Studio sull’efficacia e sicurezza di Valbenazine per la discinesia da paralisi cerebrale in pazienti pediatrici e adulti

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla discinesia causata dalla paralisi cerebrale, una condizione che provoca movimenti involontari e incontrollati. La ricerca mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato Valbenazine. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di capsule rigide e agisce riducendo i movimenti involontari associati alla discinesia.

Il farmaco Valbenazine sarà confrontato con un placebo per determinare quanto sia efficace nel migliorare i sintomi della discinesia. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito, durante il quale verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei loro sintomi. L’obiettivo principale è osservare se il farmaco può ridurre i movimenti involontari nei pazienti con discinesia dovuta a paralisi cerebrale.

Lo studio coinvolgerà sia bambini che adulti con discinesia da paralisi cerebrale. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i miglioramenti nei sintomi e per monitorare eventuali effetti collaterali. I risultati aiuteranno a capire se Valbenazine può essere un trattamento efficace per questa condizione.

1 inizio dello studio

Lo studio inizia con la somministrazione di valbenazine o di un placebo corrispondente. La valbenazine è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide.

La partecipazione richiede una diagnosi medica confermata di discinesia dovuta a paralisi cerebrale (DCP) con movimenti coreiformi.

2 somministrazione del farmaco

Le capsule di valbenazine devono essere assunte per via orale. La frequenza e il dosaggio specifico non sono indicati nei dati forniti.

Il trattamento continua per un periodo di 14 settimane, durante il quale verranno effettuate valutazioni periodiche.

3 valutazione primaria

L’obiettivo principale è valutare il cambiamento nel punteggio totale massimo della corea (TMC) della scala di valutazione della malattia di Huntington unificata (UHDRS) dal basale alla media delle valutazioni della settimana 12 e 14.

4 valutazioni secondarie

Le valutazioni secondarie includono il cambiamento nel punteggio della gravità dell’impressione clinica globale (CGI-S) dal basale alla settimana 14.

Altre misurazioni includono il cambiamento nel punteggio della scala di valutazione dei disturbi del movimento – infanzia (MD-CRS) Parte I, il punteggio totale massimo della distonia (TMD) dell’UHDRS, e il punteggio dell’impressione globale di miglioramento del paziente (PGI-I) alla settimana 14.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi il 16 gennaio 2026.

I risultati finali includeranno anche il cambiamento nella valutazione del dolore utilizzando la scala del dolore facciale rivista (FPS-R) e il cambiamento nel punteggio motorio totale dell’UHDRS.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi medica confermata di DCP, che significa discinesia dovuta a paralisi cerebrale, con movimenti coreiformi. La discinesia è un disturbo del movimento che causa movimenti involontari.
  • Le condizioni mediche devono essere stabili e si prevede che rimangano stabili durante tutto lo studio.
  • Essere di età compresa tra 2 e 18 anni.
  • Sia i maschi che le femmine possono partecipare allo studio.
  • Il gruppo di partecipanti può includere persone considerate vulnerabili.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la discinesia a causa della paralisi cerebrale. La discinesia è un movimento involontario e incontrollato del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non presentano movimenti coreiformi. I movimenti coreiformi sono movimenti rapidi e irregolari che possono sembrare una danza.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
24.10.2024
Italia Italia
Non reclutando
06.08.2024
Polonia Polonia
Non reclutando
20.03.2024
Portogallo Portogallo
Non reclutando
28.06.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
08.03.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Valbenazine è un farmaco studiato per il trattamento della discinesia associata alla paralisi cerebrale. Questo farmaco viene valutato per la sua capacità di migliorare i movimenti involontari, noti come corea, nei pazienti pediatrici e adulti affetti da discinesia dovuta a paralisi cerebrale. L’obiettivo è determinare se valbenazine può ridurre efficacemente questi movimenti involontari e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Discinesia dovuta a paralisi cerebrale (DCP) – La discinesia dovuta a paralisi cerebrale è un disturbo del movimento che si manifesta con movimenti involontari e incontrollati. Questi movimenti possono includere tremori, spasmi e movimenti contorti, spesso descritti come coreiformi. La condizione è causata da danni al cervello che si verificano prima, durante o subito dopo la nascita. I sintomi possono variare in gravità e possono influenzare la capacità di una persona di controllare i muscoli e mantenere l’equilibrio. La progressione della discinesia può essere influenzata da fattori come la crescita e lo sviluppo del bambino. La gestione dei sintomi è importante per migliorare la qualità della vita delle persone affette.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 21:49

ID della sperimentazione:
2022-502713-29-00
Codice del protocollo:
NBI-98854-DCP3018
NCT ID:
NCT05206513
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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