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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
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796 studi clinici

Ipofosfatasia

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Alxn1850
  • Promotore:Alexion Pharmaceuticals Inc.

Assenza congenita dei dotti biliari

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Obeticholic Acid
  • Promotore:Intercept Pharmaceuticals Inc.

Ipofosfatasia

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Alxn1850
  • Promotore:Alexion Pharmaceuticals Inc.

Malattia di Gaucher tipo I

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Eculizumab
  • Promotore:Prevail Therapeutics Inc.

Anemia a cellule falciformi

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan
  • Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Iperlipidemia di tipo IIa

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Mk-0616
  • Promotore:Merck Sharp & Dohme LLC

Cheilopalatoschisi

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Autologous Oral Mucosa-Derived Adult Fibroblasts, Ex-Vivo Expanded
  • Promotore:Fundacion Publica Para La Investigacion Biosanitaria De Andalucia Oriental Alejandro Otero

Fibrosi cistica

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Dirocaftor
  • Promotore:Universitair Medisch Centrum Utrecht

Deficit di fattore VIII+1

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Efmoroctocog Alfa
  • Promotore:Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Malattia di Krabbe

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Adeno-Associated Virus Serotype Rh10 Containing The Human Galc Gene
  • Promotore:Forge Biologics Inc.

Leucemia mieloide acuta+1

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Cytarabine
  • Promotore:GPOH gGmbH

Displasia aritmogena del ventricolo destro

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Spironolactone
  • Promotore:Hospices Civils De Lyon

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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