La malattia di Krabbe รจ una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su bambini affetti da questa condizione. Il trattamento in esame utilizza un prodotto chiamato FBX-101, che รจ una sospensione per iniezione contenente un virus modificato, noto come virus adeno-associato sierotipo RH10, che trasporta il gene umano GALC. Questo gene รจ importante perchรฉ aiuta a produrre un enzima mancante o non funzionante nei pazienti con la malattia di Krabbe.
Lo scopo principale dello studio รจ verificare la sicurezza del FBX-101 quando somministrato per via endovenosa a bambini con la malattia di Krabbe, tra i 21 e i 60 giorni dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questo trapianto รจ una procedura standard che mira a sostituire le cellule malate con cellule sane. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare i miglioramenti nella loro capacitร di sedersi in modo indipendente e nella funzione motoria generale.
Il trattamento con FBX-101 รจ progettato per essere somministrato una sola volta e i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare i risultati. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questo trattamento possa aiutare i bambini con la malattia di Krabbe a migliorare la loro qualitร di vita.
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