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Studio sugli esiti articolari nei pazienti con emofilia A o B trattati con efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su persone con emofilia A e emofilia B, due condizioni in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. L'obiettivo è valutare lo stato delle articolazioni nei pazienti trattati con due farmaci specifici: efmoroctocog alfa e eftrenonacog alfa. Questi farmaci sono utilizzati per prevenire sanguinamenti frequenti e migliorare la qualità della vita delle persone con emofilia.

Il trattamento con efmoroctocog alfa e eftrenonacog alfa viene somministrato tramite iniezioni. Lo studio durerà 18 mesi e valuterà come le articolazioni dei pazienti rispondono a questi trattamenti. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare i cambiamenti nelle articolazioni utilizzando l'ecografia, un metodo che permette di vedere l'interno del corpo senza interventi invasivi.

Lo scopo principale è osservare i miglioramenti nelle articolazioni, come la riduzione del gonfiore o dei danni, e valutare il numero di episodi di sanguinamento. I risultati aiuteranno a capire meglio l'efficacia di questi trattamenti nel lungo termine per le persone con emofilia A e B. I farmaci utilizzati, efmoroctocog alfa e eftrenonacog alfa, sono noti per essere proteine ricombinanti che aiutano a sostituire i fattori di coagulazione mancanti nel sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico che dura 18 mesi. Lo studio è progettato per valutare lo stato delle articolazioni nei pazienti con emofilia A o B.

    Il trattamento profilattico con efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa deve essere iniziato prima dell'arruolamento nello studio o al più tardi alla visita di base.

  2. Passaggio 2

    Trattamento profilattico

    Il paziente riceve il trattamento profilattico con efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa tramite iniezione.

    I prodotti utilizzati includono diverse dosi di ELOCTA e ALPROLIX, che sono polveri e solventi per soluzione iniettabile.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Le valutazioni dello stato delle articolazioni vengono effettuate tramite ecografia (US) a 6, 12 e 18 mesi.

    I punteggi HEAD-US vengono utilizzati per monitorare i cambiamenti nello stato delle articolazioni, inclusi sinovio ipertrofico, cartilagine e osso.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio dei sintomi

    Il paziente tiene traccia del tasso annualizzato di sanguinamento (ABR), inclusi i sanguinamenti articolari e traumatici/spontanei.

    Vengono raccolti dati sui sintomi riportati dal paziente, come il dolore e la funzione fisica, utilizzando strumenti di misurazione standardizzati.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Alla fine dei 18 mesi, viene valutato il cambiamento complessivo nel punteggio HEAD-US rispetto al basale.

    I risultati finali includono anche la valutazione della funzione fisica e del dolore, oltre al numero e alla posizione delle articolazioni bersaglio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età di almeno 6 anni.
  • Diagnosi di emofilia A o B, che sono disturbi della coagulazione del sangue.
  • Avere almeno 6 mesi di dati documentati sul trattamento prima dell'inizio dello studio, riguardanti le prescrizioni di trattamento e gli episodi di sanguinamento.
  • Aver ricevuto un trattamento precedente per l'emofilia A o B con qualsiasi concentrato di FVIII o FIX ricombinante o derivato dal plasma per almeno 6 mesi. Questi sono tipi di farmaci usati per trattare l'emofilia.
  • Inizio del trattamento profilattico con rFVIIIFc o rFIXFc prima dell'iscrizione allo studio o al più tardi alla visita iniziale, in conformità con le normative locali. Questi sono farmaci specifici usati per prevenire i sanguinamenti.
  • Consenso informato firmato e datato fornito dal paziente, o dal rappresentante legalmente autorizzato per i pazienti sotto l'età legale. Per i pazienti pediatrici, deve essere ottenuto il consenso in conformità con le normative locali.
  • Per essere idoneo al sotto-studio florio HAEMO, il paziente deve aver utilizzato florio HAEMO (un dispositivo medico marcato CE usato nella pratica clinica di routine) per almeno 3 mesi e deve accettare di far raccogliere i dati dall'app florio HAEMO fornendo un consenso informato o un consenso separato.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la emofilia A o B. L'emofilia è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 2 ai 17 anni.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento con i farmaci specifici dello studio, come efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire il trattamento per l'intero periodo di 18 mesi dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Efmoroctocog alfa

    è un farmaco utilizzato per la profilassi nei pazienti con emofilia A. Questo medicinale aiuta a prevenire i sanguinamenti articolari, migliorando così la salute delle articolazioni nel tempo. Viene somministrato regolarmente per mantenere un livello costante di fattore di coagulazione nel sangue, riducendo il rischio di emorragie spontanee.

  • Eftrenonacog alfa

    è un farmaco utilizzato per la profilassi nei pazienti con emofilia B. Simile a efmoroctocog alfa, questo medicinale aiuta a prevenire i sanguinamenti articolari, contribuendo a mantenere le articolazioni in buone condizioni. Viene somministrato regolarmente per garantire che i livelli di fattore di coagulazione nel sangue siano sufficienti a prevenire le emorragie.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Efmoroctocog alfa

    È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per la profilassi nei pazienti con emofilia A. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare gli effetti sulle articolazioni nei pazienti trattati. La sua azione si basa sul prolungamento della vita media del fattore VIII, migliorando la coagulazione del sangue. Appartiene alla classe dei fattori di coagulazione ricombinanti.

  • Eftrenonacog alfa

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è utilizzato per la profilassi nei pazienti con emofilia B. È in fase di studio clinico per esaminare i risultati articolari nei pazienti trattati. Funziona prolungando la durata del fattore IX nel sangue, migliorando così la coagulazione. È classificato come un fattore di coagulazione ricombinante.

Malattie studiate

  • Emofilia A

    È una malattia genetica che causa una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue. Questa carenza porta a una difficoltà nel fermare le emorragie, anche quelle minori. Le persone affette possono sperimentare sanguinamenti spontanei o prolungati, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. Con il tempo, i sanguinamenti ripetuti nelle articolazioni possono causare danni e dolore cronico. La gravità della malattia varia a seconda del livello di carenza del fattore VIII. È più comune nei maschi a causa della sua trasmissione legata al cromosoma X.

  • Emofilia B

    Simile all'emofilia A, questa malattia è causata da una carenza del fattore IX della coagulazione del sangue. Anche in questo caso, la mancanza di questo fattore porta a difficoltà nel controllo delle emorragie. I sintomi includono sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni, che possono portare a danni articolari nel tempo. La gravità della condizione dipende dal livello di carenza del fattore IX. Come l'emofilia A, è più comune nei maschi a causa della sua trasmissione legata al cromosoma X.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-502921-16-00Codice del protocolloSobi.HAEM89-007Partecipanti previsti250 personePromotoreSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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