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Studio su Leniolisib in Bambini (4-11 Anni) con Sindrome da Attivazione della Fosfoinositide 3-Chinasi Delta (APDS)

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta (APDS). Questa condizione è causata da una mutazione genetica che può portare a problemi del sistema immunitario, come infezioni frequenti e ingrossamento dei linfonodi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato leniolisib, somministrato sotto forma di compresse rivestite. Leniolisib è progettato per aiutare a gestire i sintomi dell’APDS, migliorando la funzione del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di leniolisib nei bambini di età compresa tra 4 e 11 anni affetti da APDS. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo iniziale, seguito da una fase di estensione a lungo termine per monitorare gli effetti del trattamento nel tempo. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la salute generale dei partecipanti, inclusi esami del sangue e controlli della crescita fisica.

Lo studio è progettato per comprendere meglio come leniolisib possa aiutare i bambini con APDS, riducendo i sintomi e migliorando la qualità della vita. I risultati potrebbero fornire informazioni preziose per il trattamento di questa malattia rara e complessa. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca futura.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l’età compresa tra 4 e 11 anni e la conferma di una mutazione genetica specifica associata alla sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta (APDS).

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve il farmaco leniolisib sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale.

La somministrazione del farmaco avviene secondo le indicazioni del medico, con dosaggio e frequenza stabiliti in base alle esigenze individuali del paziente.

3 monitoraggio della sicurezza e dell'efficacia

Durante la prima parte dello studio, vengono valutati la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, nonché la sua efficacia nel trattamento dell’APDS.

Il monitoraggio include esami di laboratorio, misurazioni dei segni vitali, esami fisici e elettrocardiogrammi (ECG).

4 valutazione della riduzione della linfoproliferazione

Alla fine delle 12 settimane di trattamento, viene valutata la riduzione della linfoproliferazione tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata a bassa dose (CT).

5 estensione a lungo termine

Nella seconda parte dello studio, viene valutata la sicurezza a lungo termine del farmaco.

Il monitoraggio continua con l’osservazione di eventuali infezioni, l’uso di antibiotici e la terapia sostitutiva con immunoglobuline (Ig).

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 2 luglio 2025, con una valutazione finale della sicurezza e dell’efficacia del trattamento a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve essere un bambino o una bambina di età compresa tra 4 e 11 anni al momento della prima procedura dello studio.
  • Il genitore o tutore legale del paziente deve accettare che il paziente non partecipi ad altri studi mentre è iscritto a questo studio.
  • Le pazienti femmine non devono essere in età fertile al momento dello screening (non devono aver raggiunto la menarca). I pazienti maschi con partner in età fertile devono essere disposti a usare un metodo contraccettivo altamente efficace per almeno 30 giorni dopo l’ultima procedura dello studio se a rischio di gravidanza.
  • Se una paziente femmina inizia il ciclo mestruale dopo lo screening, fino a 30 giorni dopo l’ultima procedura dello studio, lei e il suo genitore o tutore legale devono accettare di:
    • Astenersi da attività sessuale eterosessuale durante tutto il periodo dello studio e fino a 6 mesi dopo lo studio, oppure
    • Usare un metodo contraccettivo altamente efficace per almeno 30 giorni dopo l’ultima procedura dello studio se a rischio di gravidanza.
  • Il paziente deve pesare almeno 13 kg e meno di 45 kg al momento iniziale dello studio.
  • Il paziente deve avere una mutazione genetica confermata del gene PI3Kδ, specificamente PIK3CD (APDS1) o PIK3R1 (APDS2).
  • Il paziente deve avere almeno una lesione nodale misurabile tramite risonanza magnetica o tomografia computerizzata a basso dosaggio entro 6 mesi dallo screening.
  • Il paziente deve presentare una proliferazione linfatica nodale o extranodale e sintomi clinici coerenti con l’APDS, come una storia di infezioni ripetute delle vie respiratorie superiori e/o disfunzioni d’organo coerenti con l’APDS.
  • Il paziente deve essere in grado di ingerire i farmaci dello studio senza difficoltà, secondo l’opinione del medico.
  • Durante lo screening, i segni vitali del paziente (pressione arteriosa sistolica e diastolica, e frequenza cardiaca) devono essere valutati in posizione seduta dopo che il paziente è stato a riposo per almeno 3 minuti. I segni vitali in posizione seduta devono rientrare nei seguenti intervalli:
    • Pressione arteriosa sistolica: Inferiore al 95° percentile, aggiustato per sesso, età e altezza.
    • Pressione arteriosa diastolica: Inferiore al 95° percentile, aggiustato per sesso, età e altezza.
    • Frequenza cardiaca:
    i) Età 4 a meno di 10 anni: 60 a 140 battiti al minuto
    ii) Età 10 anni o più: 50 a 100 battiti al minuto
  • Deve essere ottenuto il consenso informato scritto approvato dal comitato etico e linguaggio sulla privacy, secondo le normative nazionali e locali, dal paziente e dal genitore o tutore legale prima di qualsiasi procedura dello studio.
  • Il genitore o tutore legale del paziente deve essere disposto e in grado di completare il processo di consenso informato e rispettare le procedure e il calendario delle visite dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Il paziente non deve avere altre malattie gravi che potrebbero influenzare la partecipazione allo studio.
  • Il paziente non deve essere coinvolto in un altro studio clinico allo stesso tempo.
  • Il paziente non deve avere allergie note al farmaco in studio o a componenti simili.
  • Il paziente non deve avere una storia di reazioni avverse gravi a farmaci simili.
  • Il paziente non deve avere problemi di salute che potrebbero peggiorare con il trattamento in studio.
  • Il paziente non deve avere una condizione che richiede un trattamento che potrebbe interferire con lo studio.
  • Il paziente non deve avere una malattia infettiva attiva che potrebbe influenzare la sicurezza o l’efficacia del trattamento.
  • Il paziente non deve avere una storia di abuso di sostanze che potrebbe influenzare la partecipazione allo studio.
  • Il paziente non deve essere in gravidanza o allattare durante lo studio.
  • Il paziente non deve avere una condizione mentale che potrebbe influenzare la capacità di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
06.09.2023

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Leniolisib è un farmaco studiato per il trattamento di bambini di età compresa tra 4 e 11 anni affetti da una condizione chiamata sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta (APDS). Questo farmaco viene valutato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti pediatrici, oltre a verificare la sua efficacia nel migliorare i sintomi associati a questa sindrome. Leniolisib agisce modulando una specifica via di segnalazione cellulare che è alterata nei pazienti con APDS, con l’obiettivo di ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei bambini affetti.

Malattie indagate:

Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome – È una malattia genetica rara che colpisce il sistema immunitario, causata da mutazioni nel gene che codifica per la fosfoinositide 3-chinasi delta. Questa condizione porta a un funzionamento anomalo delle cellule immunitarie, causando infezioni ricorrenti e problemi autoimmuni. I pazienti possono presentare un ingrossamento dei linfonodi, del fegato e della milza, oltre a una ridotta produzione di anticorpi. La malattia può manifestarsi già nell’infanzia e progredire con sintomi variabili da persona a persona. L’accumulo di cellule immunitarie anomale può portare a complicazioni a lungo termine. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dei sintomi e sul miglioramento della qualità della vita.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 03:29

ID dello studio:
2024-515489-15-00
Codice del protocollo:
LE 3301
NCT ID:
NCT05438407
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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