AKCEA-APOCIII-LRX: Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. È studiato per il trattamento di pazienti con la Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS), una condizione genetica rara che causa livelli molto alti di trigliceridi nel sangue. L’obiettivo del farmaco è ridurre questi livelli di trigliceridi, migliorando così la salute generale del paziente e riducendo il rischio di complicazioni.

Volanesorsen: Questo farmaco è stato precedentemente utilizzato dai pazienti con FCS nel contesto dello studio. Volanesorsen è progettato per abbassare i livelli di trigliceridi nel sangue, aiutando a gestire i sintomi della Sindrome da Chilomicronemia Familiare. I pazienti che hanno già ricevuto questo trattamento sono ora valutati per la sicurezza e la tollerabilità di AKCEA-APOCIII-LRX.

Sindrome da Chilomicronemia Familiare – È una malattia genetica rara caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue. Questo accumulo di grassi può portare a sintomi come dolori addominali, pancreatite e xantomi cutanei, che sono depositi di grasso sotto la pelle. La condizione è causata da mutazioni genetiche che influenzano il metabolismo dei lipidi, impedendo la corretta scomposizione dei chilomicroni, particelle che trasportano i grassi nel sangue. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso si manifestano già nell’infanzia o nell’adolescenza. La gestione della dieta è cruciale per controllare i livelli di trigliceridi e prevenire complicazioni. La sindrome richiede un monitoraggio continuo per evitare episodi di pancreatite acuta.