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BIOCLEFT: Un Nuovo Trattamento per la Palatoschisi Utilizzando Cellule Autologhe Derivate dalla Mucosa Orale

È in corso uno studio clinico innovativo di fase I-IIa per valutare la sicurezza e la fattibilità dell’utilizzo di un sostituto della mucosa orale autologa ingegnerizzata con nanofibre di fibrina-agarosio per il trattamento della palatoschisi nei pazienti pediatrici. Questo approccio innovativo utilizza i cheratociti e i fibroblasti adulti derivati dalla mucosa orale del paziente stesso, espansi ex-vivo, per creare un equivalente tissutale vivente per la ricostruzione palatale. Lo studio mira a valutare i potenziali benefici di questa terapia avanzata rispetto ai trattamenti convenzionali, concentrandosi sulla rigenerazione, la guarigione e la qualità della vita complessiva dei bambini con labiopalatoschisi.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è BIOCLEFT?

    BIOCLEFT è un nuovo trattamento medico in fase di sviluppo per pazienti con palatoschisi. È considerato un prodotto di terapia avanzata, il che significa che utilizza metodi biologici innovativi per trattare le malattie. BIOCLEFT è realizzato con le cellule del paziente stesso, specificamente dalla loro mucosa orale (il rivestimento interno della bocca)[1].

    Il nome completo di questo trattamento è “Cheratinociti e fibroblasti adulti differenziati autologhi della mucosa orale espansi in matrice biologica di fibrina-agarosio.” Analizziamolo nel dettaglio:

    • Autologhi: Significa che le cellule provengono dal corpo del paziente stesso.
    • Mucosa orale: È il tessuto umido che riveste l’interno della bocca.
    • Cheratinociti e fibroblasti: Sono due tipi di cellule presenti nella mucosa orale. I cheratinociti formano lo strato esterno della mucosa, mentre i fibroblasti aiutano nella riparazione dei tessuti e nella guarigione delle ferite.
    • Espansi: Le cellule vengono fatte crescere in laboratorio per aumentarne il numero.
    • Matrice di fibrina-agarosio: È una sostanza speciale simile a un gel che tiene insieme le cellule, creando un equivalente tissutale vivente.

    Come Funziona BIOCLEFT?

    BIOCLEFT funziona utilizzando le cellule del paziente stesso per creare un sostituto tissutale che può essere utilizzato per riparare la palatoschisi. Ecco una semplice spiegazione del processo[1]:

    1. Un piccolo campione di mucosa orale viene prelevato dal paziente durante un intervento chirurgico precedente (solitamente durante la riparazione del labbro leporino).
    2. Il campione viene inviato a un laboratorio dove i cheratinociti e i fibroblasti vengono isolati e fatti crescere per aumentarne il numero.
    3. Queste cellule vengono poi combinate con uno speciale gel di fibrina-agarosio per creare un equivalente tissutale vivente.
    4. Durante l’intervento chirurgico di riparazione della palatoschisi, questo equivalente tissutale (BIOCLEFT) viene impiantato per aiutare a chiudere l’apertura nel palato.

    Si spera che questo approccio fornisca una riparazione più naturale ed efficace della palatoschisi rispetto ai metodi chirurgici tradizionali.

    Quali Condizioni Tratta BIOCLEFT?

    BIOCLEFT è specificamente in fase di sviluppo per trattare il labbro leporino e la palatoschisi[1]. Si tratta di un difetto congenito in cui c’è un’apertura nel labbro superiore e nel tetto della bocca (palato). Si verifica quando le strutture facciali non si chiudono completamente durante lo sviluppo fetale. Il labbro leporino e la palatoschisi possono causare problemi di alimentazione, linguaggio, udito e sviluppo dentale se non trattati adeguatamente.

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    BIOCLEFT è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica. Questa sperimentazione è descritta come “uno studio clinico di fase I-IIa, randomizzato, controllato, in aperto, monocentrico”[1]. Ecco cosa significa:

    • Fase I-IIa: È una fase iniziale di test sugli esseri umani, focalizzata sulla sicurezza e sui primi segni di efficacia.
    • Randomizzato: I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere BIOCLEFT o il trattamento standard.
    • Controllato: Lo studio confronta BIOCLEFT con un gruppo di controllo che riceve il trattamento standard.
    • In aperto: Sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
    • Monocentrico: Lo studio viene condotto in una sola struttura medica.

    Chi Può Partecipare alla Sperimentazione?

    La sperimentazione ha criteri specifici per chi può partecipare[1]:

    • Pazienti pediatrici (bambini) di entrambi i sessi
    • Diagnosticati con labbro leporino e palatoschisi unilaterale totale non sindromica (FLPNS)
    • Bambini che hanno precedentemente donato un campione di mucosa orale durante l’intervento chirurgico di riparazione del labbro leporino
    • I genitori o i tutori legali devono fornire il consenso informato

    Ci sono anche diverse condizioni che impedirebbero a un bambino di partecipare, come infezioni attive, allergie ai componenti di BIOCLEFT, determinate condizioni mediche o altri fattori che il medico dello studio ritiene possano influenzare i risultati.

    Quali Sono gli Obiettivi della Sperimentazione?

    Gli obiettivi principali di questa sperimentazione clinica sono[1]:

    1. Valutare la sicurezza dell’uso di BIOCLEFT nel trattamento della palatoschisi
    2. Valutare la fattibilità della procedura BIOCLEFT
    3. Raccogliere prove iniziali sull’efficacia di BIOCLEFT

    I ricercatori esamineranno diversi fattori per determinare se BIOCLEFT ha successo, tra cui:

    • Quanto bene il palato guarisce e si rigenera
    • L’aspetto estetico dopo il trattamento
    • Effetti sulla crescita craniofacciale (cranio e viso)
    • Impatti sull’udito
    • Effetti sul linguaggio
    • Qualità della vita complessiva per i pazienti

    Sicurezza ed Efficacia

    Poiché si tratta di una sperimentazione clinica in fase iniziale, la sicurezza e l’efficacia di BIOCLEFT sono ancora in fase di valutazione. I ricercatori monitoreranno attentamente tutti i partecipanti per eventuali effetti collaterali o eventi avversi[1].

    La sperimentazione sarà considerata fattibile se l’impianto di BIOCLEFT potrà essere eseguito con successo in almeno 3 pazienti su 5 nella fase iniziale. La sicurezza sarà valutata monitorando eventuali eventi avversi, gravi o non gravi, soprattutto quelli correlati al trattamento.

    È importante notare che, essendo un trattamento sperimentale, i benefici e i rischi completi di BIOCLEFT non sono ancora noti. I risultati di questa sperimentazione clinica aiuteranno a determinare se BIOCLEFT potrebbe diventare una nuova opzione di trattamento per i bambini con palatoschisi in futuro.

    Aspect Details
    Trial Type Studio clinico di fase I-IIa, randomizzato, controllato, in aperto, monocentrico
    Condition Labiopalatoschisi
    Investigational Product BIOCLEFT: Cheratinociti e fibroblasti adulti autologhi derivati dalla mucosa orale, espansi ex-vivo in matrice biologica di fibrina-agarosio
    Main Objective Valutare la sicurezza e la fattibilità dell’utilizzo di un sostituto nanostrutturato della mucosa palatale umana ingegnerizzato con tessuto autologo in fibrina-agarosio
    Secondary Objectives Valutare la rigenerazione, la guarigione, l’aspetto estetico, la crescita craniofacciale, l’udito, il linguaggio e la qualità della vita
    Key Inclusion Criteria Pazienti pediatrici con labiopalatoschisi unilaterale totale non sindromica, precedente donazione di mucosa orale durante la cheiloplastica
    Key Exclusion Criteria Malattie infettive attive, allergie ai componenti del prodotto, condizioni mediche gravi, altre malformazioni congenite
    Primary Endpoints Fattibilità dell’impianto chirurgico, sicurezza (eventi avversi), indicazioni di efficacia
    Product Classification Prodotto per terapie avanzate (terapia cellulare)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Qual è lo scopo principale di questo studio clinico? Lo scopo principale di questo studio clinico è valutare la sicurezza e la fattibilità dell’utilizzo di un sostituto della mucosa palatale umana autologa ingegnerizzata con nanostruttura in fibrina-agarosio nel trattamento della palatoschisi nei pazienti pediatrici.
    • Che tipo di pazienti sono idonei per questo studio? Lo studio è aperto a pazienti pediatrici di entrambi i sessi con diagnosi di labiopalatoschisi unilaterale totale non sindromica (FLPNS) e programmati per chirurgia correttiva. I pazienti idonei devono aver precedentemente donato un campione di mucosa orale durante la procedura di riparazione del labbro leporino (cheiloplastica).
    • Qual è il prodotto sperimentale utilizzato in questo studio? Il prodotto sperimentale, chiamato BIOCLEFT, è un equivalente tessutale vivente realizzato con cheratinociti e fibroblasti adulti autologhi derivati dalla mucosa orale del paziente. Queste cellule vengono espanse in laboratorio e combinate con una matrice biologica di fibrina-agarosio per creare un sostituto ingegnerizzato della mucosa palatale.
    • Quali sono i principali risultati che i ricercatori esamineranno? I ricercatori valuteranno principalmente la fattibilità dell’impianto chirurgico di BIOCLEFT e la sua sicurezza monitorando eventuali eventi avversi. Valuteranno anche gli indicatori di efficacia, tra cui rigenerazione e guarigione, aspetto estetico, crescita craniofacciale, udito, linguaggio e qualità della vita.
    • In che modo questo trattamento differisce dai trattamenti convenzionali della palatoschisi? Questo trattamento utilizza tecniche avanzate di ingegneria tessutale per creare un sostituto tessutale vivente personalizzato dalle cellule del paziente stesso. A differenza dei trattamenti convenzionali che possono basarsi su innesti o materiali sintetici, questo approccio mira a fornire una soluzione più naturale e potenzialmente meglio integrata per la riparazione della palatoschisi.

    Studi in corso con Autologous Oral Mucosa-Derived Adult Keratinocytes, Ex-Vivo Expanded

    • Data di inizio: 2024-04-17

      Studio sulla sicurezza e fattibilità dell’uso di cheratinociti e fibroblasti autologhi espansi per il trattamento del labbro leporino e palatoschisi

      Reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sul trattamento del labbro leporino e palatoschisi, una condizione in cui il labbro superiore e il palato non si formano correttamente durante lo sviluppo del bambino. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la fattibilità di un nuovo trattamento che utilizza un sostituto della mucosa orale ingegnerizzato, creato a…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Spagna

    Glossario

    • Autologous: Derivato dal corpo del paziente stesso. In questo contesto, si riferisce alle cellule prelevate dalla mucosa orale del paziente.
    • Keratinocytes: Il tipo di cellula predominante nello strato esterno della pelle (epidermide) e delle membrane mucose. Svolgono un ruolo cruciale nella formazione di una barriera protettiva.
    • Fibroblasts: Cellule che producono collagene e altri componenti del tessuto connettivo. Sono importanti per la guarigione delle ferite e la riparazione dei tessuti.
    • Ex-vivo expanded: Cellule che sono state coltivate e moltiplicate fuori dal corpo in laboratorio prima di essere reimpiantate nel paziente.
    • Cleft palate: Un difetto congenito in cui è presente un'apertura nel palato a causa del mancato congiungimento dei tessuti durante lo sviluppo fetale.
    • Fibrin-agarose matrix: Un'impalcatura biocompatibile composta da fibrina (una proteina coinvolta nella coagulazione del sangue) e agarosio (un polisaccaride derivato dalle alghe marine) utilizzata per supportare la crescita cellulare e la formazione dei tessuti.
    • Nanostructured: Con caratteristiche o strutture a livello nanometrico (estremamente piccolo), che possono migliorare le proprietà del materiale e le interazioni con le cellule.
    • Phase I-IIa clinical trial: Uno studio clinico in fase iniziale che combina elementi sia della Fase I (test iniziale di sicurezza) che della Fase IIa (test preliminare di efficacia).
    • Cheiloplasty: Un intervento chirurgico per riparare il labbro leporino.
    • FLPNS: Un'abbreviazione per la labiopalatoschisi totale unilaterale non sindromica, un tipo specifico di schisi che colpisce un lato del labbro e del palato senza essere associata ad altre sindromi.