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Studio sull'Efficacia di ALXN1850 nei Bambini con Ipopofosfatasia Non Trattati Precedentemente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata ipofosfatasia, che colpisce le ossa e i denti, causando problemi come ossa fragili e dolori. Questa condizione è particolarmente rilevante nei bambini di età compresa tra 2 e 12 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Lo studio confronta l'efficacia e la sicurezza di ALXN1850 rispetto a un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per vedere se il farmaco può migliorare le condizioni ossee nei bambini che non hanno ricevuto precedenti trattamenti con un altro farmaco chiamato asfotase alfa.

L'obiettivo principale dello studio è valutare come ALXN1850 influisce sui risultati radiografici, cioè le immagini delle ossa, nei bambini con ipofosfatasia. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà ALXN1850 e l'altro il placebo. Durante il periodo di studio, i bambini saranno monitorati per vedere come reagiscono al trattamento e se ci sono miglioramenti nella loro condizione. Lo studio durerà fino al 2027, con l'inizio previsto per marzo 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene accolto nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 2 e meno di 12 anni e una diagnosi di ipofosfatasia documentata.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare la presenza di rachitismo correlato all'ipofosfatasia tramite radiografie e livelli di attività della fosfatasi alcalina (ALP) nel sangue.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il partecipante riceve il trattamento con ALXN1850 o un placebo tramite iniezione sottocutanea. La soluzione per iniezione viene somministrata secondo il protocollo dello studio.

    La durata del periodo di valutazione randomizzato è di 169 giorni, durante i quali vengono monitorati gli effetti del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento. Queste includono esami fisici, analisi del sangue e valutazioni radiografiche.

    Vengono misurati diversi parametri, come il punteggio RGI-C e il cambiamento nel punteggio di gravità del rachitismo (RSS) rispetto al basale.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di valutazione randomizzato, i dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ALXN1850 rispetto al placebo.

    I risultati includono la valutazione di eventuali eventi avversi e la risposta immunitaria al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra i 2 e i 12 anni al Giorno 1 dello studio.
  • Deve esserci una diagnosi di ipofosfatasia (HPP) documentata nei registri medici, con i seguenti criteri soddisfatti senza altre cause probabili oltre all'HPP:
    • Presenza di rachitismo correlato all'HPP visibile su radiografie scheletriche durante il periodo di screening, con un punteggio minimo di gravità del rachitismo di 1.0.
    • Attività della fosfatasi alcalina (ALP) nel sangue al di sotto del range normale per età e sesso durante il periodo di screening, misurata dal laboratorio centrale, oppure due risultati documentati di attività ALP nel sangue, a distanza di almeno 15 giorni, al di sotto del range normale per età e sesso nei 24 mesi precedenti la visita del Giorno 1.
    • Deve soddisfare uno dei seguenti criteri:
      • Variante del gene ALPL documentata (patogena, probabilmente patogena o variante di significato sconosciuto) da un laboratorio certificato.
      • Livelli di PLP (fosfato piridossale) al di sopra del limite superiore del normale durante il periodo di screening.
      • Stadio di Tanner 2 o inferiore durante il periodo di screening. (Lo stadio di Tanner è un modo per descrivere lo sviluppo fisico nei bambini e negli adolescenti.)
      • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile devono seguire i requisiti e le linee guida sulla contraccezione come definito nel protocollo dello studio.
      • Il tutore legale del partecipante deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto, e il partecipante deve essere disposto a fornire il proprio assenso scritto, se applicabile. Questo include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e nel protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare i bambini che hanno già ricevuto un trattamento con asfotase alfa.
  • Non possono partecipare i bambini che non hanno l'ipofosfatasia, una condizione medica specifica.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ALXN1850: Questo è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'ipoparatiroidismo nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni. Viene somministrato per via sottocutanea e l'obiettivo principale dello studio è valutare la sua efficacia rispetto a un placebo, concentrandosi sui risultati radiografici. I partecipanti a questo studio non hanno ricevuto precedentemente il trattamento con asfotasi alfa.

Che cosa si sa già del trattamento

ALXN1850 – ALXN1850 è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento della ipofosfatasia nei bambini di età compresa tra 2 e 12 anni che non hanno ricevuto precedenti trattamenti con asfotase alfa. Il farmaco agisce a livello molecolare migliorando i risultati radiografici nei pazienti affetti da questa condizione. Appartiene alla classe farmacologica dei trattamenti per le malattie metaboliche rare.

Malattie studiate

Ipofosfatasia – L'ipofosfatasia è una malattia genetica rara che colpisce lo sviluppo delle ossa e dei denti. È causata da una carenza dell'enzima fosfatasi alcalina, essenziale per la mineralizzazione ossea. Nei bambini, può manifestarsi con ossa fragili, deformità scheletriche e ritardo nella crescita. Nei casi più gravi, i neonati possono presentare difficoltà respiratorie a causa di un torace malformato. Negli adulti, la malattia può portare a fratture frequenti e dolori ossei cronici. I sintomi e la gravità possono variare notevolmente da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-505675-73-00Codice del protocolloALXN1850-HPP-305Partecipanti previsti47 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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