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Studio sulla sicurezza ed efficacia di DT-DEC01 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Il trattamento in esame è chiamato DT-DEC01, una terapia innovativa che utilizza cellule muscolari speciali. Queste cellule sono create unendo cellule muscolari normali con quelle derivate da pazienti affetti da distrofia muscolare. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento nei pazienti con questa condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento DT-DEC01 tramite iniezioni. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare i miglioramenti nella forza e nella funzione muscolare. I test includeranno valutazioni della forza muscolare e della capacità di camminare, adattati allo stadio della malattia di ciascun partecipante. Lo studio è suddiviso in due fasi, ognuna delle quali si concentrerà su diversi aspetti della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, durante i quali i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare i progressi e la sicurezza del trattamento. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare la Distrofia Muscolare di Duchenne e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia. L'uso di cellule muscolari speciali rappresenta un approccio innovativo e promettente nel campo della terapia cellulare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione al trial clinico. È importante che il paziente e il suo rappresentante legale abbiano compreso e accettato tutte le procedure dello studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire il punto di partenza. Questa include test funzionali per valutare la forza e la funzione muscolare, come il Six-Minute Walk Test (6MWT) per i pazienti deambulanti e il PUL 2.0 per quelli non deambulanti.

    Viene eseguita anche una valutazione elettromiografica (EMG) per misurare la durata del potenziale di unità motoria nei muscoli selezionati.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento con DT-DEC01 viene somministrato tramite iniezione intraossea. Questa procedura viene eseguita sotto anestesia per garantire il comfort del paziente.

    Il farmaco è una sospensione per iniezione composta da cellule muscolari fuse, derivate da donatori affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni periodiche

    Il paziente partecipa a visite di controllo periodiche per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Queste visite avvengono a 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'inizio del trattamento.

    Durante queste visite, vengono ripetuti i test funzionali e le valutazioni EMG per confrontare i risultati con quelli iniziali.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Alla fine del periodo di studio, viene effettuata una valutazione finale per determinare i cambiamenti nella forza e nella funzione muscolare.

    I risultati vengono analizzati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con DT-DEC01.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il soggetto e il suo rappresentante legale/genitore/i/tutore legale devono aver compreso e accettato di partecipare allo studio firmando il consenso informato approvato.
  • Ragazzi di età compresa tra 5 e 18 anni (al momento dello screening), diagnosticati con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) confermata da test genetici.
  • I soggetti devono ricevere glucocorticosteroidi (un tipo di farmaco) da almeno 6 mesi prima della biopsia del tessuto muscolare.
  • Soggetti con debolezza muscolare progressiva e simmetrica dei muscoli prossimali di braccia e gambe.
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, la procedura di biopsia del tessuto sotto anestesia, il piano di somministrazione del farmaco, i test di laboratorio, le restrizioni dello studio, le procedure dello studio e i test funzionali adattati allo stadio della malattia.
  • Disponibilità a utilizzare forme accettabili di contraccezione se il soggetto è sessualmente attivo.
  • I pazienti devono essere autorizzati dall'anestesista per le procedure di biopsia del tessuto e iniezione intraossea di DT-DEC01, che saranno eseguite sotto anestesia (anestesia locale/generale/analgosedazione).

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti di sesso femminile.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato o che non hanno un tutore legale in grado di farlo per loro.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno allergie o reazioni avverse note ai componenti del trattamento in studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

DT-DEC01 è una terapia sperimentale studiata per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questa terapia è progettata per migliorare la forza e la funzione muscolare nei pazienti affetti da questa condizione. Durante il trial clinico, i ricercatori valuteranno la sicurezza di DT-DEC01 osservando eventuali effetti collaterali e la sua efficacia attraverso test che misurano la forza e la funzionalità muscolare. L'obiettivo è capire se DT-DEC01 può aiutare a rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

DT-DEC01 – DT-DEC01 è un farmaco somministrato per via endovenosa, studiato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutarne la sicurezza e l'efficacia. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento della forza muscolare e della funzione nei pazienti affetti da questa malattia. A livello molecolare, il farmaco agisce potenziando la funzione muscolare, anche se i dettagli esatti del meccanismo d'azione non sono completamente compresi. Appartiene alla classe farmacologica dei trattamenti per le malattie neuromuscolari.

Malattie studiate

Distrofia Muscolare di Duchenne – La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare. Inizia generalmente nell'infanzia, colpendo principalmente i maschi. I primi segni includono difficoltà a camminare, correre e salire le scale. Con il tempo, la debolezza muscolare si estende ad altre parti del corpo, compromettendo la capacità di svolgere attività quotidiane. La malattia progredisce con la perdita della capacità di camminare e può influenzare anche i muscoli respiratori e cardiaci. La progressione varia tra gli individui, ma la debolezza muscolare continua ad avanzare nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase I/IINumero dello studio2024-519004-27-00Codice del protocolloDT-DEC01-DMD-CT-1/2Partecipanti previsti20 personePromotoreDystrogen Therapeutics Technology Polska Sp. z o.o.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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