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Studio sulla tollerabilità di BI 1291583 in pazienti adulti con bronchiectasie da fibrosi cistica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una condizione chiamata bronchiectasia da fibrosi cistica, una malattia polmonare che causa difficoltà respiratorie e infezioni frequenti. Lo studio esamina un nuovo farmaco chiamato BI 1291583, somministrato in forma di compressa, per vedere come viene tollerato dai pazienti. Il farmaco sarà confrontato con un placebo, che è una compressa senza principio attivo, per valutare la sua sicurezza e tollerabilità.

Il trattamento con BI 1291583 sarà somministrato una volta al giorno per un periodo di 12 settimane. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo. Lo studio mira a determinare quanti pazienti sperimentano effetti collaterali durante il trattamento.

Oltre a BI 1291583, i partecipanti utilizzeranno anche un inalatore contenente solfato di salbutamolo, un farmaco comunemente usato per alleviare i sintomi respiratori. Questo studio aiuterà a capire meglio se BI 1291583 può essere un trattamento efficace e sicuro per le persone con bronchiectasia da fibrosi cistica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di una compressa di BI 1291583 da 5 mg o di un placebo, una volta al giorno.

    La somministrazione avviene per via orale e continua per un periodo di 12 settimane.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, viene effettuato un monitoraggio per valutare la tollerabilità del farmaco.

    Vengono raccolti campioni di espettorato per analizzare l'attività dell'elastasi neutrofila.

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    A 8 settimane dall'inizio del trattamento, viene effettuata una valutazione intermedia.

    Si misura il cambiamento relativo dell'attività dell'elastasi neutrofila rispetto al basale.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Il monitoraggio continua per tutta la durata del trattamento per rilevare eventuali effetti collaterali emergenti.

    Vengono effettuate analisi farmacocinetiche per determinare la concentrazione massima e l'area sotto la curva di concentrazione del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Dopo 12 settimane, il trattamento con BI 1291583 o placebo termina.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Follow-up

    Un follow-up viene condotto fino a 16 settimane dall'inizio del trattamento per monitorare eventuali effetti collaterali tardivi.

    Viene valutata la presenza di eventi avversi emergenti dal trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi clinica storica di fibrosi cistica. Questo significa che hai sintomi di fibrosi cistica e un livello di cloruro nel sudore di almeno 60 mmol/L, oppure due mutazioni del gene CFTR che causano la fibrosi cistica.
  • Devi avere una diagnosi confermata di bronchiectasie tramite una tomografia computerizzata (CT) e una storia clinica coerente con le bronchiectasie, come tosse, produzione cronica di espettorato o infezioni respiratorie ricorrenti. Se non hai una CT toracica recente, ne verrà eseguita una durante la fase di screening. Le scansioni storiche non devono essere più vecchie di 5 anni.
  • Devi avere una storia di riacutizzazioni polmonari che richiedono trattamento antibiotico. Nei 12 mesi precedenti la prima visita, devi aver avuto almeno 2 riacutizzazioni, oppure almeno 1 riacutizzazione e un punteggio dei sintomi SGRQ superiore a 40 alla prima visita di screening. Se stai assumendo antibiotici orali o inalatori come trattamento cronico per le bronchiectasie, almeno una riacutizzazione deve essere avvenuta mentre eri in trattamento stabile con antibiotici.
  • Devi essere in grado di fornire campioni di espettorato spontanei o indotti.
  • Devi firmare un consenso informato scritto e datato, in conformità con le linee guida ICH-GCP e la legislazione locale, prima di essere ammesso allo studio.
  • Se sei una donna in età fertile, devi essere pronta e in grado di utilizzare metodi di controllo delle nascite altamente efficaci, che abbiano un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno se usati correttamente e costantemente, oltre a un metodo di barriera. Gli uomini che partecipano a questo studio clinico devono usare contraccezione maschile (come il preservativo o l'astinenza sessuale) se la loro partner sessuale è una donna in età fertile.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica o bronchiectasie. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi, mentre le bronchiectasie sono una condizione in cui le vie aeree nei polmoni si allargano e si danneggiano.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte a seguire le procedure e le regole dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o mettere a rischio la loro salute.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

BI 1291583 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della bronchiectasia nei pazienti adulti con fibrosi cistica. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di una compressa una volta al giorno per un periodo di 12 settimane. L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, osservando il numero e la percentuale di pazienti che manifestano almeno un evento avverso emergente dal trattamento durante lo studio.

Che cosa si sa già del trattamento

BI 1291583 – Questo farmaco è somministrato sotto forma di compresse da assumere una volta al giorno. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza, tollerabilità, farmacodinamica e farmacocinetica nei pazienti adulti con bronchiectasie da fibrosi cistica. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento delle bronchiectasie associate alla fibrosi cistica. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è specificato nei dati disponibili, ma il farmaco è classificato come un agente sperimentale in fase di studio.

Malattie studiate

Fibrosi cistica con bronchiectasie – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e causare infezioni polmonari ricorrenti. Le bronchiectasie sono una condizione in cui le vie aeree dei polmoni si dilatano in modo anomalo, portando a un accumulo di muco e a infezioni frequenti. Nei pazienti con fibrosi cistica, le bronchiectasie si sviluppano a causa dell'infiammazione cronica e delle infezioni ripetute. Questa combinazione di condizioni può portare a difficoltà respiratorie, tosse persistente e ridotta capacità polmonare. La gestione della malattia si concentra sul miglioramento della funzione polmonare e sulla prevenzione delle infezioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-502835-21-00Codice del protocollo1397-0013Partecipanti previsti25 personePromotoreBoehringer Ingelheim Espana S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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