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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di ALXN1850 rispetto ad Asfotase Alfa in Bambini con Ipopofosfatasia già Trattati con Asfotase Alfa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla ipofosfatasia, una malattia rara che colpisce le ossa e i denti, rendendoli deboli e fragili. Questa condizione è causata da un problema genetico che influisce sulla produzione di un enzima importante per la salute delle ossa. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco sarà confrontato con un altro trattamento già esistente, chiamato asfotase alfa, noto anche come Strensiq.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALXN1850 rispetto a asfotase alfa nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni che sono già stati trattati con asfotase alfa. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo di tempo stabilito, e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come migliorare la cura per i bambini affetti da ipofosfatasia. I risultati potrebbero aiutare a determinare quale trattamento è più sicuro ed efficace per questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante deve avere un'età compresa tra 2 e meno di 12 anni al giorno 1 e deve avere una diagnosi di ipofosfatasia documentata nei registri medici.

    Durante il periodo di screening, è necessario verificare la presenza di placche di crescita aperte tramite radiografia e il partecipante deve essere al massimo al secondo stadio di Tanner.

  2. Passaggio 2

    Trattamento precedente

    Il partecipante deve essere stato trattato con asfotase alfa alla dose di 6 mg/kg/settimana tramite iniezione sottocutanea, somministrata come 2 mg/kg tre volte a settimana o 1 mg/kg sei volte a settimana per almeno 6 mesi prima del giorno 1.

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento

    Il partecipante riceverà il trattamento con ALXN1850 o continuerà con asfotase alfa, entrambi somministrati tramite iniezione sottocutanea.

    La durata del periodo di valutazione randomizzato è di 169 giorni.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALXN1850 rispetto ad asfotase alfa nei partecipanti pediatrici con ipofosfatasia precedentemente trattati con asfotase alfa.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli esiti

    Gli esiti primari includono l'incidenza di eventi avversi che portano all'interruzione o alla sospensione dell'intervento di studio.

    Gli esiti secondari comprendono vari parametri di valutazione della salute e del benessere, come il punteggio RGI-C, il cambiamento rispetto al basale in vari test di funzionalità fisica e qualità della vita, e la concentrazione plasmatica di ALXN1850 e asfotase alfa.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2027.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 2 e meno di 12 anni al Giorno 1.
  • Diagnosi di ipofosfatasia documentata nei registri medici. L'ipofosfatasia è una condizione medica che riguarda le ossa.
  • Presenza di placche di crescita aperte visibili tramite radiografia durante il Periodo di Screening. Le placche di crescita sono aree delle ossa dove avviene la crescita nei bambini.
  • Stadio di Tanner 2 o meno durante il Periodo di Screening. Lo stadio di Tanner è un modo per descrivere lo sviluppo fisico nei bambini e negli adolescenti.
  • Deve essere stato trattato con 6 mg/kg/settimana di asfotase alfa tramite iniezione sottocutanea (SC) somministrata come 2 mg/kg 3 volte a settimana o 1 mg/kg 6 volte a settimana per almeno 6 mesi prima del Giorno 1. L'asfotase alfa è un farmaco usato per trattare l'ipofosfatasia.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile devono seguire i requisiti e le linee guida sulla contraccezione come definito nel protocollo.
  • Il tutore legale del partecipante deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto (come definito nel protocollo) e il partecipante deve essere disposto a fornire il consenso informato scritto (se applicabile, come determinato dal Comitato Etico Istituzionale [IRB] o dal Comitato Etico Istituzionale [IEC]). Il consenso informato scritto include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e in questo protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno ricevuto in precedenza il trattamento con asfotase alfa. Questo è un farmaco usato per trattare una condizione chiamata ipoposfatasia.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato o i cui tutori legali non possono farlo.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che sono coinvolti in un altro studio clinico che potrebbe interferire con questo.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • ALXN1850

    è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della ipofosfatasia nei bambini. Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea e il suo scopo è valutare la sicurezza e l'efficacia rispetto ad un altro trattamento già esistente.

  • Asfotase Alfa

    è un farmaco già utilizzato per trattare l'ipofosfatasia nei bambini. Viene somministrato per via sottocutanea e serve come confronto per valutare l'efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco ALXN1850.

Che cosa si sa già del trattamento

ALXN1850 – ALXN1850 è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico di fase 3. È studiato per il trattamento della ipofosfatasia nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni, che sono stati precedentemente trattati con asfotase alfa. Il farmaco agisce a livello molecolare migliorando il metabolismo del fosfato, che è compromesso in questa condizione. Appartiene alla classe farmacologica degli enzimi sostitutivi, mirati a correggere il deficit enzimatico presente nei pazienti con ipofosfatasia.

Malattie studiate

Ipofosfatasia – L'ipofosfatasia è una malattia genetica rara che colpisce lo sviluppo delle ossa e dei denti. È causata da una carenza dell'enzima fosfatasi alcalina, essenziale per la mineralizzazione ossea. Nei bambini, può manifestarsi con ossa fragili, deformità scheletriche e ritardi nella crescita. Nei casi più gravi, può portare a problemi respiratori a causa di un torace malformato. Negli adulti, i sintomi possono includere dolori ossei e fratture frequenti. La progressione della malattia varia notevolmente da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-505674-15-00Codice del protocolloALXN1850-HPP-303Partecipanti previsti40 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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