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Studio clinico su mitapivat per pazienti con anemia falciforme e malattia renale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su persone affette da Anemia Falciforme e Nefropatia, una condizione che colpisce i reni. L'obiettivo è valutare l'effetto di un farmaco chiamato mitapivat, noto anche con il codice AG-348. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse. L'anemia falciforme è una malattia genetica che altera la forma dei globuli rossi, mentre la nefropatia si riferisce a problemi renali che possono insorgere in queste persone.

Il trattamento con mitapivat mira a migliorare la salute renale nei pazienti con queste condizioni. Lo studio prevede di osservare come il farmaco influisce sul rapporto tra albumina e creatinina nelle urine, un indicatore della funzione renale. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella loro condizione.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e verificare l'efficacia del trattamento. L'obiettivo principale è vedere se il mitapivat può ridurre i problemi renali associati all'anemia falciforme. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2028.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di anemia falciforme e nefropatia.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve mitapivat in forma di compresse da assumere per via orale.

    La frequenza e il dosaggio specifico delle compresse non sono indicati nei dati forniti.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta

    L'obiettivo principale è valutare l'effetto del mitapivat sulla risposta del rapporto albumina-creatinina (ACR).

    La risposta ACR è definita come una diminuzione del 30% rispetto al valore iniziale entro il sesto mese.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Vengono monitorati cambiamenti nel tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFRcr-cys) e nell'ACR.

    Si osserva la stabilità dell'ACR e si registrano le visite al pronto soccorso e i giorni di ospedalizzazione.

    Si valutano il tipo, la frequenza e la gravità degli eventi avversi (AEs) e degli eventi avversi gravi (SAEs) in relazione al farmaco.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 30 giugno 2028.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del mitapivat nei pazienti con anemia falciforme e nefropatia.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Devi avere almeno 16 anni al momento di fornire il consenso informato. In Francia, devi avere almeno 18 anni.
  • Le donne devono aver avuto il menarca, cioè la prima mestruazione.
  • Devi avere una diagnosi documentata di Anemia Falciforme (HbSS o HbS/β0-talassemia).
  • La tua concentrazione di emoglobina deve essere tra 5,5 e 10,5 g/dL durante il periodo di screening. Se ci sono più misurazioni, la media deve rientrare in questo intervallo.
  • Se stai assumendo idrossiurea, la dose deve essere stabile da almeno 90 giorni prima dell'inizio dello studio e non ci devono essere piani di modifica della dose durante lo studio. Se interrompi l'idrossiurea, devi aspettare 90 giorni prima di fornire il consenso informato.
  • Devi avere due risultati di rapporto albumina-creatinina (ACR) nelle urine durante il periodo di screening, entrambi devono essere tra 100 e 2000 mg/g. Uno dei risultati può provenire da un campione di urina non temporizzato raccolto durante una visita in clinica. L'altro deve provenire da un campione di urina raccolto al mattino presto in un altro giorno.
  • Devi avere un risultato di ACR superiore a 100 mg/g entro 24 settimane prima di fornire il consenso informato.
  • Se stai assumendo una terapia con ACE inibitori o ARB, la dose deve essere stabile da almeno 90 giorni prima di fornire il consenso informato e non ci devono essere piani di modifica della dose durante lo studio.
  • Le donne in età fertile devono astenersi da attività sessuali che possono indurre una gravidanza o accettare di usare 2 metodi contraccettivi, uno dei quali deve essere altamente efficace, dal momento del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio. Il secondo metodo può includere un metodo di barriera accettabile.
  • Devi fornire un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura legata allo studio e devi essere disposto a seguire tutte le procedure dello studio per tutta la sua durata. Se hai meno di 18 anni, sarà necessario il permesso dei genitori e il tuo assenso.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non avere la malattia a cellule falciformi (SCD) o nefropatia. La malattia a cellule falciformi è un disturbo del sangue, mentre la nefropatia è un problema ai reni.
  • Non rientrare nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non essere parte di gruppi clinici specifici richiesti dallo studio.
  • Non essere di sesso maschile o femminile, se lo studio richiede un genere specifico.
  • Non appartenere a popolazioni vulnerabili, se lo studio esclude queste categorie.
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Farmaci in studio

Mitapivat è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia a cellule falciformi (SCD) e della nefropatia. L'obiettivo principale del farmaco è valutare il suo effetto sul rapporto albumina-creatinina (ACR) nei pazienti affetti da queste condizioni. Mitapivat agisce migliorando la funzionalità dei globuli rossi, che può essere compromessa nei pazienti con SCD, e potrebbe aiutare a ridurre i danni renali associati alla nefropatia.

Che cosa si sa già del trattamento

Mitapivat – Mitapivat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento della malattia a cellule falciformi (SCD) e della nefropatia. Questo farmaco è oggetto di ricerca per valutare il suo effetto sul rapporto albumina-creatinina nei pazienti affetti da queste condizioni. Mitapivat agisce a livello molecolare attivando l'enzima piruvato chinasi, che è coinvolto nel metabolismo energetico delle cellule. Appartiene alla classe farmacologica degli attivatori enzimatici.

Malattie studiate

  • Anemia falciforme

    L'anemia falciforme è una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi a forma di falce, anziché rotondi. Queste cellule anomale possono bloccare il flusso sanguigno, causando dolore e danni agli organi. La malattia può portare a episodi di dolore acuto, noti come crisi falcemiche, e a complicazioni come infezioni e danni agli organi. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano a manifestarsi nell'infanzia. La progressione della malattia può portare a complicazioni croniche, come danni ai reni e al fegato. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione delle crisi e delle complicazioni.

  • Nefropatia

    La nefropatia è una condizione che colpisce i reni, compromettendone la capacità di filtrare i rifiuti dal sangue. Può derivare da varie cause, tra cui diabete, ipertensione e malattie autoimmuni. I sintomi possono includere gonfiore, affaticamento e cambiamenti nella minzione. La progressione della nefropatia può portare a insufficienza renale, richiedendo trattamenti come la dialisi. La malattia può progredire lentamente nel tempo, con un peggioramento graduale della funzione renale. La gestione della condizione si concentra sul controllo delle cause sottostanti e sulla protezione della funzione renale.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-510289-28-00Codice del protocolloAG348-C-026Partecipanti previsti47 personePromotoreAgios Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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