In breve
Questo articolo riassume studi clinici che stanno valutando Acetazolamide in diverse popolazioni di pazienti. I trial analizzano soprattutto efficacia, sicurezza e risultati clinici in insufficienza cardiaca, tumori solidi e altre malattie.
Punti chiave
- Gli studi clinici su Acetazolamide riguardano soprattutto l’insufficienza cardiaca, sia acuta sia cronica, ma anche alcuni tumori e una malattia oculare ereditaria. La maggior parte dei trial riportati è in Fase 3, mentre alcuni sono in Fase 1 o Fase 1/2 per valutare sicurezza, dose e primi segnali di efficacia. In cardiologia, gli studi misurano risultati come giorni fuori dall’ospedale, escrezione di sodio e riammissioni. In oncologia, gli endpoint includono tossicità, risposta del tumore e dati di imaging. Alcuni studi includono Acetazolamide da sola, ma spesso viene usata in combinazione con altri trattamenti.
Panoramica dei trial
I dati disponibili mostrano che Acetazolamide viene studiato in più aree cliniche, soprattutto nell’insufficienza cardiaca e in alcuni studi oncologici.
Gli studi sono di tipo interventional, cioè assegnano un trattamento ai partecipanti per valutarne gli effetti.
Le popolazioni studiate vanno da pazienti con insufficienza cardiaca acuta o cronica a persone con tumori solidi avanzati e pazienti con retinite pigmentosa legata all’X.
Studi nell’insufficienza cardiaca
Tre trial valutano Acetazolamide in persone con insufficienza cardiaca e sovraccarico di liquidi o con insufficienza cardiaca congestizia.
Nello studio NCT06166654, l’obiettivo principale è capire quale strategia diuretica sia più efficace nei pazienti con insufficienza cardiaca acuta scompensata, sovraccarico di volume e rischio di resistenza ai diuretici, cioè quando i farmaci che fanno eliminare liquidi funzionano meno bene del previsto.
Questo studio è di Fase 3, ha un arruolamento previsto di 939 persone ed è stato autorizzato.
L’endpoint principale è il numero di giorni in vita e fuori dall’ospedale fino al giorno 30, un risultato che aiuta a capire non solo la sopravvivenza ma anche quanto tempo il paziente resta a casa senza ricovero.
Un altro studio, 2024-513799-16-00, valuta Acetazolamide insieme a SGLT2i in pazienti con insufficienza cardiaca acuta e sovraccarico di liquidi.
Il suo obiettivo principale è migliorare la natriuresi, cioè l’eliminazione di sodio nelle urine, misurata come escrezione di sodio nelle 24 ore.
Questo trial è di Fase 3, è autorizzato e prevede 30 partecipanti.
Il trial 2024-519565-21-01 riguarda pazienti con insufficienza cardiaca congestizia cronica e confronta una terapia diuretica standard con una terapia combinata che include Acetazolamide e metolazone a dose libera.
L’endpoint principale è valutare le differenze nel trend delle riammissioni ospedaliere a breve e medio termine tra il gruppo di controllo e il gruppo sperimentale.
Anche questo studio è di Fase 3, è autorizzato e prevede 44 partecipanti.
Studi in oncologia
Due trial riguardano il cancro e usano Acetazolamide in combinazione con altre terapie oncologiche.
Lo studio NCT03467360 è un trial di Fase 1 nel carcinoma polmonare a piccole cellule, indicato anche come CPC nel materiale di studio.
Lo scopo principale è definire la dose massima tollerata e la dose raccomandata di Acetazolamide quando viene usato insieme a radioterapia e chemioterapia con sali di platino ed etoposide, oppure con radio-immunoterapia nei pazienti con malattia estesa.
L’endpoint primario si basa sulla frequenza delle tossicità dose-limitanti durante il trattamento e nei 6 mesi successivi, con tempi diversi per il sottogruppo localizzato e per quello esteso.
Lo studio è stato sospeso e prevedeva 27 partecipanti.
Il trial NCT05706129 è uno studio di Fase 1/2 in persone con tumori solidi avanzati o metastatici non resecabili, cioè non operabili.
Include diversi tipi di tumore, tra cui carcinoma renale a cellule chiare, adenocarcinoma duttale pancreatico, carcinoma colorettale, carcinoma uroteliale, tumori del distretto testa-collo, tumore mammario triplo negativo e carcinoma polmonare non a piccole cellule squamoso.
In questo studio, Acetazolamide compare come parte della valutazione con [68Ga]Ga-DPI-4452 e [177Lu]Lu-DPI-4452, con obiettivi che includono sicurezza, tollerabilità, dose raccomandata, attività antitumorale preliminare e dati di imaging PET/CT.
Gli endpoint principali includono eventi avversi, alterazioni dei valori di laboratorio, segni vitali, ECG, tossicità dose-limitanti, risposta obiettiva del tumore e concordanza diagnostica tra imaging e istologia.
Questo studio è autorizzato e prevede 300 partecipanti.
Studio nella retinite pigmentosa legata all’X
Un trial di Fase 3, NCT04850118, ha valutato Acetazolamide in persone con retinite pigmentosa legata all’X causata da mutazioni del gene RPGR.
Lo studio faceva parte di una valutazione di sicurezza ed efficacia di AGTC-501 somministrato con iniezione subretinica singola, e Acetazolamide era tra i trattamenti elencati nel protocollo.
L’endpoint primario in Europa era il cambiamento rispetto al basale della sensibilità media sull’intera griglia, misurata con MAIA microperimetria al mese 12.
Lo studio prevedeva 65 partecipanti ed è stato ritirato.
Fasi, partecipanti ed endpoint
Nel materiale disponibile, la maggior parte dei trial su Acetazolamide è in Fase 3, il che significa che gli studi cercano soprattutto di confermare benefici clinici in gruppi più ampi di pazienti.
Gli studi di Fase 1 e Fase 1/2 si concentrano invece su sicurezza, tollerabilità, dose e primi segnali di attività del trattamento.
Gli endpoint più frequenti nei trial cardiologici sono risultati pratici per il paziente, come giorni fuori dall’ospedale, escrezione di sodio e riammissioni.
Negli studi oncologici, gli endpoint includono tossicità, dose raccomandata, risposta del tumore e dati di imaging PET/CT.
In uno studio oculistico, l’endpoint principale è una misura di sensibilità retinica al mese 12, cioè quanto bene l’occhio risponde agli stimoli visivi in una griglia di test.
Alcuni studi usano Acetazolamide da sola, ma più spesso la combinano con altri trattamenti, come altri diuretici, radioterapia, chemioterapia, immunoterapia o farmaci sperimentali per il cancro.
Riepilogo dei trial
La tabella seguente riassume i trial più importanti emersi dai dati disponibili.
| Trial ID | Fase | Condizione | Stato | Arruolamento | Endpoint principale |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT06166654 | Phase 3 | Acute heart failure | Authorised | 939 | Giorni vivi e fuori dall’ospedale fino al giorno 30 |
| 2024-513799-16-00 | Phase 3 | Acute Heart Failure | Authorised | 30 | Escrezione di sodio nelle 24 ore |
| 2024-519565-21-01 | Phase 3 | Congestive heart failure | Authorised | 44 | Trend delle riammissioni a breve e medio termine |
| NCT03467360 | Phase 1 | Lung carcinoma | Suspended | 27 | Tossicità dose-limitanti |
| NCT04850118 | Phase 3 | X-linked retinitis pigmentosa | Withdrawn | 65 | Cambiamento della sensibilità media alla MAIA microperimetria al mese 12 |
| NCT05706129 | Phase 1/2 | Solid tumors non resecabili, localmente avanzati o metastatici | Authorised | 300 | Sicurezza, tollerabilità, dose, risposta tumorale e imaging |