Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamento

Studio sull'efficacia di dirocaftor, posenacaftor e nesolicaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su adulti di età pari o superiore a 18 anni affetti da fibrosi cistica. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di tre farmaci: dirocaftor, posenacaftor e nesolicaftor. Questi farmaci sono somministrati sotto forma di capsule rigide. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per durare diverse settimane e prevede un periodo di trattamento di 8 settimane. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno i farmaci o il placebo in modo casuale. Durante il periodo di trattamento, verranno effettuate misurazioni regolari della funzione polmonare, del cloruro nel sudore e del peso corporeo per valutare l'efficacia dei farmaci. Inoltre, verranno raccolte informazioni sulla qualità della vita dei partecipanti attraverso questionari specifici per la fibrosi cistica.

Lo scopo principale dello studio è determinare se la combinazione di dirocaftor, posenacaftor e nesolicaftor può migliorare la funzione polmonare nei pazienti con fibrosi cistica. I risultati aiuteranno a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati per trattare la malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Lo studio è condotto in modo da garantire la sicurezza e il benessere dei partecipanti, con controlli regolari e monitoraggio da parte di professionisti sanitari.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver completato lo studio sugli organoidi HIT-CF e aver firmato il modulo di consenso informato.

    Il partecipante deve avere almeno 18 anni e una diagnosi confermata di fibrosi cistica.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il partecipante riceve il trattamento con dirocaftor, posenacaftor e nesolicaftor in forma di capsule rigide da assumere per via orale.

    Il trattamento dura 8 settimane e il partecipante deve seguire un regime di farmaci stabile per la fibrosi cistica durante questo periodo.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del trattamento misurando il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) dopo 4, 6 e 8 settimane.

    Vengono inoltre misurati i livelli di cloruro nel sudore, il peso e i risultati del questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) dopo 4, 6 e 8 settimane.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei parametri di efficacia dopo 24 settimane.

    Il partecipante termina lo studio dopo aver completato tutte le visite e i test previsti.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere un uomo o una donna che ha completato lo studio HIT-CF Organoid ed avere almeno 18 anni al momento del consenso informato.
  • Avere una diagnosi confermata di Fibrosi Cistica (CF), che può essere dimostrata da un valore di cloruro nel sudore di almeno 60 mmol/L o da due mutazioni che causano la CF, insieme a problemi respiratori cronici o problemi gastrointestinali/nutrizionali.
  • Avere una malattia di CF clinicamente stabile, secondo l'opinione del medico, senza cambiamenti significativi nello stato di salute nei 28 giorni precedenti il Giorno 1 dello studio.
  • Avere un volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) tra il 40% e il 90% del valore previsto, misurato durante la visita di screening.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) tra 16 kg/m² e 30 kg/m².
  • Non essere fumatore o utilizzatore di tabacco (inclusi tutti i sistemi di somministrazione di nicotina per inalazione) per almeno 30 giorni prima dello screening e accettare di non fumare o usare tabacco per tutta la durata dello studio.
  • Se in età fertile, soddisfare i requisiti di contraccezione specificati nello studio.
  • Essere disposti a mantenere un regime di farmaci stabile per la CF dai 28 giorni prima del Giorno 1 fino all'ultima visita dello studio.
  • Essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio e le altre procedure dello studio.
  • Essere selezionati da un team di coordinamento non in cieco basato sulla risposta degli organoidi o tramite selezione casuale.
  • Firmare e datare un modulo di consenso informato (ICF).

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 4 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per se stesse.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Dirocaftor

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della fibrosi cistica. Questo farmaco mira a migliorare la funzione delle proteine CFTR, che sono difettose nei pazienti con fibrosi cistica. L'obiettivo è aiutare a migliorare la respirazione e ridurre i sintomi della malattia.

  • Posenacaftor

    è un altro farmaco sperimentale utilizzato in combinazione con altri trattamenti per la fibrosi cistica. Funziona aiutando a correggere le proteine CFTR difettose, migliorando così la funzione polmonare e la qualità della vita dei pazienti.

  • Nesolicaftor

    è un farmaco sperimentale che viene testato per la sua efficacia nel trattamento della fibrosi cistica. Questo farmaco è progettato per lavorare insieme ad altri trattamenti per migliorare la funzione delle proteine CFTR, contribuendo a ridurre i sintomi e migliorare la salute polmonare nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Dirocaftor

    È un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della fibrosi cistica. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti adulti con fibrosi cistica. Dirocaftor agisce modulando la proteina CFTR, che è difettosa nei pazienti con fibrosi cistica, migliorando così la funzione respiratoria. Appartiene alla classe dei modulatori CFTR.

  • Posenacaftor

    Questo farmaco viene somministrato per via orale ed è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della fibrosi cistica. È studiato per la sua capacità di migliorare la funzione della proteina CFTR nei pazienti con fibrosi cistica, contribuendo a migliorare la respirazione. Posenacaftor è classificato come un modulatore CFTR.

  • Nesolicaftor

    Somministrato per via orale, nesolicaftor è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della fibrosi cistica. Il farmaco mira a migliorare la funzione della proteina CFTR, che è compromessa nei pazienti con fibrosi cistica, aiutando a migliorare la funzione polmonare. Fa parte della classe dei modulatori CFTR.

Malattie studiate

Fibrosi Cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È causata da mutazioni nel gene CFTR, che portano a una produzione anomala di muco denso e appiccicoso. Questo muco può ostruire le vie respiratorie, causando infezioni polmonari ricorrenti e difficoltà respiratorie. Inoltre, può bloccare i dotti pancreatici, impedendo la corretta digestione e assorbimento dei nutrienti. La malattia progredisce con il tempo, portando a danni polmonari cronici e problemi nutrizionali. I sintomi possono variare da lievi a gravi e tendono a peggiorare con l'età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-500410-26-00Codice del protocolloHIT-CF-001Partecipanti previsti41 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Utrecht

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.