

    Gli eventi clinici includono anche il punteggio PELD o MELD, che sono indicatori della gravità della malattia epatica.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, i dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza dell'acido obeticolico rispetto al placebo.

    Il paziente riceve un resoconto dei risultati dello studio e delle eventuali implicazioni per il trattamento futuro.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un bambino o una bambina dalla nascita fino a meno di 18 anni.
  • Avere una diagnosi di atresia biliare non sindromica, una condizione che colpisce i dotti biliari.
  • Aver avuto un intervento chirurgico chiamato HPE (epatoportoenterostomia) con successo, dimostrato da livelli di bilirubina totale inferiori a 2 mg/dL almeno 3 mesi dopo l'intervento. La bilirubina è una sostanza prodotta dal fegato.
  • Le ragazze in età fertile devono utilizzare almeno un metodo contraccettivo altamente efficace dall'inizio dello screening fino ad almeno 20 giorni dopo l'ultima dose del prodotto in studio. Questo per evitare rischi per un eventuale feto.
  • I ragazzi sessualmente attivi con partner femminili in età fertile devono usare un preservativo con spermicida e un altro metodo contraccettivo approvato dall'inizio della somministrazione del prodotto in studio fino ad almeno 20 giorni dopo l'ultima dose.
  • I ragazzi, se permesso dalle normative locali, devono astenersi dalla donazione di sperma dallo screening fino ad almeno 20 giorni dopo l'ultima dose del prodotto in studio.
  • Il genitore o il tutore deve essere disposto a fornire il consenso informato scritto e, quando appropriato, il bambino deve essere disposto a partecipare e a rispettare il protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno avuto un intervento chirurgico di successo chiamato procedura di Kasai, che è un'operazione per trattare l'atresia biliare.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno avuto un trapianto di fegato.
  • Non possono partecipare i pazienti con un punteggio di malattia epatica allo stadio terminale (PELD o MELD) superiore a un certo valore, che indica una grave compromissione del fegato.
  • Non possono partecipare i pazienti che sono stati ricoverati in ospedale per più di 24 ore a causa di un sanguinamento varicoso, che è un'emorragia da vene dilatate nell'esofago o nello stomaco.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno avuto encefalopatia epatica, una condizione che colpisce il cervello a causa di problemi al fegato, con un punteggio di West Haven di 2 o superiore.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno avuto peritonite batterica spontanea, un'infezione nell'addome confermata da un test chiamato paracentesi diagnostica.
  • Non possono partecipare i pazienti con ascite clinicamente evidente legata all'ipertensione portale, che è un accumulo di liquido nell'addome che non risponde ai diuretici e richiede paracentesi terapeutica almeno due volte al mese.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Acido Obeticolico: Questo farmaco è studiato per il suo potenziale effetto nel trattamento dell'atresia biliare nei bambini che hanno subito una procedura di Kasai. L'obiettivo è valutare se l'acido obeticolico può migliorare gli esiti clinici rispetto al trattamento standard locale. Il farmaco viene esaminato per la sua efficacia, sicurezza, tollerabilità e come viene assorbito e metabolizzato nel corpo.

Che cosa si sa già del trattamento

Acido Obeticolico – L'acido obeticolico è somministrato per via orale e viene utilizzato principalmente per trattare condizioni epatiche. Attualmente è in fase di studio clinico per la sua efficacia e sicurezza nei bambini con atresia biliare post-epatoportoenterostomia. Questo farmaco agisce attivando i recettori FXR nel fegato, che aiutano a ridurre l'infiammazione e migliorare la funzione epatica. È classificato come un modulatore dei recettori nucleari.

Malattie studiate

Atresia Biliare, Post-epatoportoenterostomia – L'atresia biliare è una malattia rara che colpisce i neonati, caratterizzata dall'ostruzione o assenza dei dotti biliari, che impedisce il normale flusso della bile dal fegato all'intestino. Dopo una procedura di Kasai, che è un intervento chirurgico per ripristinare il flusso biliare, i pazienti possono ancora affrontare complicazioni. La malattia può progredire con sintomi come ittero, feci chiare e urine scure, e può portare a danni epatici progressivi. Nei casi avanzati, si possono verificare complicazioni come ascite, encefalopatia epatica e sanguinamento varicoso. La progressione della malattia può richiedere un trapianto di fegato per migliorare la qualità della vita del paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2023-503926-37-00Codice del protocollo747-308Partecipanti previsti144 personePromotoreIntercept Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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