Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Alport, una malattia genetica che colpisce i reni, l’udito e gli occhi. La ricerca mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato Setanaxib. Questo farmaco è somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene confrontato con un placebo. La Sindrome di Alport è causata da mutazioni genetiche che influenzano il collagene, una proteina importante per la struttura dei tessuti.

Lo scopo principale dello studio è verificare se Setanaxib è sicuro e ben tollerato nei pazienti con Sindrome di Alport. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo per un periodo di tempo determinato. Durante lo studio, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute, come la pressione sanguigna e la funzione renale. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

Il Setanaxib è un inibitore di NOX1/4, che sono enzimi coinvolti nei processi infiammatori e di stress ossidativo. Si spera che il farmaco possa ridurre i danni ai reni e migliorare la qualità della vita dei pazienti con Sindrome di Alport. Lo studio durerà fino al 2025 e coinvolgerà pazienti di età compresa tra 12 e 50 anni. I risultati aiuteranno a determinare se Setanaxib può essere un trattamento efficace per questa condizione genetica rara.