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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
Filtri rapidi

796 studi clinici

Megacolon congenito

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Sodium Butyrate
  • Promotore:Centre Hospitalier Regional De Marseille

Malattia di Fabry

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Promotore:Amicus Therapeutics Inc.

Deficit congenito di leptina

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Regeneron Pharmaceuticals Inc.

Studio sull'efficacia del cannabidiolo per i problemi comportamentali in pazienti con sclerosi tuberosa, sindrome di Sanfilippo e sindrome dell'X fragile

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Cannabidiol
  • Promotore:Amsterdam UMC Stichting

Malattia di von Hippel-Lindau

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:ZIRCONIUM (89ZR) GIRENTUXIMAB
  • Promotore:Ospedale San Raffaele S.r.l.

Lipofuscinosi ceroide neuronale

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:TTX-381
  • Promotore:Tern Therapeutics LLC

Disturbo del ciclo dell'urea

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · Volontari sani
  • Principi attivi:AMMONIUM (15N) CHLORIDE
  • Promotore:Camp4 Therapeutics Corp.

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più · Volontari sani
  • Principi attivi:Alglucosidase Alfa
  • Promotore:Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

Anemia a cellule falciformi

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Mitapivat
  • Promotore:Amsterdam UMC Stichting

Malformazione arterovenosa

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Regorafenib
  • Promotore:Cliniques Universitaires Saint-Luc

Deficit di biotinidasi

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Biotin
  • Promotore:Fundacion Publica Galega Instituto De Investigacion Sanitaria De Santiago De Compostela

Retinite pigmentosa

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:ULTEVURSEN
  • Promotore:Laboratoires Thea

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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