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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Malattia di Gaucher tipo III+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Imiglucerase
  • Promotore:Genzyme Corp.

Distrofia muscolare di Becker

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Edg-5506
  • Promotore:Edgewise Therapeutics Inc.

Cardiomiopatia ipertrofica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Aficamten
  • Promotore:Cytokinetics Inc.

Deficit di fattore VIII

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Peboctocogene Camaparvovec
  • Promotore:Bayer AG

Mutazione del gene K-ras+3

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Cetuximab
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Fibrosi cistica

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:3-Amino-N-{[5-[4-[Bis[(2S,3R,4R,5R)-2,3,4,5,6-Pentahydroxyhexyl]Amino]Piperidine-1-Carbonyl]-1,3-Diethyl-Benzimidazol-1-Ium-2-Yl]Methyl}-5H-Pyrrolo[2,3-B]Pyrazine-2-Carboxamide Dihydrochloride Chloride
  • Promotore:Enterprise Therapeutics Limited

Sindrome da attivazione di PIK3-delta

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Pharming Technologies B.V.

Sclerosi tuberosa complessa+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Radiprodil
  • Promotore:Grin Therapeutics Inc.

Fenilchetonuria

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Esomeprazole
  • Promotore:Synlogic Inc.

Ipofosfatasia

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Asfotase Alfa
  • Promotore:Alexion Pharmaceuticals Inc.

Retinite pigmentosa

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SveziaSvezia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Cpk850
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Tumore maligno+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Larotrectinib Sulfate
  • Promotore:Bayer AG

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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