Studio sull’efficacia e sicurezza di Valbenazine per la discinesia da paralisi cerebrale in pazienti pediatrici e adulti

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Sponsor

  • Neurocrine Biosciences Inc.

Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra sulla discinesia causata dalla paralisi cerebrale, una condizione che provoca movimenti involontari e incontrollati. La ricerca mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilitร  di un farmaco chiamato Valbenazine. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di capsule rigide e agisce riducendo i movimenti involontari associati alla discinesia.

Il farmaco Valbenazine sarร  confrontato con un placebo per determinare quanto sia efficace nel migliorare i sintomi della discinesia. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito, durante il quale verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei loro sintomi. L’obiettivo principale รจ osservare se il farmaco puรฒ ridurre i movimenti involontari nei pazienti con discinesia dovuta a paralisi cerebrale.

Lo studio coinvolgerร  sia bambini che adulti con discinesia da paralisi cerebrale. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i miglioramenti nei sintomi e per monitorare eventuali effetti collaterali. I risultati aiuteranno a capire se Valbenazine puรฒ essere un trattamento efficace per questa condizione.

1inizio dello studio

Lo studio inizia con la somministrazione di valbenazine o di un placebo corrispondente. La valbenazine รจ un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide.

La partecipazione richiede una diagnosi medica confermata di discinesia dovuta a paralisi cerebrale (DCP) con movimenti coreiformi.

2somministrazione del farmaco

Le capsule di valbenazine devono essere assunte per via orale. La frequenza e il dosaggio specifico non sono indicati nei dati forniti.

Il trattamento continua per un periodo di 14 settimane, durante il quale verranno effettuate valutazioni periodiche.

3valutazione primaria

L’obiettivo principale รจ valutare il cambiamento nel punteggio totale massimo della corea (TMC) della scala di valutazione della malattia di Huntington unificata (UHDRS) dal basale alla media delle valutazioni della settimana 12 e 14.

4valutazioni secondarie

Le valutazioni secondarie includono il cambiamento nel punteggio della gravitร  dell’impressione clinica globale (CGI-S) dal basale alla settimana 14.

Altre misurazioni includono il cambiamento nel punteggio della scala di valutazione dei disturbi del movimento – infanzia (MD-CRS) Parte I, il punteggio totale massimo della distonia (TMD) dell’UHDRS, e il punteggio dell’impressione globale di miglioramento del paziente (PGI-I) alla settimana 14.

5conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi il 16 gennaio 2026.

I risultati finali includeranno anche il cambiamento nella valutazione del dolore utilizzando la scala del dolore facciale rivista (FPS-R) e il cambiamento nel punteggio motorio totale dell’UHDRS.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi medica confermata di DCP, che significa discinesia dovuta a paralisi cerebrale, con movimenti coreiformi. La discinesia รจ un disturbo del movimento che causa movimenti involontari.
  • Le condizioni mediche devono essere stabili e si prevede che rimangano stabili durante tutto lo studio.
  • Essere di etร  compresa tra 2 e 18 anni.
  • Sia i maschi che le femmine possono partecipare allo studio.
  • Il gruppo di partecipanti puรฒ includere persone considerate vulnerabili.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la discinesia a causa della paralisi cerebrale. La discinesia รจ un movimento involontario e incontrollato del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non presentano movimenti coreiformi. I movimenti coreiformi sono movimenti rapidi e irregolari che possono sembrare una danza.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
24.10.2024
Italia Italia
Non reclutando
06.08.2024
Polonia Polonia
Non reclutando
20.03.2024
Portogallo Portogallo
Non reclutando
28.06.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
08.03.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Valbenazine รจ un farmaco studiato per il trattamento della discinesia associata alla paralisi cerebrale. Questo farmaco viene valutato per la sua capacitร  di migliorare i movimenti involontari, noti come corea, nei pazienti pediatrici e adulti affetti da discinesia dovuta a paralisi cerebrale. L’obiettivo รจ determinare se valbenazine puรฒ ridurre efficacemente questi movimenti involontari e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti.

Malattie investigate:

Discinesia dovuta a paralisi cerebrale (DCP) โ€“ La discinesia dovuta a paralisi cerebrale รจ un disturbo del movimento che si manifesta con movimenti involontari e incontrollati. Questi movimenti possono includere tremori, spasmi e movimenti contorti, spesso descritti come coreiformi. La condizione รจ causata da danni al cervello che si verificano prima, durante o subito dopo la nascita. I sintomi possono variare in gravitร  e possono influenzare la capacitร  di una persona di controllare i muscoli e mantenere l’equilibrio. La progressione della discinesia puรฒ essere influenzata da fattori come la crescita e lo sviluppo del bambino. La gestione dei sintomi รจ importante per migliorare la qualitร  della vita delle persone affette.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 08:43

Trial ID:
2022-502713-29-00
Numero di protocollo
NBI-98854-DCP3018
NCT ID:
NCT05206513
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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