#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

ALXN1850: Un Trattamento Promettente per l’Ipofosfatasia

ALXN1850 è un nuovo farmaco in fase di studio in studi clinici per il trattamento dell’Ipofosfatasia (HPP), una rara malattia genetica che colpisce il metabolismo osseo. Questi studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia di ALXN1850 in diverse fasce d’età, tra cui bambini, adolescenti e adulti con HPP. Gli studi confrontano ALXN1850 con il placebo o i trattamenti esistenti per determinare i suoi potenziali benefici per i pazienti affetti da questa condizione.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è ALXN1850?

    ALXN1850 è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio per il trattamento di una rara condizione genetica chiamata Ipofosfatasia (HPP). Si tratta di un tipo di fosfatasi alcalina ricombinante, ovvero una versione artificialmente creata di un enzima che il nostro corpo produce naturalmente[1][2][3]. Questo enzima è cruciale per varie funzioni corporee, in particolare per lo sviluppo e il mantenimento delle ossa.

    Quale Condizione Tratta ALXN1850?

    ALXN1850 è specificamente progettato per trattare l’Ipofosfatasia (HPP). L’HPP è un raro disturbo ereditario che colpisce lo sviluppo di ossa e denti. Le persone affette da HPP hanno bassi livelli di un enzima chiamato fosfatasi alcalina, essenziale per una corretta mineralizzazione ossea. Ciò può portare a ossa deboli e morbide, deformità scheletriche e altri problemi di salute[1][2][3].

    Come viene Somministrato ALXN1850?

    ALXN1850 viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC). Ciò significa che il farmaco viene iniettato appena sotto la pelle. Il programma di dosaggio negli studi clinici è una volta ogni due settimane (q2w). La dose dipende dal peso corporeo del paziente, con opzioni di 20mg, 35mg o 50mg[1][2][3].

    Studi Clinici Attuali

    ALXN1850 è attualmente oggetto di diversi studi clinici di Fase 3. Questi studi sono progettati per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco in diversi gruppi di pazienti con HPP:

    • Bambini di età compresa tra 2 e 12 anni che non sono stati precedentemente trattati per HPP[1]
    • Adolescenti (12-18 anni) e adulti che non sono stati precedentemente trattati per HPP[2]
    • Bambini di età compresa tra 2 e 12 anni che sono stati precedentemente trattati con un altro farmaco chiamato asfotase alfa[3]

    Benefici Attesi di ALXN1850

    Gli studi clinici stanno misurando diversi risultati per determinare l’efficacia di ALXN1850. Alcuni dei benefici attesi includono:

    • Miglioramento della salute ossea: I ricercatori stanno utilizzando radiografie per misurare i cambiamenti nella struttura ossea e la gravità del rachitismo (una condizione ossea comune nell’HPP)[1][2][3]
    • Migliore funzione fisica: Test come il Test del Cammino di 6 Minuti vengono utilizzati per valutare i miglioramenti nella mobilità e nella resistenza[1][2][3]
    • Miglioramento delle capacità motorie: Vengono utilizzati test specializzati per misurare i miglioramenti nella competenza motoria, soprattutto nei bambini[1][3]
    • Miglioramento della forza della parte inferiore del corpo: Test come il Test di Alzata dalla Sedia di 30 secondi vengono utilizzati per valutare la forza delle gambe nei pazienti più anziani[2]

    Confronto con Asfotase Alfa

    Asfotase alfa è un trattamento esistente per l’HPP. Uno degli studi clinici sta confrontando direttamente ALXN1850 con asfotase alfa in bambini che sono stati precedentemente trattati con asfotase alfa. Questo aiuterà a determinare se ALXN1850 è altrettanto efficace o potenzialmente più efficace del trattamento esistente[3].

    Alcune differenze chiave nella somministrazione tra ALXN1850 e asfotase alfa includono:

    • ALXN1850 viene somministrato una volta ogni due settimane[1][2][3]
    • Asfotase alfa viene somministrato tre volte a settimana o sei volte a settimana[3]

    Questa differenza nella frequenza di dosaggio potrebbe potenzialmente rendere ALXN1850 più conveniente per i pazienti se si dimostrasse altrettanto efficace.

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è una preoccupazione primaria negli studi clinici per ALXN1850. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Uno dei principali risultati misurati è il numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)[3].

    È importante notare che ALXN1850 è ancora in fase di sperimentazione. Sebbene i risultati finora siano promettenti, sono necessari più dati per comprendere appieno il suo profilo di sicurezza ed efficacia. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero discuterne con i loro operatori sanitari e considerare la partecipazione a studi clinici se idonei.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco ALXN1850
    Condizione Studiata Ipofosfatasia (HPP)
    Gruppi di Età Pediatrico (da 2 a < 12 anni), Adolescente (da 12 a < 18 anni), Adulto
    Metodo di Somministrazione Iniezione sottocutanea (SC)
    Schema di Dosaggio Una volta ogni 2 settimane (q2w)
    Disegno dello Studio Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico
    Durata dello Studio Valutazione randomizzata di 24 settimane + estensione in aperto fino a 132 settimane
    Risultati Primari Cambiamenti radiografici, miglioramenti della funzione fisica, profilo di sicurezza
    Confronti Placebo, Asfotase alfa (in alcuni studi)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’Ipofosfatasia (HPP)? L’Ipofosfatasia (HPP) è una rara malattia genetica che colpisce il metabolismo osseo, portando a ossa deboli e malformate. È causata da una carenza di un enzima chiamato fosfatasi alcalina.
    • Come viene somministrato ALXN1850 in questi studi clinici? ALXN1850 viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC), il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle. Lo schema di dosaggio è tipicamente una volta ogni 2 settimane (q2w), con la dose che dipende dal peso corporeo del partecipante.
    • Quali fasce d’età vengono studiate in questi studi clinici con ALXN1850? Gli studi clinici stanno studiando ALXN1850 in diverse fasce d’età: partecipanti pediatrici (da 2 a < 12 anni di età), adolescenti (da 12 a < 18 anni di età) e adulti.
    • Quali sono i principali risultati misurati in questi studi? Gli studi misurano vari risultati, tra cui cambiamenti nella struttura ossea (usando valutazioni radiografiche), funzione fisica (come il Test del Cammino dei 6 Minuti), capacità motorie e sicurezza e tollerabilità generale del farmaco.
    • Quanto durano questi studi clinici? Gli studi includono tipicamente un periodo di valutazione randomizzato di 24 settimane, seguito da un periodo di estensione in aperto (OLE) che può durare fino a 132 settimane (circa 2,5 anni). Questo permette ai ricercatori di valutare gli effetti di ALXN1850 sia a breve che a lungo termine.

    Studi in corso con Alxn1850

    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di ALXN1850 rispetto ad Asfotase Alfa in Bambini con Ipopofosfatasia già Trattati con Asfotase Alfa

      Non ancora in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla ipofosfatasia, una malattia rara che colpisce le ossa e i denti, rendendoli deboli e fragili. Questa condizione è causata da un problema genetico che influisce sulla produzione di un enzima importante per la salute delle ossa. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea.…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Italia Francia Germania
    • Data di inizio: 2024-08-05

      Studio di Fase 3 su ALXN1850 in Adolescenti e Adulti con Ipopofosfatasia Non Trattati Precedentemente con Asfotase Alfa

      Non ancora in reclutamento

      3 1

      Lo studio clinico si concentra sulla ipofosfatasia, una malattia rara che colpisce le ossa e i denti, causando debolezza e dolore. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo trattamento è un tipo di enzima ricombinante, progettato per aiutare a migliorare la funzione…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Polonia Austria Germania Belgio Italia Francia +2
    • Data di inizio: 2024-04-26

      Studio sull’Efficacia di ALXN1850 nei Bambini con Ipopofosfatasia Non Trattati Precedentemente

      Non ancora in reclutamento

      3 1

      Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata ipofosfatasia, che colpisce le ossa e i denti, causando problemi come ossa fragili e dolori. Questa condizione è particolarmente rilevante nei bambini di età compresa tra 2 e 12 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Lo studio…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Italia Belgio Spagna Francia Polonia Svezia +2

    Glossario

    • Hypophosphatasia (HPP): Una rara malattia genetica che colpisce il metabolismo osseo, caratterizzata da ossa deboli e malformate a causa di una carenza dell'enzima fosfatasi alcalina.
    • ALXN1850: Un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell'Ipofosfatasia, somministrato tramite iniezione sottocutanea.
    • Subcutaneous (SC) injection: Un metodo di somministrazione del farmaco attraverso l'iniezione nello strato di tessuto appena sotto la pelle.
    • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco in fase di test ma non contiene alcun principio attivo, utilizzata come controllo negli studi clinici.
    • Randomized Evaluation Period: La fase iniziale di uno studio clinico in cui i partecipanti vengono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento per confrontare i risultati.
    • Open-Label Extension (OLE): Una fase dello studio clinico che segue il periodo iniziale dello studio, in cui tutti i partecipanti ricevono il trattamento attivo e sono consapevoli di ciò che stanno ricevendo.
    • Radiographic Global Impression of Change (RGI-C): Una misura utilizzata per valutare i cambiamenti nella struttura e nella salute delle ossa basata sulle immagini radiografiche.
    • Rickets Severity Score (RSS): Un sistema di punteggio utilizzato per valutare la gravità del rachitismo, una condizione caratterizzata da rammollimento e indebolimento delle ossa.
    • 6-Minute Walk Test (6MWT): Un test che misura la distanza che un individuo può percorrere in 6 minuti, utilizzato per valutare la funzionalità fisica e la resistenza.
    • Asfotase alfa: Un trattamento esistente per l'Ipofosfatasia, utilizzato come confronto in alcuni degli studi clinici su ALXN1850.