La ricerca clinica si concentra su una malattia chiamata Atresia Biliare, che colpisce i bambini e riguarda un problema con i dotti biliari nel fegato. Questa condizione può portare a gravi complicazioni epatiche. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Acido Obeticolico, somministrato in forma di compresse, rispetto a un placebo. L’obiettivo è valutare come questo farmaco possa influenzare i risultati clinici nei bambini che hanno già subito un intervento chirurgico chiamato procedura di Kasai, che è un trattamento comune per l’atresia biliare.

Il farmaco Acido Obeticolico viene somministrato in due dosaggi: 0,1 mg e 1,5 mg. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo, senza sapere quale dei due stanno assumendo, per garantire l’imparzialità dei risultati. Lo studio mira a monitorare eventi clinici importanti come la necessità di un trapianto di fegato o il peggioramento della malattia epatica. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti o effetti collaterali.

Lo studio è progettato per raccogliere dati su come il Acido Obeticolico viene assorbito e processato nel corpo, oltre a valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio l’atresia biliare nei pazienti pediatrici, migliorando potenzialmente la qualità della vita e riducendo la necessità di interventi più invasivi come il trapianto di fegato.