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Studio sulla sicurezza ed efficacia di larotrectinib nei bambini con tumori solidi avanzati con fusione NTRK

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su tumori solidi avanzati o tumori primari del sistema nervoso centrale nei bambini, che presentano una particolare alterazione genetica chiamata fusione NTRK. Questa alterazione può influenzare la crescita delle cellule tumorali. Il farmaco in esame è il larotrectinib, noto anche con il nome in codice BAY2757556, che viene somministrato per via orale sotto forma di capsule o soluzione. Larotrectinib è un inibitore TRK, un tipo di farmaco che mira a bloccare l'azione delle proteine TRK, che possono essere coinvolte nella crescita dei tumori con fusione NTRK.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del larotrectinib nei bambini con questi tipi di tumori. Nella prima fase, si cerca di determinare la sicurezza del farmaco e identificare eventuali effetti collaterali. Nella seconda fase, l'obiettivo è valutare quanto bene il farmaco riesce a ridurre o controllare i tumori. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco e saranno monitorati per osservare la risposta del loro tumore al trattamento.

Il larotrectinib è stato scelto per questo studio perché potrebbe offrire un'opzione di trattamento per i bambini con tumori che non rispondono ad altre terapie disponibili. Lo studio mira a raccogliere dati su come il farmaco viene tollerato dai pazienti e su quanto sia efficace nel ridurre i tumori con fusione NTRK. I risultati potrebbero aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per questi tipi di tumori nei bambini.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l'idoneità del paziente, che include la verifica della presenza di tumori solidi con fusione NTRK.

  2. Passaggio 2

    Fase 1: valutazione della sicurezza

    Il paziente inizia il trattamento con larotrectinib, un farmaco somministrato per via orale.

    La dose iniziale viene determinata in base alla sicurezza e alla tollerabilità, monitorando eventuali effetti collaterali.

    La durata di questa fase dipende dalla risposta individuale e dalla tolleranza al farmaco.

  3. Passaggio 3

    Fase 2: valutazione dell'efficacia

    Il trattamento continua con larotrectinib per valutare l'efficacia nel ridurre o eliminare i tumori.

    La risposta al trattamento viene monitorata attraverso esami radiologici e altri test diagnostici.

    La durata di questa fase è variabile e dipende dalla risposta del paziente al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto lo studio, il paziente viene sottoposto a controlli regolari per monitorare la salute generale e la risposta al trattamento.

    Vengono raccolti dati sugli effetti collaterali e sull'efficacia del farmaco per valutare i risultati complessivi dello studio.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Al termine dello studio, i risultati vengono analizzati per determinare la sicurezza e l'efficacia del larotrectinib nei pazienti pediatrici con tumori avanzati.

    Il paziente riceve un follow-up per valutare eventuali effetti a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età dalla nascita fino a 21 anni al giorno 1 del ciclo 1 (C1D1).
  • Tumore solido localmente avanzato o metastatico, o tumore primario del sistema nervoso centrale (CNS) che è ricomparso, progredito o non ha risposto alle terapie disponibili.
  • Non esistono terapie curative standard o disponibili per il tumore.
  • Presenza documentata di una fusione del gene NTRK, che è un cambiamento genetico specifico.
  • Per i pazienti con fibrosarcoma infantile (IFS), nefroma mesoblastico congenito (CMN) o cancro al seno secretorio (SBC), è richiesta una documentazione di riorganizzazione del gene ETV6 o fusione NTRK.
  • Pazienti con tumori benigni positivi alla fusione NTRK sono idonei.
  • Pazienti con tumori primari del CNS o metastasi cerebrali possono partecipare.
  • Punteggio di prestazione di almeno 50 secondo la scala di Karnofsky (per quelli di 16 anni e oltre) o Lansky (per quelli sotto i 16 anni).
  • Funzione ematologica adeguata, cioè il sangue funziona bene.
  • Funzione epatica e renale adeguata, cioè il fegato e i reni funzionano bene.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 2 anni o più di 18 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non ha un tumore solido con una fusione NTRK.
  • Il paziente non può partecipare se ha una condizione medica che potrebbe interferire con la sicurezza del trattamento.
  • Il paziente non può partecipare se ha ricevuto un altro trattamento sperimentale nelle ultime 4 settimane.
  • Il paziente non può partecipare se è in stato di gravidanza o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se ha una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia del fegato o dei reni che potrebbe influenzare il trattamento.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia del cuore che potrebbe essere aggravata dal trattamento.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Larotrectinib è un farmaco somministrato per via orale che viene studiato per il suo utilizzo nei pazienti pediatrici con tumori solidi avanzati o tumori primari del sistema nervoso centrale. L'obiettivo principale della fase 1 dello studio è valutare la sicurezza di questo farmaco, compresa la tossicità limitante la dose nei bambini. Nella fase 2, lo studio mira a determinare il tasso di risposta complessiva nei pazienti con tumori avanzati che presentano fusioni genetiche specifiche, note come fusioni NTRK.

Che cosa si sa già del trattamento

Larotrectinib – Larotrectinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento di tumori solidi avanzati nei pazienti pediatrici, in particolare quelli con fusioni NTRK. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l'efficacia, con particolare attenzione alla risposta complessiva del tumore. Il farmaco agisce inibendo le proteine TRK, che sono coinvolte nella crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori TRK, che mirano specificamente alle fusioni genetiche NTRK1, NTRK2 e NTRK3.

Malattie studiate

Tumori solidi con fusione NTRK – I tumori solidi con fusione NTRK sono un gruppo di neoplasie caratterizzate dalla presenza di una fusione genetica che coinvolge i geni NTRK1, NTRK2 o NTRK3. Queste fusioni portano alla produzione di proteine anomale che possono promuovere la crescita e la diffusione delle cellule tumorali. I tumori con fusione NTRK possono manifestarsi in diverse parti del corpo e in vari tipi di tessuti, rendendoli eterogenei nella loro presentazione clinica. La progressione della malattia può variare a seconda del tipo di tumore e della localizzazione, ma in generale, questi tumori possono crescere rapidamente e invadere i tessuti circostanti. La diagnosi di tumori con fusione NTRK richiede test genetici specifici per identificare la presenza delle fusioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2022-502668-20-00Codice del protocollo20290Partecipanti previsti155 personePromotoreBayer AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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