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Studio sulla sicurezza e fattibilità dell'uso di cheratinociti e fibroblasti autologhi espansi per il trattamento del labbro leporino e palatoschisi

Farmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del labbro leporino e palatoschisi, una condizione in cui il labbro superiore e il palato non si formano correttamente durante lo sviluppo del bambino. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la fattibilità di un nuovo trattamento che utilizza un sostituto della mucosa orale ingegnerizzato, creato a partire da cellule del paziente stesso. Queste cellule, chiamate cheratinociti adulti e fibroblasti, vengono prelevate dalla mucosa orale del paziente, espanse in laboratorio e poi utilizzate per creare un tessuto simile a quello naturale.

Il trattamento, noto con il nome in codice BIOCLEFT, viene impiantato chirurgicamente nel palato del paziente. L'obiettivo principale dello studio è verificare se questo approccio è sicuro e praticabile per i pazienti con palatoschisi. Lo studio è di tipo randomizzato e controllato, il che significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il trattamento o un altro intervento di confronto. Durante il corso dello studio, verranno monitorati diversi aspetti, tra cui la rigenerazione e la guarigione del tessuto, l'aspetto estetico, la crescita craniofacciale, l'udito e la qualità della vita.

Lo studio si svolgerà in un unico centro e coinvolgerà pazienti pediatrici che si sottoporranno a un intervento chirurgico per la correzione del labbro leporino e palatoschisi. I risultati attesi includono la valutazione della sicurezza del trattamento e la sua efficacia nel migliorare la condizione dei pazienti. Il termine previsto per la conclusione dello studio è il 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase I-IIa per valutare la sicurezza e la fattibilità di un sostituto della mucosa palatale umana ingegnerizzato con fibrina-agarosio per il trattamento del palato fessurato.

    Il paziente deve essere un bambino con diagnosi di labbro leporino e palato fessurato non sindromico, che ha già donato un campione di mucosa orale durante una precedente procedura chirurgica.

  2. Passaggio 2

    Preparazione del tessuto

    Le cellule della mucosa orale del paziente, come i cheratinociti e i fibroblasti, vengono espanse ex-vivo e utilizzate per creare un equivalente di tessuto vivente.

    Questo tessuto viene preparato in una matrice di fibrina-agarosio nanostrutturata.

  3. Passaggio 3

    Impianto chirurgico

    Il tessuto ingegnerizzato viene impiantato chirurgicamente nel palato del paziente.

    L'obiettivo è verificare la fattibilità dell'impianto in almeno 3 dei 5 pazienti nella fase iniziale dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-operatorio

    Dopo l'intervento, il paziente viene monitorato per eventuali eventi avversi, sia gravi che non gravi.

    Viene valutata l'efficacia del trattamento in termini di rigenerazione e guarigione, aspetto estetico, crescita craniofacciale, valutazione dell'udito, terapia del linguaggio e qualità della vita.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 15 novembre 2027.

    I risultati finali determineranno la sicurezza e l'efficacia del trattamento per il palato fessurato.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve essere un bambino, quindi di età pediatrica.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di labbro leporino e palatoschisi unilaterale totale non sindromica. Questo significa che il bambino ha una fessura nel labbro e nel palato su un solo lato, senza altre condizioni genetiche associate.
  • Il paziente deve essere in procinto di sottoporsi a un intervento chirurgico per correggere il labbro leporino e la palatoschisi.
  • Il bambino deve aver già donato un campione di mucosa orale durante una precedente operazione per riparare il labbro leporino, chiamata cheiloplastica.
  • È necessario che uno o entrambi i genitori (o il tutore legale) abbiano firmato un consenso informato. Questo significa che devono essere stati informati adeguatamente sullo studio e devono essere disposti a seguire le procedure e le istruzioni del trial.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Sostituto di mucosa orale ingegnerizzato con fibrina-agarosio: Questo trattamento utilizza un sostituto di mucosa orale creato in laboratorio, composto da fibrina e agaro. È progettato per essere utilizzato nei pazienti con palatoschisi, una condizione in cui il palato non si forma correttamente. Il sostituto è realizzato utilizzando il tessuto del paziente stesso, il che significa che è autologo. Questo approccio mira a migliorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento, riducendo il rischio di rigetto e promuovendo una migliore guarigione del palato.

Che cosa si sa già del trattamento

Autologous Tissue-Engineered Nanostructured Fibrin-Agarose Oral Mucosa Substitute – Questo trattamento è somministrato come sostituto della mucosa orale, applicato direttamente sulla mucosa palatale umana. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase I-IIa per valutare la sicurezza e la fattibilità nel trattamento del palato leporino. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riparazione del palato leporino. Il meccanismo d'azione coinvolge l'uso di un sostituto di mucosa ingegnerizzato a livello tissutale, che supporta la rigenerazione del tessuto palatale. Appartiene alla classificazione farmacologica dei sostituti tissutali ingegnerizzati.

Malattie studiate

Labbro leporino e palatoschisi – Il labbro leporino e la palatoschisi sono malformazioni congenite che si verificano quando il labbro superiore e/o il palato non si formano correttamente durante lo sviluppo fetale. Queste condizioni possono presentarsi separatamente o insieme e variano in gravità. Il labbro leporino appare come una fessura o un'apertura nel labbro superiore, mentre la palatoschisi è un'apertura nel palato che può estendersi fino al naso. Queste malformazioni possono influenzare la capacità di mangiare, parlare e respirare correttamente. La progressione della condizione dipende dalla gravità e dalla combinazione delle malformazioni presenti. Le persone con queste condizioni possono richiedere interventi chirurgici e supporto multidisciplinare per migliorare la funzionalità e l'aspetto estetico.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase I/IINumero dello studio2023-506913-23-00Codice del protocolloFIB-BIO-2023-03Partecipanti previsti15 personePromotoreFundacion Publica Para La Investigacion Biosanitaria De Andalucia Oriental Alejandro Otero

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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