Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di ALXN1850 rispetto ad Asfotase Alfa in Bambini con Ipopofosfatasia già Trattati con Asfotase Alfa

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Promotore

Alexion Pharmaceuticals Inc.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla ipofosfatasia, una malattia rara che colpisce le ossa e i denti, rendendoli deboli e fragili. Questa condizione è causata da un problema genetico che influisce sulla produzione di un enzima importante per la salute delle ossa. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco sarà confrontato con un altro trattamento già esistente, chiamato asfotase alfa, noto anche come Strensiq.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALXN1850 rispetto a asfotase alfa nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni che sono già stati trattati con asfotase alfa. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo di tempo stabilito, e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come migliorare la cura per i bambini affetti da ipofosfatasia. I risultati potrebbero aiutare a determinare quale trattamento è più sicuro ed efficace per questa condizione.

1 inizio dello studio

Il partecipante deve avere un’età compresa tra 2 e meno di 12 anni al giorno 1 e deve avere una diagnosi di ipofosfatasia documentata nei registri medici.

Durante il periodo di screening, è necessario verificare la presenza di placche di crescita aperte tramite radiografia e il partecipante deve essere al massimo al secondo stadio di Tanner.

2 trattamento precedente

Il partecipante deve essere stato trattato con asfotase alfa alla dose di 6 mg/kg/settimana tramite iniezione sottocutanea, somministrata come 2 mg/kg tre volte a settimana o 1 mg/kg sei volte a settimana per almeno 6 mesi prima del giorno 1.

3 fase di trattamento

Il partecipante riceverà il trattamento con ALXN1850 o continuerà con asfotase alfa, entrambi somministrati tramite iniezione sottocutanea.

La durata del periodo di valutazione randomizzato è di 169 giorni.

4 valutazione della sicurezza

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALXN1850 rispetto ad asfotase alfa nei partecipanti pediatrici con ipofosfatasia precedentemente trattati con asfotase alfa.

5 valutazione degli esiti

Gli esiti primari includono l’incidenza di eventi avversi che portano all’interruzione o alla sospensione dell’intervento di studio.

Gli esiti secondari comprendono vari parametri di valutazione della salute e del benessere, come il punteggio RGI-C, il cambiamento rispetto al basale in vari test di funzionalità fisica e qualità della vita, e la concentrazione plasmatica di ALXN1850 e asfotase alfa.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2027.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve avere un’età compresa tra 2 e meno di 12 anni al Giorno 1.
Diagnosi di ipofosfatasia documentata nei registri medici. L’ipofosfatasia è una condizione medica che riguarda le ossa.
Presenza di placche di crescita aperte visibili tramite radiografia durante il Periodo di Screening. Le placche di crescita sono aree delle ossa dove avviene la crescita nei bambini.
Stadio di Tanner 2 o meno durante il Periodo di Screening. Lo stadio di Tanner è un modo per descrivere lo sviluppo fisico nei bambini e negli adolescenti.
Deve essere stato trattato con 6 mg/kg/settimana di asfotase alfa tramite iniezione sottocutanea (SC) somministrata come 2 mg/kg 3 volte a settimana o 1 mg/kg 6 volte a settimana per almeno 6 mesi prima del Giorno 1. L’asfotase alfa è un farmaco usato per trattare l’ipofosfatasia.
Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile devono seguire i requisiti e le linee guida sulla contraccezione come definito nel protocollo.
Il tutore legale del partecipante deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto (come definito nel protocollo) e il partecipante deve essere disposto a fornire il consenso informato scritto (se applicabile, come determinato dal Comitato Etico Istituzionale [IRB] o dal Comitato Etico Istituzionale [IEC]). Il consenso informato scritto include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e in questo protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare i pazienti che non hanno ricevuto in precedenza il trattamento con asfotase alfa. Questo è un farmaco usato per trattare una condizione chiamata ipoposfatasia.
Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato o i cui tutori legali non possono farlo.
Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare i pazienti che sono coinvolti in un altro studio clinico che potrebbe interferire con questo.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Non ancora reclutando	–
Germania	Non reclutando	–
Italia	Non ancora reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

ALXN1850 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della ipofosfatasia nei bambini. Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea e il suo scopo è valutare la sicurezza e l’efficacia rispetto ad un altro trattamento già esistente.

Asfotase Alfa è un farmaco già utilizzato per trattare l’ipofosfatasia nei bambini. Viene somministrato per via sottocutanea e serve come confronto per valutare l’efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco ALXN1850.

Malattie in studio:

Ipofosfatasia

Ipofosfatasia – L’ipofosfatasia è una malattia genetica rara che colpisce lo sviluppo delle ossa e dei denti. È causata da una carenza dell’enzima fosfatasi alcalina, essenziale per la mineralizzazione ossea. Nei bambini, può manifestarsi con ossa fragili, deformità scheletriche e ritardi nella crescita. Nei casi più gravi, può portare a problemi respiratori a causa di un torace malformato. Negli adulti, i sintomi possono includere dolori ossei e fratture frequenti. La progressione della malattia varia notevolmente da persona a persona.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 02:36

ID della sperimentazione:

2023-505674-15-00

Codice del protocollo:

ALXN1850-HPP-303

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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