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Studio sulla sicurezza ed efficacia della crema SXR1096 per pazienti con sindrome di Netherton

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sindrome di Netherton è una rara malattia genetica che colpisce la pelle, causando arrossamenti, desquamazione e capelli fragili. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell'efficacia di una crema chiamata SXR1096 per il trattamento di questa condizione. La crema contiene una sostanza chimica che agisce inibendo specifici enzimi della pelle, noti come kallikreine, che sono coinvolti nei sintomi della sindrome di Netherton.

Lo studio è progettato per confrontare l'effetto della crema SXR1096 con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per capire meglio come la crema possa aiutare i pazienti. I partecipanti applicheranno la crema sulla pelle per un periodo di tempo stabilito, e i ricercatori monitoreranno eventuali cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento. L'obiettivo principale è determinare se la crema è sicura e se può migliorare le condizioni della pelle nei pazienti affetti da sindrome di Netherton.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e l'efficacia del trattamento. I ricercatori utilizzeranno diversi metodi per misurare i miglioramenti della pelle, come l'osservazione dei cambiamenti nel rossore e nella desquamazione. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la sindrome di Netherton e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 18 e 65 anni e una diagnosi clinica di sindrome di Netherton (NS).

    Il paziente deve fornire il consenso informato scritto e dimostrare la capacità di comprendere e rispettare i requisiti dello studio.

  2. Passaggio 2

    Applicazione del trattamento

    Il paziente applica la crema contenente il principio attivo SXR1096 sulla pelle. L'applicazione è topica, il che significa che la crema viene applicata direttamente sulla pelle.

    La crema viene applicata su due aree della pelle, ciascuna di circa il 9% della superficie corporea, con un punteggio di gravità moderato o severo.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l'osservazione di eventuali effetti indesiderati, esami fisici, segni vitali e test di laboratorio.

    La tollerabilità locale della crema viene valutata per garantire che non ci siano reazioni avverse significative.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene misurata confrontando il cambiamento nel punteggio dell'Investigator Global Assessment (IGA) dalla baseline alla fine del trattamento.

    Ulteriori misurazioni includono l'indice di gravità dell'area di ittiosi (IASI), il prurito della pelle valutato tramite scale specifiche, e la misurazione del pH della superficie cutanea e della perdita d'acqua transepidermica (TEWL).

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 aprile 2024.

    Alla fine dello studio, i risultati raccolti verranno analizzati per determinare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con la crema SXR1096 nei pazienti con sindrome di Netherton.

Chi può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Essere un paziente maschio o femmina di età compresa tra 18 e 65 anni. Gli adolescenti tra 12 e 17 anni possono partecipare solo dopo che un gruppo iniziale di 5 adulti è stato trattato per almeno 7 giorni.
  • Essere disposti a fornire il consenso informato scritto. Gli adolescenti possono partecipare se tutti i criteri di inclusione/esclusione sono soddisfatti, i benefici superano i rischi, sono insostituibili come partecipanti e un tutore legale ha spiegato e chiarito le informazioni del consenso informato per garantire la comprensione adeguata.
  • Avere una diagnosi clinica di sindrome di Netherton (NS), che include almeno 3 dei seguenti criteri clinici:
    • Eritroderma neonatale (rossore diffuso della pelle alla nascita)
    • Capelli a bambù e/o alopecia (perdita di capelli)
    • Atopia cronica specificata come allergia alimentare, asma, rinocongiuntivite e/o eczema per almeno 2 anni
    • Ittiosi linearis circumflexa (un tipo di disturbo della pelle)
    • Essere disposti e in grado di comprendere e rispettare i requisiti dello studio, applicare il farmaco come indicato e completare lo studio.
    • Assenza di LEKTI nell'immunoistochimica della biopsia cutanea e/o mutazione confermata nel gene SPINK5.
    • Coinvolgimento della NS su almeno il 20% della superficie corporea sia alla visita di screening che alla visita di base.
    • Valutazione globale dell'investigatore (IGA) di due aree da trattare, con un punteggio di almeno 3, cioè moderato o grave per ciascuna area. Ogni area target è circa il 9% della superficie corporea, equivalente a un braccio.
    • Le donne in età fertile devono impegnarsi a una vera astinenza (astenersi dai rapporti eterosessuali) durante l'intero studio, se questo è in linea con il loro stile di vita preferito e abituale, o utilizzare un metodo contraccettivo adeguato e approvato durante lo studio e per 4 settimane dopo l'ultima applicazione del farmaco dello studio. Questo criterio si applica anche a una femmina prepuberale che inizia le mestruazioni durante lo studio. I metodi contraccettivi adeguati e approvati includono:
      • Contraccezione ormonale solo progestinica (orale, transdermica, iniettabile o impiantabile) associata all'inibizione dell'ovulazione
      • Contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) orale o transdermica
      • Contraccezione ormonale iniettabile o impiantabile
      • Dispositivi intrauterini o sistema di rilascio ormonale intrauterino
      • Legatura tubarica bilaterale o inserimento di tubi (come il sistema Essure) almeno 3 mesi prima dello studio
      • Vasectomia del partner, confermata come unico partner sessuale, almeno 3 mesi prima dello studio con successo chirurgico confermato
      • Le donne non in età fertile devono soddisfare uno dei seguenti criteri:
        • Assenza di sanguinamento mestruale per 1 anno prima dello screening senza altra ragione medica
        • Documentata isterectomia, salpingectomia bilaterale o ovariectomia bilaterale almeno 3 mesi prima dello screening
        • Negli adolescenti che non sono ancora post-puberali, l'idoneità richiede che il potenziale di fertilità sia stato valutato da un medico qualificato e l'uso di una scala di valutazione della maturità sessuale accettabile (ad esempio, scala di Tanner)

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Netherton.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 3 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nel gruppo clinico specificato per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile.
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Farmaci in studio

SXR1096 è una crema topica studiata per il trattamento della sindrome di Netherton. Questo farmaco viene applicato direttamente sulla pelle e il suo scopo è di migliorare i sintomi della malattia, come l'infiammazione e l'irritazione cutanea. La crema è in fase di studio per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

SXR1096 – È una crema applicata localmente sulla pelle, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sindrome di Netherton. Questo farmaco è in fase I/II di studio, il che significa che è ancora in fase di valutazione per la sicurezza e l'efficacia. La sindrome di Netherton è una rara malattia genetica della pelle, e SXR1096 mira a migliorare i sintomi cutanei associati a questa condizione. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente descritto, ma si ritiene che agisca modulando specifici processi infiammatori nella pelle. Appartiene alla classe dei farmaci dermatologici topici.

Malattie studiate

Sindrome di Netherton – La sindrome di Netherton è una malattia genetica rara che colpisce principalmente la pelle, i capelli e il sistema immunitario. I pazienti presentano spesso una pelle arrossata e squamosa, una condizione nota come eritrodermia, e capelli fragili e sottili che si spezzano facilmente. La malattia è causata da mutazioni nel gene SPINK5, che porta a una disfunzione della barriera cutanea. I sintomi possono variare in gravità e spesso includono prurito intenso e infezioni cutanee ricorrenti. La sindrome può anche influenzare la crescita e lo sviluppo nei bambini. La gestione della condizione si concentra principalmente sul miglioramento dei sintomi cutanei e sulla prevenzione delle infezioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2023-507743-11-00Codice del protocolloSXR001Partecipanti previsti24 personePromotoreSixera Pharma AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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