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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Setanaxib nei Pazienti con Sindrome di Alport

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Alport, una malattia genetica che colpisce i reni, l'udito e gli occhi. La ricerca mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato setanaxib. Questo farmaco è somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene confrontato con un placebo. La Sindrome di Alport è causata da mutazioni genetiche che influenzano il collagene, una proteina importante per la struttura dei tessuti.

Lo scopo principale dello studio è verificare se setanaxib è sicuro e ben tollerato nei pazienti con Sindrome di Alport. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo per un periodo di tempo determinato. Durante lo studio, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute, come la pressione sanguigna e la funzione renale. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

Il setanaxib è un inibitore di NOX1/4, che sono enzimi coinvolti nei processi infiammatori e di stress ossidativo. Si spera che il farmaco possa ridurre i danni ai reni e migliorare la qualità della vita dei pazienti con Sindrome di Alport. Lo studio durerà fino al 2025 e coinvolgerà pazienti di età compresa tra 12 e 50 anni. I risultati aiuteranno a determinare se setanaxib può essere un trattamento efficace per questa condizione genetica rara.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il setanaxib e l'altro un placebo. Entrambi i trattamenti sono somministrati sotto forma di compresse rivestite con film e assunti per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume il farmaco assegnato (setanaxib o placebo) secondo le istruzioni fornite dal personale medico. La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

    Durante lo studio, vengono effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Questo include il monitoraggio di eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri vitali come la frequenza cardiaca e la pressione sanguigna.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso vari test e misurazioni, come il rapporto tra proteine e creatinina nelle urine (UPCR) e la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR). Questi test vengono eseguiti a intervalli regolari per confrontare i risultati con i valori di base.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, prevista per il 31 gennaio 2025, i risultati raccolti vengono analizzati per determinare la sicurezza e l'efficacia del setanaxib rispetto al placebo nei pazienti con sindrome di Alport.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Essere un paziente maschio o femmina di età compresa tra 12 e 50 anni.
  • Avere una diagnosi di sindrome di Alport confermata da test genetici.
  • Avere un peso di almeno 40 kg.
  • Essere disposto e in grado di fornire il consenso informato e rispettare i requisiti dello studio.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per prevenire la gravidanza per almeno 4 settimane prima della randomizzazione e continuare fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e prima della somministrazione del farmaco in studio.
  • I pazienti maschi con partner femminili in età fertile devono essere disposti a utilizzare un preservativo e richiedere alla partner di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • I pazienti maschi devono essere disposti a non donare sperma e le pazienti femminili a non donare ovuli fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Avere un livello di proteinuria specifico, che è una quantità di proteine nelle urine, misurato in due occasioni separate da almeno 2 settimane.
  • Ricevere la dose massima consentita o tollerata di un farmaco chiamato inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEi) e/o bloccante del recettore dell'angiotensina II (ARB) da almeno 8 settimane prima del consenso.
  • Avere una pressione sanguigna sistolica e diastolica inferiore al 95° percentile per età e peso, o inferiore a 130/80 mmHg per i pazienti di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) di almeno 30 mL/min/1,73 m², che è una misura della funzione renale.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Alport.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
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Farmaci in studio

Setanaxib: Questo farmaco è un inibitore di NOX1/4, studiato per il trattamento della sindrome di Alport. L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità di setanaxib nei pazienti affetti da questa condizione. La sindrome di Alport è una malattia genetica che colpisce i reni, l'udito e gli occhi, e setanaxib potrebbe aiutare a rallentare la progressione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Setanaxib – Setanaxib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sindrome di Alport. Questo farmaco è un inibitore di NOX1/4, che agisce bloccando specifici enzimi coinvolti nei processi di stress ossidativo e infiammazione, potenzialmente riducendo il danno renale associato alla malattia. Setanaxib è classificato come un inibitore enzimatico e la sua efficacia e sicurezza sono ancora in fase di valutazione attraverso studi clinici.

Malattie studiate

Sindrome di Alport – La sindrome di Alport è una malattia genetica che colpisce principalmente i reni, l'udito e gli occhi. È caratterizzata da una progressiva perdita della funzione renale, che può portare a insufficienza renale cronica. Le persone affette possono anche sperimentare perdita dell'udito, che spesso inizia nell'infanzia o nell'adolescenza. Inoltre, possono verificarsi anomalie oculari, come la lenticono anteriore, che è una deformazione della lente dell'occhio. La malattia è causata da mutazioni nei geni che codificano per il collagene di tipo IV, una proteina essenziale per la struttura delle membrane basali nei reni, orecchie e occhi. La progressione della malattia varia tra gli individui, ma tende a peggiorare nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-505292-73-00Codice del protocolloGSN000500Partecipanti previsti34 personePromotoreCalliditas Therapeutics Suisse S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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