Indice dei Contenuti

• Cos’è BIOCLEFT?
• Come Funziona BIOCLEFT?
• Condizioni Mediche Trattate
• Dettagli della Sperimentazione Clinica
• Criteri di Eleggibilità
• Potenziali Benefici
• Considerazioni sulla Sicurezza

Cos’è BIOCLEFT?

BIOCLEFT è un innovativo trattamento medico in fase di sviluppo per pazienti con palatoschisi. Si tratta di un prodotto terapeutico avanzato che utilizza le cellule del paziente stesso per creare un sostituto tissutale vivente per riparare il palato^[1]. Il nome completo di questo trattamento è “Cheratinociti e fibroblasti adulti differenziati autologhi della mucosa orale espansi in matrice biologica di fibrina-agarosio”^[2].

Come Funziona BIOCLEFT?

BIOCLEFT funziona utilizzando due tipi di cellule dalla bocca del paziente stesso:

• Cheratinociti: Queste sono le principali cellule che compongono lo strato esterno della pelle e il rivestimento della bocca.
• Fibroblasti: Queste cellule aiutano a produrre il tessuto connettivo e sono importanti per la guarigione delle ferite.

Queste cellule vengono prelevate da un piccolo campione della mucosa orale del paziente (il rivestimento interno della bocca) durante un precedente intervento chirurgico per riparare il labbro leporino. Le cellule vengono poi coltivate ed espanse in laboratorio. Vengono posizionate in una struttura speciale composta da fibrina e agarosio, materiali naturali che forniscono un’impalcatura per la crescita delle cellule^[3].

Questo tessuto vivente viene poi impiantato nel palato del paziente durante l’intervento chirurgico. L’obiettivo è che questo tessuto si integri con il tessuto del paziente e aiuti a chiudere la fessura nel palato^[4].

Condizioni Mediche Trattate

BIOCLEFT è specificamente sviluppato per trattare il labbro leporino e la palatoschisi^[5]. Questa è una condizione in cui un bambino nasce con un’apertura nel labbro superiore e/o nel tetto della bocca (palato). Si verifica quando le strutture facciali non si chiudono completamente durante lo sviluppo fetale precoce.

Dettagli della Sperimentazione Clinica

BIOCLEFT è attualmente in fase di studio in una sperimentazione clinica di Fase I-IIa. Ciò significa che è nelle prime fasi di sperimentazione sull’uomo. Gli obiettivi principali di questa sperimentazione sono:

• Valutare la sicurezza dell’uso di BIOCLEFT nei pazienti con palatoschisi
• Determinare se è fattibile utilizzare questo trattamento
• Cercare primi segni che il trattamento possa essere efficace^[6]

La sperimentazione confronta i pazienti che ricevono BIOCLEFT con un gruppo di controllo che riceve il trattamento standard. Verranno esaminati diversi fattori, tra cui:

• Quanto bene il palato guarisce e si rigenera
• L’aspetto estetico del palato riparato
• Come il trattamento influisce sulla crescita craniofacciale (crescita del cranio e del viso)
• Effetti sull’udito
• Effetti sul linguaggio
• Qualità della vita complessiva^[7]

Criteri di Eleggibilità

Non tutti i pazienti con palatoschisi saranno idonei per questa sperimentazione. I principali criteri di inclusione sono:

• Pazienti pediatrici (bambini) di entrambi i sessi
• Diagnosi di labbro leporino e palatoschisi unilaterale totale non sindromica (Ciò significa che la fessura interessa un lato del labbro e del palato e non fa parte di una sindrome più ampia)
• Bambini che hanno precedentemente donato un campione di mucosa orale durante l’intervento chirurgico di riparazione del labbro leporino
• I genitori o i tutori devono fornire il consenso informato^[8]

Ci sono anche diverse condizioni che escluderebbero un paziente dalla partecipazione, tra cui infezioni attive, determinate allergie, disturbi del sangue e altre condizioni mediche^[9].

Potenziali Benefici

Pur essendo importante ricordare che BIOCLEFT è ancora in fase sperimentale, i ricercatori sperano che possa offrire diversi potenziali benefici:

• Miglioramento della guarigione e rigenerazione del palato
• Migliori risultati estetici
• Effetti positivi sulla crescita facciale
• Miglioramenti nell’udito e nel linguaggio
• Miglioramento complessivo della qualità della vita per i pazienti con palatoschisi^[10]

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo trattamento medico, la sicurezza è una preoccupazione primaria. La sperimentazione clinica è attentamente progettata per monitorare eventuali eventi avversi (effetti collaterali) che potrebbero verificarsi. Poiché BIOCLEFT utilizza le cellule del paziente stesso, il rischio di rigetto è inferiore rispetto ai trattamenti che utilizzano cellule o tessuti di donatori^[11].

Tuttavia, è importante notare che, trattandosi di un trattamento sperimentale, potrebbero esserci rischi sconosciuti. I ricercatori monitoreranno attentamente tutti i partecipanti per eventuali effetti inaspettati.