Eftrenonacog Alfa – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Eftrenonacog Alfa: Una Guida Completa per Pazienti con Emofilia B

Questo articolo descrive uno studio clinico della durata di 18 mesi che indaga l’efficacia di Eftrenonacog Alfa (ALPROLIX) nella gestione della salute articolare per i pazienti affetti da Emofilia A e B. Lo studio mira a valutare i risultati articolari nei pazienti che utilizzano il trattamento profilattico con questo farmaco, concentrandosi sulle valutazioni ecografiche, i punteggi di salute articolare e le misure della qualità della vita.

Cos’è l’Eftrenonacog Alfa?

L’eftrenonacog alfa è un farmaco utilizzato per trattare l’emofilia B, un raro disturbo emorragico. È conosciuto anche con diversi altri nomi, tra cui:

Proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX della coagulazione umana legato al dominio Fc dell’IgG1 umana
BIIB-029
rFIXFc
Fattore IX della coagulazione (ricombinante), proteina di fusione Fc

Il nome commerciale di questo farmaco è Alprolix^[1].

Condizioni Mediche Trattate

L’eftrenonacog alfa è specificamente progettato per trattare l’emofilia B, nota anche come carenza del fattore IX. L’emofilia B è un disturbo genetico che influisce sulla capacità del sangue di coagulare correttamente. Le persone con questa condizione mancano di livelli sufficienti del fattore di coagulazione IX, il che può portare a sanguinamenti prolungati dopo lesioni, interventi chirurgici o anche spontaneamente^[1].

Come Funziona

L’eftrenonacog alfa funziona sostituendo il fattore IX mancante o carente nei pazienti con emofilia B. È una proteina di fusione ricombinante, il che significa che è creata artificialmente in laboratorio. Il farmaco combina il fattore IX con una parte di un anticorpo (il dominio Fc dell’IgG1 umana). Questa fusione permette al farmaco di durare più a lungo nell’organismo, potenzialmente riducendo la frequenza delle iniezioni necessarie^[1].

Somministrazione e Dosaggio

L’eftrenonacog alfa viene somministrato come iniezione. È disponibile in varie concentrazioni, tra cui 250 UI, 500 UI, 1000 UI, 2000 UI e 3000 UI, tutte fornite come polvere e solvente per soluzione iniettabile^[1]. Il dosaggio specifico dipende dalla condizione del paziente, dal peso e dalla raccomandazione del medico. La dose massima giornaliera è tipicamente di 100 UI/kg (unità internazionali per chilogrammo di peso corporeo)^[1].

Panoramica dello Studio Clinico

Uno studio clinico chiamato JOIN-us è attualmente in corso per valutare l’efficacia dell’eftrenonacog alfa nel trattamento dell’emofilia B. Questo studio di 18 mesi mira a valutare la salute articolare nei pazienti che utilizzano questo farmaco per la profilassi (trattamento preventivo)^[1].

L’obiettivo principale dello studio è valutare lo stato articolare complessivo utilizzando l’ecografia nei pazienti trattati con eftrenonacog alfa nel corso dei 18 mesi. Gli obiettivi secondari includono la valutazione di aspetti specifici della salute articolare, come:

Spessore della sinovia (rivestimento articolare)
Condizione della cartilagine
Danni ossei
Stato clinico dell’articolazione utilizzando un punteggio standardizzato (Hemophilia Joint Health Score)
Presenza e sviluppo di articolazioni bersaglio (articolazioni che sanguinano frequentemente)
Episodi di sanguinamento
Qualità della vita

^[1]

Benefici ed Efficacia

Lo studio mira a misurare l’efficacia dell’eftrenonacog alfa attraverso diversi risultati chiave:

Cambiamenti nella salute articolare misurati tramite ecografia ed esame clinico
Riduzione del numero di episodi di sanguinamento, in particolare nelle articolazioni
Miglioramento della funzione fisica e riduzione del dolore
Miglioramento complessivo della qualità della vita

Questi risultati saranno valutati in vari momenti durante il periodo di studio di 18 mesi^[1].

Idoneità del Paziente

Per essere idonei al trattamento con eftrenonacog alfa, i pazienti devono tipicamente soddisfare determinati criteri:

Diagnosi di emofilia B
Almeno 6 mesi di dati di trattamento pre-studio documentati
Precedente trattamento con qualsiasi concentrato di fattore IX ricombinante o derivato dal plasma commercializzato per almeno 6 mesi
Assenza di inibitori del fattore IX (anticorpi che possono interferire con il trattamento)
Non attualmente arruolati in altri studi clinici interventistici

È importante notare che la decisione finale sull’idoneità dovrebbe sempre essere presa da un professionista sanitario^[1].

Impatto sulla Qualità della Vita

Lo studio JOIN-us mira anche a valutare l’impatto dell’eftrenonacog alfa sulla qualità della vita dei pazienti. Ciò include la valutazione di:

Funzione fisica e livelli di attività
Intensità del dolore e interferenza con la vita quotidiana
Qualità della vita complessiva correlata alla salute

Questi aspetti vengono misurati utilizzando questionari standardizzati all’inizio e alla fine del periodo di studio^[1].

Aspetto	Dettagli
Tipo di Studio	Studio prospettico multicentrico a basso intervento della durata di 18 mesi
Partecipanti	Pazienti con Emofilia A e B
Trattamento	Profilassi con Eftrenonacog Alfa (ALPROLIX)
Outcome Primario	Variazione del punteggio totale HEAD-US nell’arco di 18 mesi
Outcome Secondari	Variazioni nei sottopunteggi HEAD-US, HJHS, articolazioni target, tassi di sanguinamento, misure della qualità della vita
Forme di Dosaggio	250 UI, 500 UI, 1000 UI, 2000 UI, 3000 UI polvere e solvente per iniezione
Somministrazione	Iniezione
Dose Giornaliera Massima	100 UI/Kg

Studi in corso con Eftrenonacog Alfa

Data di inizio: 2023-07-21

Studio sugli esiti articolari nei pazienti con emofilia A o B trattati con efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio si concentra su persone con emofilia A e emofilia B, due condizioni in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. L’obiettivo è valutare lo stato delle articolazioni nei pazienti trattati con due farmaci specifici: efmoroctocog alfa e eftrenonacog alfa. Questi farmaci sono utilizzati per prevenire sanguinamenti frequenti e migliorare la…
Malattie studiate:
- Deficit di fattore IX
- Deficit di fattore VIII
Farmaci studiati:
- Efmoroctocog Alfa
- Eftrenonacog Alfa
+4

Glossario

Eftrenonacog Alfa: Una proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX della coagulazione umana legato al dominio Fc dell'IgG1 umana, utilizzata per il trattamento dell'emofilia B.
Hemophilia: Un disturbo genetico che compromette la capacità dell'organismo di formare coaguli di sangue, un processo necessario per arrestare il sanguinamento.
Prophylaxis: Trattamento regolare somministrato per prevenire episodi di sanguinamento nelle persone con emofilia.
HEAD-US: Rilevamento precoce dell'artropatia emofiliaca con ultrasuoni, un metodo utilizzato per valutare la salute delle articolazioni nei pazienti emofiliaci.
HJHS: Punteggio di salute articolare dell'emofilia, uno strumento di valutazione clinica utilizzato per valutare lo stato delle articolazioni nei pazienti emofiliaci.
Target joint: Un'articolazione che presenta episodi di sanguinamento ripetuti, che possono portare a danni cronici.
Annualized bleeding rate (ABR): Il numero di episodi di sanguinamento che un paziente sperimenta nell'arco di un anno.
PROMIS: Sistema di misurazione dei risultati riportati dai pazienti, utilizzato per valutare la funzione fisica, il dolore e la qualità della vita.
Factor IX: Una proteina nel sangue che aiuta la coagulazione. Le persone con emofilia B hanno una carenza di questo fattore.
IU (International Unit): Un'unità di misura per la quantità di una sostanza basata sulla sua attività biologica.