Studio sulla sicurezza ed efficacia della crema SXR1096 per pazienti con sindrome di Netherton

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Di cosa tratta questo studio?

La sindrome di Netherton รจ una rara malattia genetica che colpisce la pelle, causando arrossamenti, desquamazione e capelli fragili. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di una crema chiamata SXR1096 per il trattamento di questa condizione. La crema contiene una sostanza chimica che agisce inibendo specifici enzimi della pelle, noti come kallikreine, che sono coinvolti nei sintomi della sindrome di Netherton.

Lo studio รจ progettato per confrontare l’effetto della crema SXR1096 con un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi, per capire meglio come la crema possa aiutare i pazienti. I partecipanti applicheranno la crema sulla pelle per un periodo di tempo stabilito, e i ricercatori monitoreranno eventuali cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento. L’obiettivo principale รจ determinare se la crema รจ sicura e se puรฒ migliorare le condizioni della pelle nei pazienti affetti da sindrome di Netherton.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e l’efficacia del trattamento. I ricercatori utilizzeranno diversi metodi per misurare i miglioramenti della pelle, come l’osservazione dei cambiamenti nel rossore e nella desquamazione. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la sindrome di Netherton e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l’etร  compresa tra 18 e 65 anni e una diagnosi clinica di sindrome di Netherton (NS).

Il paziente deve fornire il consenso informato scritto e dimostrare la capacitร  di comprendere e rispettare i requisiti dello studio.

2 applicazione del trattamento

Il paziente applica la crema contenente il principio attivo SXR1096 sulla pelle. L’applicazione รจ topica, il che significa che la crema viene applicata direttamente sulla pelle.

La crema viene applicata su due aree della pelle, ciascuna di circa il 9% della superficie corporea, con un punteggio di gravitร  moderato o severo.

3 valutazione della sicurezza

La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l’osservazione di eventuali effetti indesiderati, esami fisici, segni vitali e test di laboratorio.

La tollerabilitร  locale della crema viene valutata per garantire che non ci siano reazioni avverse significative.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene misurata confrontando il cambiamento nel punteggio dell’Investigator Global Assessment (IGA) dalla baseline alla fine del trattamento.

Ulteriori misurazioni includono l’indice di gravitร  dell’area di ittiosi (IASI), il prurito della pelle valutato tramite scale specifiche, e la misurazione del pH della superficie cutanea e della perdita d’acqua transepidermica (TEWL).

5 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 30 aprile 2024.

Alla fine dello studio, i risultati raccolti verranno analizzati per determinare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con la crema SXR1096 nei pazienti con sindrome di Netherton.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere un paziente maschio o femmina di etร  compresa tra 18 e 65 anni. Gli adolescenti tra 12 e 17 anni possono partecipare solo dopo che un gruppo iniziale di 5 adulti รจ stato trattato per almeno 7 giorni.
  • Essere disposti a fornire il consenso informato scritto. Gli adolescenti possono partecipare se tutti i criteri di inclusione/esclusione sono soddisfatti, i benefici superano i rischi, sono insostituibili come partecipanti e un tutore legale ha spiegato e chiarito le informazioni del consenso informato per garantire la comprensione adeguata.
  • Avere una diagnosi clinica di sindrome di Netherton (NS), che include almeno 3 dei seguenti criteri clinici:
    • Eritroderma neonatale (rossore diffuso della pelle alla nascita)
    • Capelli a bambรน e/o alopecia (perdita di capelli)
    • Atopia cronica specificata come allergia alimentare, asma, rinocongiuntivite e/o eczema per almeno 2 anni
    • Ittiosi linearis circumflexa (un tipo di disturbo della pelle)
  • Essere disposti e in grado di comprendere e rispettare i requisiti dello studio, applicare il farmaco come indicato e completare lo studio.
  • Assenza di LEKTI nell’immunoistochimica della biopsia cutanea e/o mutazione confermata nel gene SPINK5.
  • Coinvolgimento della NS su almeno il 20% della superficie corporea sia alla visita di screening che alla visita di base.
  • Valutazione globale dell’investigatore (IGA) di due aree da trattare, con un punteggio di almeno 3, cioรจ moderato o grave per ciascuna area. Ogni area target รจ circa il 9% della superficie corporea, equivalente a un braccio.
  • Le donne in etร  fertile devono impegnarsi a una vera astinenza (astenersi dai rapporti eterosessuali) durante l’intero studio, se questo รจ in linea con il loro stile di vita preferito e abituale, o utilizzare un metodo contraccettivo adeguato e approvato durante lo studio e per 4 settimane dopo l’ultima applicazione del farmaco dello studio. Questo criterio si applica anche a una femmina prepuberale che inizia le mestruazioni durante lo studio. I metodi contraccettivi adeguati e approvati includono:
    • Contraccezione ormonale solo progestinica (orale, transdermica, iniettabile o impiantabile) associata all’inibizione dell’ovulazione
    • Contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) orale o transdermica
    • Contraccezione ormonale iniettabile o impiantabile
    • Dispositivi intrauterini o sistema di rilascio ormonale intrauterino
    • Legatura tubarica bilaterale o inserimento di tubi (come il sistema Essure) almeno 3 mesi prima dello studio
    • Vasectomia del partner, confermata come unico partner sessuale, almeno 3 mesi prima dello studio con successo chirurgico confermato
  • Le donne non in etร  fertile devono soddisfare uno dei seguenti criteri:
    • Assenza di sanguinamento mestruale per 1 anno prima dello screening senza altra ragione medica
    • Documentata isterectomia, salpingectomia bilaterale o ovariectomia bilaterale almeno 3 mesi prima dello screening
    • Negli adolescenti che non sono ancora post-puberali, l’idoneitร  richiede che il potenziale di fertilitร  sia stato valutato da un medico qualificato e l’uso di una scala di valutazione della maturitร  sessuale accettabile (ad esempio, scala di Tanner)

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Netherton.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 3 anni di etร .
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nel gruppo clinico specificato per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Cycupf Czhtqo Klnbbhaowf Stoccolma Svezia
Hlxbeju Sugnt Lfyaq Paris Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
04.07.2022
Francia Francia
Non reclutando
21.02.2022
Germania Germania
Non reclutando
Svezia Svezia
Non reclutando
24.04.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

SXR1096 รจ una crema topica studiata per il trattamento della sindrome di Netherton. Questo farmaco viene applicato direttamente sulla pelle e il suo scopo รจ di migliorare i sintomi della malattia, come l’infiammazione e l’irritazione cutanea. La crema รจ in fase di studio per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie in studio:

Sindrome di Netherton โ€“ La sindrome di Netherton รจ una malattia genetica rara che colpisce principalmente la pelle, i capelli e il sistema immunitario. I pazienti presentano spesso una pelle arrossata e squamosa, una condizione nota come eritrodermia, e capelli fragili e sottili che si spezzano facilmente. La malattia รจ causata da mutazioni nel gene SPINK5, che porta a una disfunzione della barriera cutanea. I sintomi possono variare in gravitร  e spesso includono prurito intenso e infezioni cutanee ricorrenti. La sindrome puรฒ anche influenzare la crescita e lo sviluppo nei bambini. La gestione della condizione si concentra principalmente sul miglioramento dei sintomi cutanei e sulla prevenzione delle infezioni.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 21:49

ID della sperimentazione:
2023-507743-11-00
Codice del protocollo:
SXR001
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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