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Studio sull'efficacia e sicurezza di Valbenazine per la discinesia da paralisi cerebrale in pazienti pediatrici e adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla discinesia causata dalla paralisi cerebrale, una condizione che provoca movimenti involontari e incontrollati. La ricerca mira a valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato Valbenazine. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di capsule rigide e agisce riducendo i movimenti involontari associati alla discinesia.

Il farmaco Valbenazine sarà confrontato con un placebo per determinare quanto sia efficace nel migliorare i sintomi della discinesia. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito, durante il quale verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei loro sintomi. L'obiettivo principale è osservare se il farmaco può ridurre i movimenti involontari nei pazienti con discinesia dovuta a paralisi cerebrale.

Lo studio coinvolgerà sia bambini che adulti con discinesia da paralisi cerebrale. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i miglioramenti nei sintomi e per monitorare eventuali effetti collaterali. I risultati aiuteranno a capire se Valbenazine può essere un trattamento efficace per questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio inizia con la somministrazione di valbenazine o di un placebo corrispondente. La valbenazine è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide.

    La partecipazione richiede una diagnosi medica confermata di discinesia dovuta a paralisi cerebrale (DCP) con movimenti coreiformi.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Le capsule di valbenazine devono essere assunte per via orale. La frequenza e il dosaggio specifico non sono indicati nei dati forniti.

    Il trattamento continua per un periodo di 14 settimane, durante il quale verranno effettuate valutazioni periodiche.

  3. Passaggio 3

    Valutazione primaria

    L'obiettivo principale è valutare il cambiamento nel punteggio totale massimo della corea (TMC) della scala di valutazione della malattia di Huntington unificata (UHDRS) dal basale alla media delle valutazioni della settimana 12 e 14.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Le valutazioni secondarie includono il cambiamento nel punteggio della gravità dell'impressione clinica globale (CGI-S) dal basale alla settimana 14.

    Altre misurazioni includono il cambiamento nel punteggio della scala di valutazione dei disturbi del movimento - infanzia (MD-CRS) Parte I, il punteggio totale massimo della distonia (TMD) dell'UHDRS, e il punteggio dell'impressione globale di miglioramento del paziente (PGI-I) alla settimana 14.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 16 gennaio 2026.

    I risultati finali includeranno anche il cambiamento nella valutazione del dolore utilizzando la scala del dolore facciale rivista (FPS-R) e il cambiamento nel punteggio motorio totale dell'UHDRS.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Avere una diagnosi medica confermata di DCP, che significa discinesia dovuta a paralisi cerebrale, con movimenti coreiformi. La discinesia è un disturbo del movimento che causa movimenti involontari.
  • Le condizioni mediche devono essere stabili e si prevede che rimangano stabili durante tutto lo studio.
  • Essere di età compresa tra 2 e 18 anni.
  • Sia i maschi che le femmine possono partecipare allo studio.
  • Il gruppo di partecipanti può includere persone considerate vulnerabili.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la discinesia a causa della paralisi cerebrale. La discinesia è un movimento involontario e incontrollato del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non presentano movimenti coreiformi. I movimenti coreiformi sono movimenti rapidi e irregolari che possono sembrare una danza.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Valbenazine è un farmaco studiato per il trattamento della discinesia associata alla paralisi cerebrale. Questo farmaco viene valutato per la sua capacità di migliorare i movimenti involontari, noti come corea, nei pazienti pediatrici e adulti affetti da discinesia dovuta a paralisi cerebrale. L'obiettivo è determinare se valbenazine può ridurre efficacemente questi movimenti involontari e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Valbenazine – Valbenazine è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della discinesia associata alla paralisi cerebrale. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento dei movimenti coreiformi nei pazienti pediatrici e adulti con discinesia dovuta a paralisi cerebrale. A livello molecolare, Valbenazine agisce inibendo il trasportatore vescicolare della monoamina di tipo 2 (VMAT2), riducendo così il rilascio di dopamina e migliorando i sintomi motori. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del VMAT2.

Malattie studiate

Discinesia dovuta a paralisi cerebrale (DCP) – La discinesia dovuta a paralisi cerebrale è un disturbo del movimento che si manifesta con movimenti involontari e incontrollati. Questi movimenti possono includere tremori, spasmi e movimenti contorti, spesso descritti come coreiformi. La condizione è causata da danni al cervello che si verificano prima, durante o subito dopo la nascita. I sintomi possono variare in gravità e possono influenzare la capacità di una persona di controllare i muscoli e mantenere l'equilibrio. La progressione della discinesia può essere influenzata da fattori come la crescita e lo sviluppo del bambino. La gestione dei sintomi è importante per migliorare la qualità della vita delle persone affette.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-502713-29-00Codice del protocolloNBI-98854-DCP3018Partecipanti previsti93 personePromotoreNeurocrine Biosciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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