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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia del Cannabidiolo nei Bambini con Sindrome di Dravet, Complesso della Sclerosi Tuberosa o Sindrome di Lennox-Gastaut

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su tre malattie: la Sindrome di Dravet, il Complesso della sclerosi tuberosa e la Sindrome di Lennox-Gastaut. Queste condizioni sono caratterizzate da crisi epilettiche difficili da controllare nei bambini molto piccoli. Il trattamento in esame è una soluzione orale chiamata Epidyolex, che contiene cannabidiolo, una sostanza chimica derivata dalla pianta di cannabis. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento nel ridurre la frequenza delle crisi epilettiche.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane. La ricerca è progettata per monitorare come il corpo dei partecipanti reagisce al cannabidiolo e per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza delle crisi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per rilevare eventuali effetti collaterali e per valutare se il trattamento è ben tollerato. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Lo studio è aperto a bambini di età compresa tra 1 mese e meno di 2 anni per il Complesso della sclerosi tuberosa, e tra 1 anno e meno di 2 anni per la Sindrome di Dravet e la Sindrome di Lennox-Gastaut. I genitori o i tutori dei partecipanti saranno coinvolti nel monitoraggio delle crisi e nel mantenimento di un diario delle crisi per aiutare i ricercatori a raccogliere dati accurati sull'efficacia del trattamento. L'obiettivo finale è determinare se il cannabidiolo può essere un'opzione sicura ed efficace per ridurre le crisi in questi giovani pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione della soluzione orale di cannabidiolo (Epidyolex 100 mg/ml).

    La soluzione viene assunta per via orale.

    La durata del trattamento è di 52 settimane.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il periodo di trattamento, vengono monitorati eventi avversi, segni vitali e risultati di esami fisici.

    Viene effettuato un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni per valutare eventuali cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio.

    Si esegue una valutazione neuroevolutiva completa per monitorare lo sviluppo neurologico.

  3. Passaggio 3

    Valutazione farmacocinetica

    Vengono misurate le concentrazioni plasmatiche del cannabidiolo e dei suoi principali metaboliti a 3 e 6 ore dopo la somministrazione di dosi multiple.

    Queste misurazioni aiutano a comprendere come il farmaco viene assorbito e metabolizzato nel corpo.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso la riduzione della frequenza delle crisi specifiche per la condizione.

    I cambiamenti percentuali rispetto al basale nelle crisi contabili vengono registrati dai caregiver nei diari delle crisi a settimana 12 e ogni 4 settimane successivamente.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine del trattamento, viene effettuata una valutazione completa per determinare la risposta al trattamento.

    Viene valutata la percentuale di partecipanti che continuano a prendere il cannabidiolo a settimana 12 e ogni 4 settimane successivamente.

    Si esaminano i cambiamenti nella frequenza delle crisi e nel carico delle crisi registrate tramite VEEG multicanale.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • I partecipanti devono avere una delle seguenti condizioni: Sindrome di Dravet, complesso della sclerosi tuberosa o Sindrome di Lennox-Gastaut.
  • I partecipanti con complesso della sclerosi tuberosa devono avere una diagnosi secondo la conferenza del 2012. Quelli con Sindrome di Lennox-Gastaut o Sindrome di Dravet devono avere una diagnosi confermata da linee guida internazionali.
  • I partecipanti devono avere crisi epilettiche non controllate e devono già assumere uno o più farmaci antiepilettici (ASM).
  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra 1 mese e meno di 2 anni per il complesso della sclerosi tuberosa, e tra 1 anno e meno di 2 anni per la Sindrome di Dravet o la Sindrome di Lennox-Gastaut.
  • I genitori o i tutori legali devono essere disposti a dare il consenso informato per la partecipazione allo studio.
  • I genitori o i tutori legali devono essere disposti a permettere che le autorità competenti siano informate della partecipazione allo studio, se richiesto dalla legge locale.
  • I genitori o i tutori legali devono essere disposti a permettere che il medico di base e il consulente del partecipante siano informati della partecipazione allo studio, se sono diversi dall'investigatore.
  • I genitori o i tutori legali devono essere in grado di rispettare tutti i requisiti dello studio, inclusa la compilazione accurata del diario elettronico dei risultati riportati dai pazienti (ePRO).
  • Il caregiver deve completare almeno il 75% delle voci del diario elettronico e cartaceo delle crisi durante i 28 giorni del periodo di base (almeno 21 giorni di voci).
  • È necessario un VEEG (video elettroencefalogramma) adeguato, disponibile nella cartella clinica, entro 1 anno dalla prima visita. Se non disponibile, e se clinicamente indicato, un VEEG sarà completato per confermare la diagnosi prima della terza visita.
  • I partecipanti devono assumere almeno un farmaco antiepilettico a una dose stabile per 2 settimane prima della terza visita e durante il periodo di trattamento. Se necessario per la sicurezza del partecipante, possono essere effettuati aggiustamenti dei farmaci dopo discussione con il monitor medico.
  • I partecipanti devono avere crisi che non sono adeguatamente controllate dai loro attuali farmaci antiepilettici, definite come almeno una crisi riportata nel diario delle crisi durante il periodo di screening o di base.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone con la Sindrome di Dravet, una condizione genetica che causa crisi epilettiche frequenti e gravi.
  • Non possono partecipare persone con il complesso della sclerosi tuberosa, una malattia genetica che provoca la crescita di tumori benigni in diversi organi.
  • Non possono partecipare persone con la Sindrome di Lennox-Gastaut, un tipo di epilessia che inizia nell'infanzia e causa diversi tipi di crisi.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Cannabidiol Oral Solution (GWP42003-P) è un farmaco studiato per il trattamento di crisi epilettiche in bambini con complesso della sclerosi tuberosa, sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut. Questo farmaco viene somministrato come soluzione orale e viene utilizzato come terapia aggiuntiva per ridurre la frequenza delle crisi che non sono adeguatamente controllate da altri trattamenti. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo farmaco nel corso di un periodo di trattamento di 52 settimane.

Che cosa si sa già del trattamento

Cannabidiolo (GWP42003-P) – È una soluzione orale somministrata per via orale, attualmente in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia nei bambini con sindrome di Dravet, complesso della sclerosi tuberosa e sindrome di Lennox-Gastaut. Questo farmaco è in fase di ricerca per il suo potenziale nel ridurre la frequenza delle crisi epilettiche in queste condizioni. Il cannabidiolo agisce modulando i recettori del sistema endocannabinoide nel cervello, influenzando così l'attività neuronale. È classificato come un farmaco antiepilettico e viene studiato per il suo uso come trattamento aggiuntivo in pazienti con crisi non adeguatamente controllate.

Malattie studiate

  • Sindrome di Dravet

    È una forma rara di epilessia che inizia nell'infanzia, caratterizzata da convulsioni prolungate e frequenti. Le crisi possono essere scatenate da febbre, calore o luce intensa. Con il tempo, le convulsioni possono diventare più varie e includere mioclonie e assenze. I bambini con questa sindrome possono sviluppare problemi di sviluppo e difficoltà cognitive. La sindrome è spesso resistente ai trattamenti convenzionali per l'epilessia.

  • Complesso della sclerosi tuberosa

    È una malattia genetica che causa la crescita di tumori benigni in vari organi, come cervello, cuore, reni e pelle. I sintomi variano ampiamente e possono includere convulsioni, ritardo nello sviluppo e problemi comportamentali. Le manifestazioni cutanee sono comuni e possono includere macchie ipopigmentate e angiofibromi facciali. La gravità della malattia varia da persona a persona, con alcuni che presentano sintomi lievi e altri che hanno complicazioni più gravi. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita.

  • Sindrome di Lennox-Gastaut

    È una forma grave di epilessia infantile caratterizzata da diversi tipi di convulsioni, tra cui toniche e atoniche. Le crisi sono spesso resistenti ai trattamenti e possono verificarsi frequentemente durante il giorno. I bambini con questa sindrome possono avere ritardi nello sviluppo e difficoltà di apprendimento. La sindrome può essere associata a lesioni cerebrali o anomalie strutturali, ma in alcuni casi la causa rimane sconosciuta. La gestione della sindrome richiede un approccio multidisciplinare per affrontare le varie esigenze del paziente.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-505851-33-00Codice del protocolloGWEP17005Partecipanti previsti27 personePromotoreJazz Pharmaceuticals Research UK Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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