In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici su ALXN1850. I trial stanno valutando efficacia, sicurezza e tollerabilità in persone con ipofosfatasia, tra cui bambini, adolescenti e adulti, sia mai trattati sia già trattati con asfotase alfa.
Punti chiave
- Gli studi clinici su ALXN1850 riguardano l'ipofosfatasia in tre gruppi principali: bambini mai trattati con asfotase alfa, bambini già trattati con asfotase alfa e adolescenti/adulti mai trattati con asfotase alfa. Tutti i trial descritti sono in fase 3. I risultati valutati includono efficacia, sicurezza e tollerabilità. Nei bambini si usa il punteggio RGI-C, mentre negli adolescenti e negli adulti si usa il test del cammino di 6 minuti. In totale sono riportati tre studi, con due autorizzati e uno in corso.
Panoramica degli studi
I dati disponibili descrivono tre studi clinici su ALXN1850 in persone con ipofosfatasia. Tutti e tre gli studi sono in fase 3, quindi sono studi avanzati che servono a valutare meglio efficacia, sicurezza e tollerabilità in gruppi più ampi di partecipanti.
Due studi sono indicati come Authorised e uno come Ongoing. I trial includono bambini, adolescenti e adulti, con gruppi diversi a seconda dei trattamenti ricevuti in precedenza.
Chi può partecipare
Un gruppo di studio riguarda partecipanti pediatrici con ipofosfatasia che non sono mai stati trattati con asfotase alfa. Un altro studio riguarda partecipanti pediatrici con ipofosfatasia che erano già stati trattati con asfotase alfa. Il terzo studio include adolescenti e adulti con ipofosfatasia che non avevano ricevuto asfotase alfa in precedenza.
Questo significa che i trial non studiano una sola fascia d'età, ma più gruppi di pazienti con bisogni diversi. La storia di trattamento precedente è importante perché cambia il tipo di confronto usato nello studio.
Disegno degli studi e confronti
Tutti i trial sono interventistici, cioè i ricercatori assegnano un trattamento o un confronto ai partecipanti secondo il protocollo dello studio.
Nel trial sui bambini mai trattati con asfotase alfa, ALXN1850 viene confrontato con un placebo, cioè un prodotto senza trattamento attivo usato per confronto. Anche nello studio su adolescenti e adulti mai trattati con asfotase alfa, ALXN1850 viene confrontato con placebo.
Nel trial sui bambini già trattati con asfotase alfa, ALXN1850 viene confrontato con asfotase alfa. In questo caso l'obiettivo non è solo vedere se il trattamento funziona, ma anche capire se è ben tollerato rispetto al trattamento già usato in questi pazienti.
Cosa misurano i trial
Gli endpoint primari sono i risultati principali che ogni studio vuole misurare. Nei bambini mai trattati con asfotase alfa, l'endpoint primario è il punteggio RGI-C alla fine del periodo di valutazione randomizzato, al Giorno 169.
Nel trial pediatrico già trattato con asfotase alfa, l'endpoint primario è l'incidenza di TEAEs, TESAEs, AESIs e degli eventi che portano a interrompere o sospendere il trattamento. In parole semplici, lo studio controlla quanti eventi indesiderati si verificano e se questi eventi fanno fermare o sospendere il trattamento.
Negli adolescenti e negli adulti mai trattati con asfotase alfa, l'endpoint primario è il cambiamento rispetto al valore iniziale nel 6MWT alla fine del periodo di valutazione randomizzato, al Giorno 169. Il 6MWT è il test del cammino di 6 minuti e aiuta a capire la funzione fisica e la capacità di camminare.
I tre studi descritti
Studio 2023-505675-73-00: è uno studio di fase 3 su partecipanti pediatrici con ipofosfatasia mai trattati con asfotase alfa. È autorizzato e prevede 47 partecipanti. Lo scopo è valutare l'efficacia di ALXN1850 rispetto a placebo sugli esiti radiografici.
Studio 2023-505674-15-00: è uno studio di fase 3 su partecipanti pediatrici con ipofosfatasia già trattati con asfotase alfa. È in corso e prevede 40 partecipanti. Lo scopo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALXN1850 rispetto ad asfotase alfa.
Studio 2023-505673-32-00: è uno studio di fase 3 su adolescenti e adulti con ipofosfatasia mai trattati con asfotase alfa. È autorizzato e prevede 122 partecipanti. Lo scopo è valutare l'efficacia di ALXN1850 rispetto a placebo sugli esiti funzionali.
Termini utili per i pazienti
Radiografico significa legato alle immagini mediche, come le radiografie. In uno studio, gli esiti radiografici aiutano a vedere se le ossa cambiano nel tempo.
Funzionale significa legato a ciò che una persona riesce a fare nella vita quotidiana, come camminare. Per questo il 6MWT è utile negli adolescenti e negli adulti.
TEAEs sono eventi avversi comparsi durante il trattamento; TESAEs sono eventi avversi gravi; AESIs sono eventi di particolare interesse per lo studio. Questi termini servono ai ricercatori per descrivere in modo preciso la sicurezza del trattamento.