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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Distrofia muscolare di Duchenne

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Promotore:Dystrogen Therapeutics Technology Polska Sp. z o.o.

Malformazione arteriosa congenita

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Sirolimus
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie

Distrofia muscolare

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Deflazacort
  • Promotore:Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana

Malattia a cellule falciformi

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:(S)-2-Hydroxy-6-((4-(2-(2-Hydroxyethyl)Nicotinoyl)Morpholin-3-Yl)Methoxy)Benzaldehyde
  • Promotore:Global Blood Therapeutics Inc.

Cardiopatia congenita

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Alanine
  • Promotore:Dr. Franz Koehler Chemie GmbH

Neurofibromatosi

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Trametinib
  • Promotore:Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

Poliposi adenomatosa del colon

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Sirolimus
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse

Distrofia muscolare di Duchenne+1

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Delandistrogene Moxeparvovec
  • Promotore:Sarepta Therapeutics Inc.

Retinite pigmentosa

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Acetazolamide
  • Promotore:Beacon Therapeutics (USA) Inc.

Malformazione linfatica

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Sirolimus
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire De Lille

Cardiomiopatia ipertrofica

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Mavacamten
  • Promotore:Myokardia Inc.

Distrofia muscolare

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Abiraterone Acetate
  • Promotore:Atamyo Therapeutics

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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