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Studio clinico di fase III su allo-APZ2-OTS per pazienti con epidermolisi bollosa recessiva distrofica e giunzionale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Epidermolisi Bollosa, che può manifestarsi in due forme principali: Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva (RDEB) e Epidermolisi Bollosa Giunzionale (JEB). Queste condizioni causano fragilità della pelle, portando a vesciche e ferite dolorose. Il trattamento in esame utilizza cellule speciali chiamate cellule stromali mesenchimali positive per ABCB5 (ABCB5+ MSCs), somministrate per via endovenosa. Queste cellule potrebbero aiutare a migliorare la guarigione delle ferite e ridurre i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di queste cellule nei pazienti con RDEB e JEB. I partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo, e saranno monitorati per vedere come reagiscono. Lo studio include anche un gruppo che riceverà il trattamento senza confronto con il placebo, per osservare gli effetti in modo più diretto. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la chiusura delle ferite e altri miglioramenti nei sintomi.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute generale e la risposta al trattamento. Saranno valutati aspetti come la chiusura delle ferite, il dolore, il prurito e la qualità della vita. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come queste cellule possono aiutare le persone affette da queste forme di epidermolisi bollosa, offrendo potenzialmente un nuovo approccio terapeutico per gestire la malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene selezionato per partecipare allo studio clinico di fase III per il trattamento della epidermolisi bollosa (EB) con cellule stromali mesenchimali positive per ABCB5.

    Viene confermata la diagnosi di epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) o epidermolisi bollosa giunzionale (JEB) tramite test genetici o biopsia cutanea.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Il paziente deve avere un peso corporeo minimo di 5 kg e soddisfare specifici valori di laboratorio per essere idoneo.

    Viene effettuato un test di gravidanza per le donne in età fertile.

  3. Passaggio 3

    Trattamento

    Il trattamento prevede la somministrazione endovenosa di allo-APZ2-OTS, un tipo di cellule stromali mesenchimali.

    Il trattamento è confrontato con un placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per la chiusura completa delle ferite target a 6 mesi.

    Vengono valutati i cambiamenti nel dolore, nel prurito e nella qualità della vita a ogni visita post-basale.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow-up

    Le visite di follow-up continuano fino a 17 mesi per valutare la durata della chiusura delle ferite e altri parametri di efficacia e sicurezza.

    Vengono analizzati i livelli di anticorpi anti-HLA e la presenza di reazioni immunitarie.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Possono partecipare sia maschi che femmine, dalla nascita, con una diagnosi di Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva (RDEB) o Epidermolisi Bollosa Giunzionale (JEB), confermata da test genetici o da una biopsia cutanea con mappatura immunofluorescente.
  • Il peso corporeo minimo richiesto è di almeno 5 kg.
  • Il partecipante deve avere una buona condizione di salute generale, valutata attraverso specifici esami di laboratorio:
  • Ematologia: conta assoluta dei neutrofili superiore a 1000/mm³ e conta delle piastrine superiore a 150.000/mcL.
  • Fegato: livelli di AST e ALT inferiori a 2 volte il limite superiore normale per l'età.
  • Reni: creatinina inferiore a 2 volte il limite superiore normale per l'età.
  • Polmoni: saturazione di ossigeno superiore al 92% in aria ambiente e senza necessità di ossigeno supplementare.
  • Il partecipante deve avere una ferita bersaglio che rispetti i seguenti criteri: dimensioni tra 5 e 50 cm², durata inferiore a 9 mesi e senza segni di infezione acuta.
  • Il paziente o il suo rappresentante legale deve comprendere la natura della procedura e fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura del trial clinico.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo alla Visita 1. Le donne in età fertile, i partecipanti maschi e i loro partner devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante tutto il corso del trial clinico.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva (RDEB) o Epidermolisi Bollosa Giunzionale (JEB). Queste sono malattie della pelle che causano vesciche e ferite.
  • Non possono partecipare persone che hanno meno di 1 anno di età.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento per via endovenosa, cioè attraverso una flebo.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni del medico o di partecipare a tutte le visite richieste dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o che potrebbero essere pericolose per la loro salute durante lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno già partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare persone che hanno allergie note ai componenti del trattamento utilizzato nello studio.
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Farmaci in studio

allo-APZ2-OTS è un trattamento sperimentale che utilizza cellule stromali mesenchimali positive per ABCB5. Queste cellule vengono somministrate per via endovenosa e sono studiate per la loro sicurezza ed efficacia nel trattamento della epidermolisi bollosa recessiva distrofica (RDEB). L'obiettivo è vedere se queste cellule possono aiutare a migliorare la condizione della pelle nei pazienti affetti da questa malattia genetica rara.

Che cosa si sa già del trattamento

Allo-APZ2-OTS – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase III per valutare la sua sicurezza ed efficacia. È studiato principalmente per il trattamento della epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) e della epidermolisi bollosa giunzionale (JEB). Il meccanismo d'azione coinvolge l'uso di cellule stromali mesenchimali positive per ABCB5, che possono aiutare nella rigenerazione e riparazione dei tessuti cutanei danneggiati. Appartiene alla classificazione farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

  • Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva (RDEB)

    È una malattia genetica rara che colpisce la pelle e le mucose, caratterizzata dalla formazione di bolle e ferite a seguito di traumi minimi o anche spontaneamente. La condizione è causata da mutazioni nei geni responsabili della produzione di collagene, una proteina essenziale per la coesione della pelle. Le bolle possono portare a cicatrici e deformità, e le ferite possono essere dolorose e soggette a infezioni. La malattia può anche interessare le mucose interne, causando problemi di alimentazione e digestione. La progressione della malattia varia, ma tende a peggiorare con il tempo, con un aumento delle complicazioni cutanee e sistemiche.

  • Epidermolisi Bollosa Giunzionale (JEB)

    È una forma di epidermolisi bollosa che si manifesta con la formazione di bolle tra l'epidermide e il derma. Questa condizione è causata da difetti nei geni che codificano per le proteine essenziali per l'adesione delle cellule della pelle. Le bolle possono apparire su tutto il corpo, inclusi i tratti respiratori e gastrointestinali, e possono portare a cicatrici e perdita di tessuto. Nei casi più gravi, la malattia può causare complicazioni sistemiche e compromettere la crescita e lo sviluppo. La progressione della JEB può variare, ma spesso comporta un aumento delle lesioni cutanee e delle complicazioni associate.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-500266-10-00Codice del protocolloallo-APZ2-EB-IIIPartecipanti previsti167 personePromotoreRheacell GmbH & Co. KG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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