NMD670 è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale di tipo 3. Questo medicinale viene studiato per valutare la sua capacità di migliorare la forza e la funzione muscolare nei pazienti adulti che sono in grado di camminare. Il farmaco viene somministrato due volte al giorno per un periodo di 21 giorni.

Lo studio confronta gli effetti di NMD670 con quelli di un placebo per determinare se il farmaco è efficace nel trattamento dei sintomi dell’atrofia muscolare spinale e per verificarne la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti.

Questo è uno studio incrociato, il che significa che i pazienti riceveranno sia il trattamento attivo che il placebo in periodi diversi durante lo studio, permettendo così un confronto diretto degli effetti del farmaco.

Type 3 spinal muscular atrophy – L’atrofia muscolare spinale di tipo 3, nota anche come malattia di Kugelberg-Welander, è una condizione genetica che colpisce i neuroni motori del midollo spinale. Questa forma si manifesta dopo i 18 mesi di età e causa un progressivo indebolimento dei muscoli, principalmente quelli delle gambe e delle anche. I pazienti sviluppano difficoltà nel camminare, salire le scale e alzarsi da una posizione seduta. La condizione è caratterizzata da una progressione più lenta rispetto agli altri tipi di SMA e i pazienti generalmente mantengono la capacità di camminare per molti anni dopo l’insorgenza dei sintomi. La debolezza muscolare tende ad essere più pronunciata nei muscoli prossimali rispetto a quelli distali.