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Eftrenonacog Alfa

Questo articolo descrive uno studio clinico della durata di 18 mesi che indaga l’efficacia di Eftrenonacog Alfa (ALPROLIX) nella gestione della salute articolare per i pazienti affetti da Emofilia A e B. Lo studio mira a valutare i risultati articolari nei pazienti che utilizzano il trattamento profilattico con questo farmaco, concentrandosi sulle valutazioni ecografiche, i punteggi di salute articolare e le misure della qualità della vita.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Eftrenonacog Alfa?

L’eftrenonacog alfa è un farmaco utilizzato per trattare l’emofilia B, un raro disturbo emorragico. È conosciuto anche con diversi altri nomi, tra cui:

  • Proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX della coagulazione umana legato al dominio Fc dell’IgG1 umana
  • BIIB-029
  • rFIXFc
  • Fattore IX della coagulazione (ricombinante), proteina di fusione Fc
Il nome commerciale di questo farmaco è Alprolix[1].

Condizioni Mediche Trattate

L’eftrenonacog alfa è specificamente progettato per trattare l’emofilia B, nota anche come carenza del fattore IX. L’emofilia B è un disturbo genetico che influisce sulla capacità del sangue di coagulare correttamente. Le persone con questa condizione mancano di livelli sufficienti del fattore di coagulazione IX, il che può portare a sanguinamenti prolungati dopo lesioni, interventi chirurgici o anche spontaneamente[1].

Come Funziona

L’eftrenonacog alfa funziona sostituendo il fattore IX mancante o carente nei pazienti con emofilia B. È una proteina di fusione ricombinante, il che significa che è creata artificialmente in laboratorio. Il farmaco combina il fattore IX con una parte di un anticorpo (il dominio Fc dell’IgG1 umana). Questa fusione permette al farmaco di durare più a lungo nell’organismo, potenzialmente riducendo la frequenza delle iniezioni necessarie[1].

Somministrazione e Dosaggio

L’eftrenonacog alfa viene somministrato come iniezione. È disponibile in varie concentrazioni, tra cui 250 UI, 500 UI, 1000 UI, 2000 UI e 3000 UI, tutte fornite come polvere e solvente per soluzione iniettabile[1]. Il dosaggio specifico dipende dalla condizione del paziente, dal peso e dalla raccomandazione del medico. La dose massima giornaliera è tipicamente di 100 UI/kg (unità internazionali per chilogrammo di peso corporeo)[1].

Panoramica dello Studio Clinico

Uno studio clinico chiamato JOIN-us è attualmente in corso per valutare l’efficacia dell’eftrenonacog alfa nel trattamento dell’emofilia B. Questo studio di 18 mesi mira a valutare la salute articolare nei pazienti che utilizzano questo farmaco per la profilassi (trattamento preventivo)[1].

L’obiettivo principale dello studio è valutare lo stato articolare complessivo utilizzando l’ecografia nei pazienti trattati con eftrenonacog alfa nel corso dei 18 mesi. Gli obiettivi secondari includono la valutazione di aspetti specifici della salute articolare, come:

  • Spessore della sinovia (rivestimento articolare)
  • Condizione della cartilagine
  • Danni ossei
  • Stato clinico dell’articolazione utilizzando un punteggio standardizzato (Hemophilia Joint Health Score)
  • Presenza e sviluppo di articolazioni bersaglio (articolazioni che sanguinano frequentemente)
  • Episodi di sanguinamento
  • Qualità della vita
[1]

Benefici ed Efficacia

Lo studio mira a misurare l’efficacia dell’eftrenonacog alfa attraverso diversi risultati chiave:

  • Cambiamenti nella salute articolare misurati tramite ecografia ed esame clinico
  • Riduzione del numero di episodi di sanguinamento, in particolare nelle articolazioni
  • Miglioramento della funzione fisica e riduzione del dolore
  • Miglioramento complessivo della qualità della vita
Questi risultati saranno valutati in vari momenti durante il periodo di studio di 18 mesi[1].

Idoneità del Paziente

Per essere idonei al trattamento con eftrenonacog alfa, i pazienti devono tipicamente soddisfare determinati criteri:

  • Diagnosi di emofilia B
  • Almeno 6 mesi di dati di trattamento pre-studio documentati
  • Precedente trattamento con qualsiasi concentrato di fattore IX ricombinante o derivato dal plasma commercializzato per almeno 6 mesi
  • Assenza di inibitori del fattore IX (anticorpi che possono interferire con il trattamento)
  • Non attualmente arruolati in altri studi clinici interventistici
È importante notare che la decisione finale sull’idoneità dovrebbe sempre essere presa da un professionista sanitario[1].

Impatto sulla Qualità della Vita

Lo studio JOIN-us mira anche a valutare l’impatto dell’eftrenonacog alfa sulla qualità della vita dei pazienti. Ciò include la valutazione di:

  • Funzione fisica e livelli di attività
  • Intensità del dolore e interferenza con la vita quotidiana
  • Qualità della vita complessiva correlata alla salute
Questi aspetti vengono misurati utilizzando questionari standardizzati all’inizio e alla fine del periodo di studio[1].

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Studio prospettico multicentrico a basso intervento della durata di 18 mesi
Partecipanti Pazienti con Emofilia A e B
Trattamento Profilassi con Eftrenonacog Alfa (ALPROLIX)
Outcome Primario Variazione del punteggio totale HEAD-US nell’arco di 18 mesi
Outcome Secondari Variazioni nei sottopunteggi HEAD-US, HJHS, articolazioni target, tassi di sanguinamento, misure della qualità della vita
Forme di Dosaggio 250 UI, 500 UI, 1000 UI, 2000 UI, 3000 UI polvere e solvente per iniezione
Somministrazione Iniezione
Dose Giornaliera Massima 100 UI/Kg

FAQ

  • Qual è lo scopo principale di questo studio clinico? Lo scopo principale di questo studio clinico è valutare lo stato complessivo delle articolazioni nei pazienti con emofilia A e B trattati con profilassi con Eftrenonacog Alfa (ALPROLIX) per un periodo di 18 mesi, utilizzando la rilevazione ecografica.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere una diagnosi di emofilia A o B, almeno 6 mesi di dati documentati sul trattamento pre-studio e devono iniziare o essere già in trattamento profilattico con Eftrenonacog Alfa. Non devono avere inibitori del fattore o essere in terapia non fattoriale.
  • Quali misurazioni verranno effettuate durante lo studio? Lo studio misurerà la salute articolare utilizzando l’ecografia (punteggio HEAD-US), lo stato clinico delle articolazioni (punteggio HJHS), gli episodi di sanguinamento, le valutazioni delle articolazioni target e le valutazioni della qualità della vita.
  • Quanto dura lo studio clinico? Lo studio clinico dura 18 mesi, con valutazioni condotte al basale, a 6 mesi, 12 mesi e 18 mesi (fine dello studio).
  • Quali forme di Eftrenonacog Alfa (ALPROLIX) vengono utilizzate nello studio? Lo studio utilizza ALPROLIX in vari dosaggi: 250 UI, 500 UI, 1000 UI, 2000 UI e 3000 UI, tutti in forma di polvere e solvente per soluzione iniettabile.

Sperimentazioni cliniche in corso su Eftrenonacog Alfa

  • Studio sugli esiti articolari nei pazienti con emofilia A o B trattati con efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Ungheria Irlanda Repubblica Ceca Italia Croazia Spagna +4

Glossario

  • Eftrenonacog Alfa: Una proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX della coagulazione umana legato al dominio Fc dell'IgG1 umana, utilizzata per il trattamento dell'emofilia B.
  • Hemophilia: Un disturbo genetico che compromette la capacità dell'organismo di formare coaguli di sangue, un processo necessario per arrestare il sanguinamento.
  • Prophylaxis: Trattamento regolare somministrato per prevenire episodi di sanguinamento nelle persone con emofilia.
  • HEAD-US: Rilevamento precoce dell'artropatia emofiliaca con ultrasuoni, un metodo utilizzato per valutare la salute delle articolazioni nei pazienti emofiliaci.
  • HJHS: Punteggio di salute articolare dell'emofilia, uno strumento di valutazione clinica utilizzato per valutare lo stato delle articolazioni nei pazienti emofiliaci.
  • Target joint: Un'articolazione che presenta episodi di sanguinamento ripetuti, che possono portare a danni cronici.
  • Annualized bleeding rate (ABR): Il numero di episodi di sanguinamento che un paziente sperimenta nell'arco di un anno.
  • PROMIS: Sistema di misurazione dei risultati riportati dai pazienti, utilizzato per valutare la funzione fisica, il dolore e la qualità della vita.
  • Factor IX: Una proteina nel sangue che aiuta la coagulazione. Le persone con emofilia B hanno una carenza di questo fattore.
  • IU (International Unit): Un'unità di misura per la quantità di una sostanza basata sulla sua attività biologica.