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DIROCAFTOR: Un Trattamento Promettente per i Pazienti con Fibrosi Cistica e Mutazioni Rare

Il Dirocaftor è un farmaco promettente in fase di studio in studi clinici per il trattamento della fibrosi cistica (FC). Questi studi mirano a valutare l’efficacia e la sicurezza del Dirocaftor quando usato in combinazione con altri farmaci (Posenacaftor e Nesolicaftor) in adulti con FC che presentano rare mutazioni genetiche. Gli studi sono progettati per aiutare i ricercatori a comprendere quanto bene questa combinazione di farmaci funzioni nel migliorare la funzione polmonare e altri sintomi correlati alla FC in pazienti che potrebbero avere opzioni di trattamento limitate.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il DIROCAFTOR?

    Il DIROCAFTOR, noto anche come PTI-808, è un nuovo farmaco promettente in fase di sviluppo per il trattamento della fibrosi cistica (FC), un disturbo genetico che colpisce i polmoni e altri organi[1]. Fa parte di una terapia combinata che include altri due farmaci: posenacaftor e nesolicaftor. Questa combinazione è oggetto di studio per il suo potenziale nell’aiutare i pazienti affetti da FC con rare mutazioni genetiche che tipicamente non rispondono ai trattamenti esistenti[2].

    Come Funziona il DIROCAFTOR

    Il DIROCAFTOR appartiene a una classe di farmaci chiamati modulatori CFTR. CFTR sta per Regolatore della Conduttanza Transmembrana della Fibrosi Cistica, che è la proteina coinvolta nella FC. Questo farmaco agisce migliorando la funzione della proteina CFTR difettosa nelle persone con determinate mutazioni genetiche[1]. In questo modo, mira ad affrontare la causa sottostante della FC piuttosto che limitarsi a trattarne i sintomi.

    Studi Clinici sul DIROCAFTOR

    Il DIROCAFTOR è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Due studi degni di nota sono:

    1. Lo studio CHOICES (Fase III): Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e crossover che valuta l’efficacia e la sicurezza della combinazione di dirocaftor, posenacaftor e nesolicaftor in pazienti con FC di età pari o superiore a 18 anni[1].
    2. Uno studio di Fase IIb: Questo studio ha un design simile allo studio CHOICES, ma si concentra sulla valutazione dell’efficacia e della sicurezza della combinazione di farmaci in pazienti con FC con rare mutazioni CFTR[2].

    Entrambi gli studi mirano a valutare l’efficacia della combinazione di farmaci rispetto a un placebo durante un periodo di trattamento di 8 settimane.

    Chi Può Beneficiare del DIROCAFTOR?

    Il DIROCAFTOR è oggetto di studio specificamente per i pazienti con FC con rare mutazioni CFTR. Questo include:

    • Pazienti di età pari o superiore a 18 anni
    • Coloro con una diagnosi confermata di FC
    • Pazienti con malattia FC stabile
    • Individui con funzione polmonare (FEV1) tra il 40% e il 90% dei valori normali previsti

    È importante notare che i pazienti con alcune mutazioni FC comuni (come F508del) o quelli che attualmente assumono altri modulatori CFTR non sono idonei per questi studi[1][2].

    Dosaggio e Somministrazione

    Negli studi clinici, il DIROCAFTOR viene somministrato come capsula orale. La dose giornaliera massima in studio è di 300 mg. Il periodo di trattamento negli studi dura fino a 8 o 16 settimane[1][2]. Tuttavia, il dosaggio ottimale e la durata del trattamento saranno determinati in base ai risultati di questi studi.

    Potenziali Benefici del DIROCAFTOR

    Gli studi clinici stanno valutando diversi potenziali benefici del DIROCAFTOR, tra cui:

    • Miglioramento della funzione polmonare, misurata dal volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
    • Riduzione dei livelli di cloruro nel sudore, che è un indicatore della funzione CFTR
    • Aumento del peso corporeo
    • Miglioramento della qualità della vita, misurato dal dominio respiratorio del Questionario Fibrosi Cistica-Rivisto (CFQ-R)

    Questi risultati vengono misurati dopo 4, 6 e 8 settimane di trattamento per valutare sia gli effetti a breve termine che quelli sostenuti del farmaco[1][2].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è un aspetto cruciale oggetto di studio negli studi clinici. I ricercatori stanno monitorando eventuali eventi avversi o eventi avversi gravi che possono verificarsi durante il trattamento. Stanno anche conducendo valutazioni regolari che includono:

    • Test di laboratorio clinici (esami del sangue, analisi delle urine)
    • Esami fisici
    • Elettrocardiografia (ECG) per monitorare la funzione cardiaca
    • Misurazioni dei segni vitali

    Il profilo di sicurezza completo del DIROCAFTOR sarà meglio compreso una volta completati gli studi clinici[2].

    Aspetto Dettagli
    Combinazione di Farmaci Dirocaftor/Posenacaftor/Nesolicaftor
    Popolazione dello Studio Adulti (≥18 anni) con fibrosi cistica e rare mutazioni CFTR
    Obiettivo Primario Valutare l’efficacia dopo 8 settimane di trattamento
    Misura Principale dei Risultati Percentuale prevista FEV1 (funzione polmonare)
    Risultati Secondari Livelli di cloruro nel sudore, peso corporeo, punteggi della qualità della vita
    Disegno dello Studio Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, crossover
    Criteri di Idoneità Diagnosi confermata di FC, malattia stabile, intervallo specifico della funzione polmonare
    Durata del Trattamento 8 settimane
    Valutazioni della Sicurezza Eventi avversi, esami di laboratorio, esami fisici, ECG, segni vitali

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il Dirocaftor e come viene studiato? Il Dirocaftor è un farmaco in fase di studio per il trattamento della fibrosi cistica. Viene studiato in combinazione con altri due farmaci, Posenacaftor e Nesolicaftor, in studi clinici che coinvolgono adulti con FC portatori di rare mutazioni genetiche.
    • Chi può partecipare a questi studi clinici? Gli studi sono aperti ad adulti (di età pari o superiore a 18 anni) con diagnosi confermata di fibrosi cistica, malattia clinicamente stabile e specifici criteri di funzionalità polmonare. I partecipanti non devono assumere altri modulatori CFTR e devono soddisfare altri requisiti di idoneità.
    • Qual è l’obiettivo principale di questi studi clinici? L’obiettivo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza della combinazione Dirocaftor/Posenacaftor/Nesolicaftor in pazienti con FC con rare mutazioni CFTR dopo 8 settimane di trattamento, rispetto a un placebo.
    • Come viene misurata l’efficacia del trattamento? La misura principale dell’efficacia è il cambiamento della funzionalità polmonare, in particolare il volume espiratorio forzato in 1 secondo previsto (ppFEV1). Altre misure includono cambiamenti nei livelli di cloruro nel sudore, peso corporeo e punteggi della qualità della vita.
    • Quanto durano gli studi clinici? I periodi di trattamento in questi studi durano fino a 8 settimane, con misurazioni effettuate in vari momenti. Alcuni studi possono includere periodi di follow-up più lunghi per valutare la durata degli effetti del trattamento.

    Studi in corso con Dirocaftor

    • Data di inizio: 2024-05-27

      Studio sull’efficacia di Dirocaftor, Posenacaftor e Nesolicaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

      Non in reclutamento

      2 1

      La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su adulti di età pari o superiore a 18 anni affetti da fibrosi cistica. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di tre farmaci: dirocaftor, posenacaftor e nesolicaftor. Questi farmaci sono…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia Belgio Spagna Svezia Repubblica Ceca Portogallo +3

    Glossario

    • Cystic Fibrosis (CF): Un disturbo genetico che colpisce i polmoni, il pancreas e altri organi, causando l'accumulo di muco denso e appiccicoso che porta a vari problemi di salute.
    • CFTR: Regolatore della Conduttanza Transmembrana della Fibrosi Cistica, la proteina alterata nella fibrosi cistica.
    • FEV1: Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo, una misura della funzione polmonare utilizzata per valutare la gravità delle malattie polmonari.
    • Sweat chloride test: Un test diagnostico per la fibrosi cistica che misura la quantità di cloruro nel sudore di una persona.
    • Placebo: Una sostanza priva di effetto terapeutico attivo, utilizzata come controllo negli studi clinici per testare l'efficacia di un farmaco.
    • Double-blind: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo o il placebo.
    • Crossover study: Un tipo di studio clinico in cui i partecipanti ricevono diversi trattamenti in un ordine specifico, permettendo a ciascuna persona di fungere da proprio controllo.
    • Rare CFTR mutations: Modifiche genetiche rare nel gene CFTR che causano la fibrosi cistica ma sono meno frequentemente osservate rispetto alle mutazioni più comuni.
    • CFTR modulator: Un tipo di farmaco che agisce sulla causa sottostante della fibrosi cistica migliorando la funzione della proteina CFTR difettosa.
    • Organoid: Una versione miniaturizzata e semplificata di un organo coltivata in laboratorio, utilizzata per studiare le malattie e testare potenziali trattamenti.