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Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di Cebsulfase Alfa in bambini con Leucodistrofia Metacromatica

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  • Shire Human Genetic Therapies Inc.

Di cosa tratta questo studio

La leucodistrofia metacromatica รจ una malattia rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di movimento e altre difficoltร . Questo studio si concentra su una forma tardiva della malattia. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato HGT-1110, noto anche come cebsulfase alfa, somministrato tramite iniezione nello spazio intorno al midollo spinale, un metodo chiamato somministrazione intratecale. L’obiettivo principale dello studio รจ raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine di questo trattamento nei pazienti che hanno giร  partecipato a uno studio precedente.

Il farmaco viene somministrato utilizzando un dispositivo chiamato SOPH-A-PORT Mini S, progettato per consentire un accesso intermittente e a lungo termine allo spazio intratecale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei test di laboratorio, come esami del sangue e delle urine. Saranno anche valutati per la presenza di anticorpi contro il farmaco nel liquido cerebrospinale e nel sangue.

Lo studio mira anche a osservare eventuali cambiamenti nella funzione motoria e nel comportamento adattivo dei partecipanti. Questi aspetti saranno misurati attraverso strumenti specifici, ma alcune valutazioni non saranno piรน effettuate se i pazienti raggiungono un certo livello di gravitร  della malattia. Lo studio รจ un’estensione di una ricerca precedente e continuerร  a raccogliere dati fino alla fine del 2024.

1inizio della partecipazione allo studio

La partecipazione allo studio richiede che il paziente abbia completato lo studio HGT-MLD-070 fino alla settimana 40.

รˆ necessario che non ci siano problemi di sicurezza o medici che controindichino la partecipazione.

Il consenso informato scritto deve essere fornito dal paziente, dal genitore o dal rappresentante legale autorizzato prima di svolgere qualsiasi attivitร  legata allo studio.

2somministrazione del farmaco

Il farmaco rhASA, contenente la sostanza attiva cebsulfase alfa, viene somministrato tramite iniezione intratecale.

La somministrazione intratecale implica l’iniezione del farmaco direttamente nel liquido cerebrospinale.

3monitoraggio della sicurezza

La sicurezza viene valutata attraverso la segnalazione di eventi avversi emergenti dal trattamento.

Vengono effettuati test di laboratorio clinici per monitorare la chimica del siero, inclusi i test di funzionalitร  epatica, l’ematologia e l’analisi delle urine.

Si osservano i cambiamenti nei segni vitali, negli esami fisici e nelle chimiche del liquido cerebrospinale (CSF), come il conteggio delle cellule, il glucosio, l’albumina e le proteine.

4valutazione della funzione motoria

La funzione motoria viene valutata utilizzando il punteggio totale del Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88).

Le valutazioni della funzione motoria non verranno piรน raccolte quando i pazienti raggiungono il livello 5 del Gross Motor Function Classification System (GMFCS).

5valutazione del comportamento adattivo

Il cambiamento nel punteggio composito standard del comportamento adattivo viene misurato, ma dal 12 ottobre 2021, il VABS-II non viene piรน raccolto.

6valutazione della funzione e degli esiti osservati dal caregiver

Viene valutato il cambiamento nei punteggi del Caregiver Observed MLD Functioning and Outcomes Reporting Tool (COMFORT).

7analisi farmacocinetica

Vengono stimate le ripetute dosi dei parametri farmacocinetici per HGT-1110 nel siero.

Le concentrazioni di HGT-1110 nel CSF vengono misurate in punti temporali selezionati dopo la somministrazione ripetuta del farmaco sperimentale.

8conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2024.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il paziente deve aver partecipato allo studio HGT-MLD-070 fino alla settimana 40.
  • Il paziente non deve avere problemi di sicurezza o medici che impediscano la partecipazione.
  • Il paziente, il genitore del paziente o il rappresentante legale autorizzato deve fornire il consenso informato scritto e/o l’assenso (se applicabile) prima di svolgere qualsiasi attivitร  legata allo studio.
  • Il paziente deve avere almeno 2 anni di etร .
  • Sia i pazienti di sesso femminile che maschile possono partecipare.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucodistrofia Metacromatica (MLD), una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso.
  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto il trattamento HGT-1110 e non hanno partecipato allo studio HGT-MLD-070 fino alla settimana 40.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Fdmkkgxu Nujqbhofe Byxv Brno Repubblica Ceca
Rpnejb Mkxwhuoauhn Aarhus Danimarca
Rmjpdwdsyickjr Copenaghen Danimarca
Hfxeylfn Frebj Mvso Enscrf Bron Francia
Cqmiaq Hcpienewbtj Usfpectrsvpwr Dyqokexudgbugr Angers Francia
Banglhv Hvsutiry Rouen Francia
Cvxptg Hdkbejjqilk Uqejfyhjegtxm D Omgofzm Francia
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Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Danimarca Danimarca
Non reclutando
23.05.2013
Francia Francia
Non reclutando
07.02.2014
Germania Germania
Non reclutando
14.01.2014
Italia Italia
Non reclutando
11.07.2017
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
21.10.2015

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

HGT-1110: Questo farmaco viene somministrato per via intratecale, il che significa che viene iniettato direttamente nel liquido spinale. รˆ utilizzato per trattare i pazienti con leucodistrofia metacromatica (MLD), una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso. L’obiettivo principale di questo studio รจ valutare la sicurezza a lungo termine di HGT-1110 nei pazienti che hanno giร  partecipato a uno studio precedente.

Malattie investigate:

Leucodistrofia Metacromatica Tardiva (MLD) โ€“ รˆ una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso centrale e periferico. Si manifesta con l’accumulo di sostanze grasse chiamate sulfatidi, che danneggiano la mielina, il rivestimento protettivo delle fibre nervose. I sintomi iniziano spesso con problemi di movimento, come difficoltร  a camminare, e possono progredire verso una perdita delle capacitร  motorie e cognitive. Con il tempo, i pazienti possono sperimentare un declino delle funzioni mentali e fisiche, portando a una maggiore dipendenza dagli altri per le attivitร  quotidiane. La progressione della malattia varia tra gli individui, ma tende a peggiorare nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 19.11.2025 05:11

Trial ID:
2024-514403-34-00
Numero di protocollo
HGT-MLD-071
NCT ID:
NCT01887938
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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