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Studio sulla sicurezza ed efficacia di NMD670 in pazienti adulti deambulanti con atrofia muscolare spinale di tipo 3

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 3, una malattia che causa debolezza muscolare progressiva. Il farmaco in studio, chiamato NMD670, è una compressa che viene assunta per via orale e agisce migliorando la trasmissione dei segnali tra i nervi e i muscoli.

Lo studio ha lo scopo di valutare se il farmaco NMD670 può migliorare la forza muscolare e la funzionalità nei pazienti che sono in grado di camminare. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno sia il farmaco attivo che il placebo in periodi diversi, ciascuno della durata di 21 giorni.

Il trattamento prevede l'assunzione di compresse di NMD670 due volte al giorno per un totale di 800 mg al giorno. La capacità di camminare dei partecipanti verrà valutata attraverso un test che misura la distanza che possono percorrere in 6 minuti. Verranno anche effettuate altre valutazioni della forza muscolare e della sicurezza del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il paziente riceverà NMD670 in forma di compresse per uso orale o un placebo.

    Il dosaggio è di 400 mg due volte al giorno per 21 giorni.

    È necessario seguire attentamente le istruzioni per l'assunzione del farmaco.

  2. Passaggio 2

    Primo periodo di trattamento

    Durata del primo periodo di trattamento: 21 giorni

    Durante questo periodo, verranno monitorate le funzioni muscolari attraverso diversi test

    Verrà misurata la distanza percorsa nel test del cammino dei 6 minuti

    Verranno effettuate misurazioni della forza muscolare con un dinamometro

  3. Passaggio 3

    Periodo di pausa

    Dopo il primo periodo di trattamento, seguirà un periodo di pausa

    Durante questo periodo, il corpo eliminerà completamente il farmaco

  4. Passaggio 4

    Secondo periodo di trattamento

    Durata del secondo periodo: 21 giorni

    Il paziente riceverà l'altro trattamento (NMD670 o placebo, opposto a quello ricevuto nel primo periodo)

    Si ripeteranno le stesse valutazioni del primo periodo

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Durante l'intero studio verranno monitorate le seguenti condizioni:

    Effetti collaterali

    Esami di laboratorio

    Segni vitali

    Elettrocardiogramma (ECG)

    Valutazione neurologica

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi clinica confermata di Atrofia Muscolare Spinale di tipo 3.
  • Capacità di camminare per almeno 50 metri senza ausili durante il test del cammino di 6 minuti.
  • Conferma genetica della diagnosi (delezione omozigote o delezione eterozigote composta e mutazione del gene SMN1).
  • Presenza di 2-5 copie del gene SMN2.
  • Punteggio MFM-32 dimensione 1 inferiore all'80% durante lo screening.
  • Decremento dell'ampiezza CMAP (Potenziale d'Azione Muscolare Composto) ≥7% durante la stimolazione nervosa ripetuta.
  • Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 19 e 35 kg/m².
  • Per le donne in età fertile: non essere in gravidanza, non allattare e seguire le linee guida sulla contraccezione durante lo studio.
  • Per gli uomini: accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace e non donare sperma durante lo studio.
  • Capacità di fornire il consenso informato firmato e rispettare i requisiti del protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Persone con condizioni mediche gravi non correlate all'atrofia muscolare spinale di tipo 3
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Persone che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con funzionalità epatica o renale compromessa (problemi al fegato o ai reni)
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che non possono seguire il programma di visite richiesto dallo studio
  • Persone che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Persone che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

NMD670 è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale di tipo 3. Questo medicinale viene studiato per valutare la sua capacità di migliorare la forza e la funzione muscolare nei pazienti adulti che sono in grado di camminare. Il farmaco viene somministrato due volte al giorno per un periodo di 21 giorni. Lo studio confronta gli effetti di NMD670 con quelli di un placebo per determinare se il farmaco è efficace nel trattamento dei sintomi dell'atrofia muscolare spinale e per verificarne la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti. Questo è uno studio incrociato, il che significa che i pazienti riceveranno sia il trattamento attivo che il placebo in periodi diversi durante lo studio, permettendo così un confronto diretto degli effetti del farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

NMD670 - Un nuovo farmaco sperimentale in fase di studio clinico per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale di tipo 3, somministrato per via orale in forma di compresse due volte al giorno alla dose di 400 mg. Questo medicinale è attualmente in fase 2 di sperimentazione clinica, dove viene valutata la sua efficacia nel migliorare la forza e la funzione muscolare nei pazienti adulti deambulanti affetti da SMA di tipo 3. Il meccanismo d'azione specifico non è ancora completamente documentato nella letteratura medica, ma il farmaco è stato sviluppato per intervenire sui processi patologici caratteristici dell'atrofia muscolare spinale. Lo studio viene condotto secondo un disegno randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, utilizzando un approccio crossover a due vie per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

Malattie studiate

Atrofia muscolare spinale di tipo 3 - L'atrofia muscolare spinale di tipo 3, nota anche come malattia di Kugelberg-Welander, è una condizione genetica che colpisce i neuroni motori del midollo spinale. Questa forma si manifesta dopo i 18 mesi di età e causa un progressivo indebolimento dei muscoli, principalmente quelli delle gambe e delle anche. I pazienti sviluppano difficoltà nel camminare, salire le scale e alzarsi da una posizione seduta. La condizione è caratterizzata da una progressione più lenta rispetto agli altri tipi di SMA e i pazienti generalmente mantengono la capacità di camminare per molti anni dopo l'insorgenza dei sintomi. La debolezza muscolare tende ad essere più pronunciata nei muscoli prossimali rispetto a quelli distali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-516321-31-00Codice del protocolloNMD670-02-0001Partecipanti previsti93 personePromotoreNMD Pharma A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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