Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio su ISIS 678354 per pazienti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare precedentemente trattati con Volanesorsen

Farmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS), una condizione rara che causa livelli molto alti di grassi nel sangue, noti come trigliceridi. Questo può portare a problemi come la pancreatite, un'infiammazione del pancreas. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ISIS 678354, noto anche come AKCEA-APOCIII-LRx, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è stato sviluppato per aiutare a ridurre i livelli di trigliceridi nei pazienti con FCS.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ISIS 678354 in pazienti con FCS che sono stati precedentemente trattati con un altro farmaco chiamato volanesorsen. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il loro corpo tollera il farmaco. Lo studio non prevede l'uso di un placebo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e i livelli di trigliceridi nel sangue. Verranno valutati anche altri parametri, come i livelli di colesterolo e la funzione renale, per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato. L'obiettivo è capire se ISIS 678354 può essere un'opzione di trattamento efficace per le persone con Sindrome da Chilomicronemia Familiare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio aperto con l'obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco ISIS 678354.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco ISIS 678354 secondo il protocollo dello studio.

    La somministrazione avviene regolarmente per tutta la durata dello studio, che si estende fino a marzo 2024.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza del paziente viene monitorata attraverso vari parametri, tra cui la conta delle piastrine e la funzione renale.

    Eventuali eventi di sanguinamento o alterazioni nei valori di laboratorio vengono registrati e valutati.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della tollerabilità

    La tollerabilità del farmaco viene valutata attraverso l'osservazione di eventuali effetti collaterali.

    Vengono effettuati test di laboratorio clinici per monitorare la risposta del corpo al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni farmacocinetiche e farmacodinamiche

    Vengono effettuate valutazioni per determinare le concentrazioni plasmatiche del farmaco prima e dopo il trattamento.

    Si osservano cambiamenti nei livelli di vari lipidi nel sangue, come i trigliceridi e il colesterolo.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la raccolta dei dati finali e l'analisi dei risultati.

    I risultati ottenuti contribuiranno a comprendere meglio la sicurezza e l'efficacia del farmaco ISIS 678354 nei pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un paziente con Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS), che è una condizione genetica o clinica.
  • Aver ricevuto in passato o essere attualmente in trattamento con volanesorsen, un farmaco specifico per la FCS.
  • Se si vive in un paese dove Waylivra è approvato e disponibile, si può partecipare allo studio solo se il trattamento con Waylivra è stato interrotto a causa di effetti collaterali.
  • Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Essere di sesso maschile o femminile.
  • Altri criteri di inclusione definiti dal protocollo si applicano.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome da Chilomicronemia Familiare. Questa è una condizione genetica rara che causa alti livelli di grassi nel sangue.
  • Non possono partecipare persone che non sono state precedentemente trattate con volanesorsen. Questo è un farmaco usato per trattare la Sindrome da Chilomicronemia Familiare.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • AKCEA-APOCIII-LRX

    Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. È studiato per il trattamento di pazienti con la Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS), una condizione genetica rara che causa livelli molto alti di trigliceridi nel sangue. L'obiettivo del farmaco è ridurre questi livelli di trigliceridi, migliorando così la salute generale del paziente e riducendo il rischio di complicazioni.

  • Volanesorsen

    Questo farmaco è stato precedentemente utilizzato dai pazienti con FCS nel contesto dello studio. Volanesorsen è progettato per abbassare i livelli di trigliceridi nel sangue, aiutando a gestire i sintomi della Sindrome da Chilomicronemia Familiare. I pazienti che hanno già ricevuto questo trattamento sono ora valutati per la sicurezza e la tollerabilità di AKCEA-APOCIII-LRX.

Che cosa si sa già del trattamento

AKCEA-APOCIII-LRX – Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS). Le indicazioni terapeutiche principali includono la gestione dei livelli elevati di trigliceridi nei pazienti con FCS. Il meccanismo d'azione coinvolge la riduzione della produzione di apolipoproteina C-III, una proteina che regola il metabolismo dei lipidi. Appartiene alla classe farmacologica degli oligonucleotidi antisenso.

Malattie studiate

Sindrome da Chilomicronemia Familiare – È una malattia genetica rara caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue. Questo accumulo di grassi può portare a sintomi come dolori addominali, pancreatite e xantomi cutanei, che sono depositi di grasso sotto la pelle. La condizione è causata da mutazioni genetiche che influenzano il metabolismo dei lipidi, impedendo la corretta scomposizione dei chilomicroni, particelle che trasportano i grassi nel sangue. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso si manifestano già nell'infanzia o nell'adolescenza. La gestione della dieta è cruciale per controllare i livelli di trigliceridi e prevenire complicazioni. La sindrome richiede un monitoraggio continuo per evitare episodi di pancreatite acuta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508815-22-00Codice del protocolloISIS 678354-CS7Partecipanti previsti30 personePromotoreIonis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.