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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Soticlestat in Bambini e Adulti con Sindrome di Dravet o Sindrome di Lennox-Gastaut che Hanno Già Assunto Fenfluramina

Farmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie rare, la Sindrome di Dravet e la Sindrome di Lennox-Gastaut. Queste condizioni sono tipi di epilessia che iniziano nell'infanzia e possono causare crisi epilettiche frequenti e gravi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato soticlestat, somministrato sotto forma di compresse. Lo scopo dello studio è valutare se soticlestat è sicuro ed efficace per le persone con queste sindromi che hanno già assunto un altro farmaco chiamato fenfluramina.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno soticlestat per un periodo massimo di 52 settimane. Il farmaco sarà assunto per via orale, cioè attraverso la bocca. I ricercatori monitoreranno i partecipanti per vedere se il farmaco riduce la frequenza delle crisi epilettiche e per valutare eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per includere sia bambini che adulti che hanno già avuto esperienza con fenfluramina.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver fornito il consenso informato. È necessario avere almeno 2 anni e una diagnosi documentata di Sindrome di Dravet o Sindrome di Lennox-Gastaut.

    Il partecipante deve aver già assunto fenfluramina, attualmente o in passato.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il partecipante riceve il farmaco soticlestat sotto forma di compresse da assumere per via orale.

    La frequenza e il dosaggio specifico delle compresse di soticlestat saranno determinati dal medico responsabile dello studio.

  3. Passaggio 3

    Periodo di mantenimento

    Durante le prime 12 settimane del periodo di mantenimento, viene monitorata la frequenza delle crisi convulsive per i partecipanti con Sindrome di Dravet e delle crisi MMD per quelli con Sindrome di Lennox-Gastaut.

    L'obiettivo principale è valutare la variazione percentuale della frequenza delle crisi rispetto al basale ogni 28 giorni.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 1 maggio 2027.

    I risultati finali riguarderanno l'efficacia e la sicurezza del soticlestat nei partecipanti con Sindrome di Dravet o Sindrome di Lennox-Gastaut.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il partecipante può essere di qualsiasi sesso.
  • Il partecipante deve avere almeno 2 anni al momento del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi clinica documentata di Sindrome di Dravet o Sindrome di Lennox-Gastaut. Queste sono condizioni mediche specifiche che devono essere confermate da un medico.
  • Il partecipante deve essere stato esposto a fenfluramina, un farmaco che può essere attualmente in uso o utilizzato in passato.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Dravet o la Sindrome di Lennox-Gastaut. Queste sono condizioni mediche specifiche.
  • Non possono partecipare persone che non sono state esposte a fenfluramina. La fenfluramina è un farmaco che potrebbe essere stato usato in precedenza per trattare queste condizioni.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 4 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi di età specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Soticlestat

    è un farmaco studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei partecipanti con sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut. Queste sono condizioni neurologiche che causano crisi epilettiche gravi e frequenti. Soticlestat viene testato per vedere se può ridurre la frequenza e la gravità delle crisi in questi pazienti.

  • Fenfluramina

    è un altro farmaco che i partecipanti hanno già utilizzato prima di entrare nello studio. È stato usato per trattare le crisi epilettiche nei pazienti con sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut. Lo studio esamina come i pazienti che hanno già assunto fenfluramina rispondono al trattamento con soticlestat.

Che cosa si sa già del trattamento

Soticlestat – Soticlestat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut che sono stati esposti a fenfluramina. Questo farmaco è in fase di ricerca e non è ancora ampiamente utilizzato nella pratica clinica. È indicato principalmente per il trattamento di queste due sindromi epilettiche rare. Soticlestat agisce a livello molecolare modulando specifici enzimi coinvolti nella regolazione delle crisi epilettiche. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori enzimatici.

Malattie studiate

  • Sindrome di Dravet

    È una forma rara e grave di epilessia che inizia nell'infanzia. I bambini affetti da questa sindrome sperimentano convulsioni prolungate e frequenti, spesso scatenate da febbre o calore. Con il tempo, le convulsioni possono diventare più varie e includere episodi mioclonici e assenze. La sindrome può influenzare lo sviluppo cognitivo e motorio, portando a ritardi nello sviluppo. I sintomi possono variare in gravità e cambiare nel corso della vita. È una condizione genetica, spesso legata a mutazioni nel gene SCN1A.

  • Sindrome di Lennox-Gastaut

    È una forma rara e complessa di epilessia che inizia nell'infanzia o nella prima infanzia. È caratterizzata da diversi tipi di convulsioni, tra cui toniche, atoniche e assenze atipiche. Le convulsioni sono spesso resistenti ai trattamenti e possono essere frequenti e gravi. La sindrome è associata a ritardi nello sviluppo e difficoltà di apprendimento. I bambini con questa sindrome possono anche avere problemi comportamentali e di comunicazione. La causa esatta può variare, ma spesso è legata a danni cerebrali o anomalie strutturali.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-504104-29-00Codice del protocolloTAK-935-3004Partecipanti previsti15 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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