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Leniolisib: Un Trattamento Promettente per la Sindrome da PI3K Delta Attivata (APDS)

Il Leniolisib Fosfato è oggetto di studi clinici come potenziale trattamento per la Sindrome da Fosfoinositide 3-Chinasi Delta Attivata (APDS), un raro disturbo genetico che colpisce il sistema immunitario. Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale del leniolisib in pazienti di diverse età con APDS, dai bambini piccoli agli adulti.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Leniolisib?

    Il Leniolisib (noto anche come CDZ173 o Joenja) è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento di una rara condizione genetica chiamata Sindrome da PI3K Delta Attivata (APDS)[1]. Si tratta di una piccola molecola che agisce inibendo un enzima specifico nell’organismo[2].

    Cos’è la Sindrome da PI3K Delta Attivata (APDS)?

    La Sindrome da PI3K Delta Attivata (APDS) è un raro disturbo genetico che colpisce il sistema immunitario. Le persone affette da APDS presentano mutazioni nei geni che controllano un enzima chiamato PI3K delta. Queste mutazioni causano un’iperattività dell’enzima, portando a problemi del sistema immunitario[1].

    I sintomi dell’APDS possono includere:

    • Infezioni frequenti, soprattutto a carico di orecchie, seni nasali e polmoni
    • Ingrossamento dei linfonodi e della milza
    • Difficoltà nel combattere le infezioni
    • Aumento del rischio di alcuni tipi di cancro

    Come Funziona il Leniolisib

    Il Leniolisib è progettato per colpire e inibire l’enzima PI3K delta iperattivo nelle persone affette da APDS. Riducendo l’attività di questo enzima, il leniolisib mira a ripristinare la normale funzione immunitaria e a ridurre i sintomi della malattia[2].

    Studi Clinici sul Leniolisib

    Sono in corso diversi studi clinici per valutare la sicurezza e l’efficacia del leniolisib nei pazienti con APDS:

    Studio su Bambini di Età Compresa tra 1 e 6 Anni

    Uno studio di Fase III sta valutando il leniolisib in bambini di età compresa tra 1 e 6 anni affetti da APDS. Questo studio mira a valutare la sicurezza, come il farmaco si muove attraverso il corpo (farmacocinetica), come influisce sull’organismo (farmacodinamica) e la sua efficacia[1].

    Studio su Bambini di Età Compresa tra 4 e 11 Anni

    Un altro studio di Fase III sta esaminando il leniolisib in bambini di età compresa tra 4 e 11 anni affetti da APDS. Anche questo studio si concentra sulla sicurezza, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia[4].

    Studio su Pazienti con Funzionalità Epatica Compromessa

    Uno studio di Fase I sta investigando come il leniolisib influisce sui pazienti con funzionalità epatica compromessa rispetto a quelli con funzionalità epatica normale[2].

    Studio sulla Biodisponibilità

    Uno studio sta confrontando diverse dosi e formulazioni di leniolisib per comprendere quanto bene il corpo assorbe e processa il farmaco[3].

    Dosaggio e Somministrazione

    Il Leniolisib viene assunto per via orale, tipicamente due volte al giorno. Il dosaggio è basato sul peso del paziente:

    • Per bambini con peso da 8 a <10 kg: 10 mg due volte al giorno
    • Per bambini con peso da 10 a <13 kg: 15 mg due volte al giorno
    • Per bambini con peso da 13 a <19 kg: 20 mg due volte al giorno
    • Per bambini con peso da 19 a <27 kg: 30 mg due volte al giorno
    • Per bambini con peso da 27 a <38 kg: 40 mg due volte al giorno
    • Per bambini con peso da 38 a 44 kg: 50 mg due volte al giorno
    • Per pazienti con peso ≥45 kg: 70 mg due volte al giorno[1][4]

    Il farmaco è disponibile in varie forme, tra cui compresse rivestite con film e granuli rivestiti con film in contenitori monodose[3].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Gli studi clinici stanno monitorando attentamente la sicurezza del leniolisib. I ricercatori stanno esaminando:

    • Effetti collaterali che si verificano durante il trattamento
    • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio (esami del sangue e delle urine)
    • Cambiamenti nei segni vitali (come pressione sanguigna e frequenza cardiaca)
    • Cambiamenti negli esami fisici
    • Cambiamenti negli elettrocardiogrammi (ECG, che misurano l’attività cardiaca)
    • Effetti sulla crescita e lo sviluppo nei bambini[1][4]

    Come per qualsiasi farmaco, il leniolisib potrebbe causare effetti collaterali. La gamma completa dei potenziali effetti collaterali è ancora in fase di studio. I pazienti negli studi clinici sono attentamente monitorati per eventuali reazioni avverse.

    Conclusione

    Il Leniolisib rappresenta una promettente nuova opzione di trattamento per le persone affette da Sindrome da PI3K Delta Attivata (APDS). Mirando alla causa sottostante della malattia, ha il potenziale di migliorare la funzione immunitaria e ridurre i sintomi nei pazienti con questo raro disturbo genetico. Tuttavia, poiché il farmaco è ancora in fase di sperimentazione clinica, sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia e il profilo di sicurezza a lungo termine. I pazienti con APDS dovrebbero consultare i loro medici curanti per saperne di più sul leniolisib e per valutare se potrebbe essere un’opzione di trattamento appropriata per loro.

    Aspetto dello Studio Dettagli
    Fasce d’età studiate 1-6 anni, 4-11 anni, adulti
    Obiettivi Primari Sicurezza, tollerabilità, efficacia, farmacocinetica
    Obiettivi Secondari Sicurezza a lungo termine, controllo delle infezioni, riduzione della linfoproliferazione
    Forme di Dosaggio Compresse rivestite con film, granuli rivestiti con film
    Strategia di Dosaggio Basata sul peso, due volte al giorno (BID)
    Endpoint Chiave Eventi avversi, risultati di laboratorio, riduzione della linfoproliferazione, normalizzazione dell’immunofenotipo
    Disegni dello Studio In aperto, a braccio singolo, estensioni a lungo termine
    Popolazioni Speciali Pazienti pediatrici, pazienti con compromissione epatica

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è la Sindrome da PI3K Delta Attivata (APDS)? L’APDS è un raro disturbo genetico che colpisce il sistema immunitario. È causato da mutazioni nei geni che controllano un enzima chiamato PI3K delta, che è importante per la funzione delle cellule immunitarie. Le persone con APDS hanno spesso infezioni frequenti, linfonodi ingrossati e altri problemi del sistema immunitario.
    • Come funziona leniolisib nel trattamento dell’APDS? Leniolisib è una piccola molecola che inibisce l’enzima PI3K delta iperattivo nei pazienti con APDS. Riducendo l’attività di questo enzima, leniolisib mira a normalizzare la funzione immunitaria e ridurre i sintomi associati alla condizione.
    • Quali fasce d’età vengono studiate negli studi clinici con leniolisib? Gli studi clinici stanno studiando leniolisib in varie fasce d’età, compresi bambini già da 1 anno fino agli adulti. Ci sono studi specifici per bambini di età compresa tra 1-6 anni, 4-11 anni, e studi che coinvolgono bambini più grandi e adulti.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di leniolisib, determinare la sua efficacia nel trattamento dei sintomi dell’APDS, valutare il dosaggio appropriato per diverse fasce d’età e pesi corporei, e studiare gli effetti a lungo termine del farmaco.
    • Come viene somministrato leniolisib in questi studi? Leniolisib viene somministrato per via orale in questi studi. Il farmaco è disponibile in varie forme, incluse compresse rivestite con film e granuli rivestiti con film. Il dosaggio è spesso basato sul peso corporeo del paziente e viene tipicamente somministrato due volte al giorno (BID).

    Studi in corso con Leniolisib Phosphate

    Glossario

    • Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome (APDS): Una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario, causata da mutazioni nei geni che controllano l'enzima PI3K delta, che porta a frequenti infezioni e disregolazione immunitaria.
    • Leniolisib: Un inibitore orale a piccola molecola del PI3K delta, in fase di studio come potenziale trattamento per l'APDS.
    • PI3K delta: Fosfoinositide 3-chinasi delta, un enzima importante per la funzione delle cellule immunitarie che è iperattivo nei pazienti con APDS.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e gli effetti biochimici.
    • Bioavailability: La proporzione di un farmaco che entra nella circolazione quando viene introdotto nel corpo ed è in grado di avere un effetto attivo.
    • Film-coated tablet: Un tipo di medicazione orale in cui la compressa è rivestita con un sottile strato o film per renderla più facile da deglutire o per controllare il rilascio del farmaco.
    • Film-coated granules: Piccole particelle di medicazione rivestite con un sottile film, spesso utilizzate per una più facile somministrazione ai bambini o a coloro che hanno difficoltà a deglutire le compresse.
    • BID: Due volte al giorno, riferito alla frequenza di somministrazione del farmaco.
    • Lymphoproliferation: Crescita eccessiva del tessuto linfoide, che può verificarsi nei pazienti con APDS.
    • Immunophenotype: L'insieme caratteristico di proteine espresse dalle cellule immunitarie, che può essere utilizzato per identificare e classificare queste cellule.
    • Naïve B cells: Linfociti B che non sono ancora stati esposti a un antigene, importanti per valutare la funzione del sistema immunitario.
    • mTOR pathway: Una via di segnalazione cellulare coinvolta nella crescita e nel metabolismo cellulare, che può essere alterata nell'APDS.
    • Child-Pugh Classification: Un sistema di punteggio utilizzato per valutare la gravità della malattia epatica e prevederne la prognosi.